Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk Hydroxyurea Fase III klinisk studie (BABY HUG) Oppfølging Observasjonsstudie II Protocol (BABY HUG)

10. august 2020 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
BABY HUG Treatment Study ble utviklet for å se om behandling med stoffet hydroksyurea (også kalt HU) hos barn med sigdcellesykdom kunne forhindre organskader, spesielt i milten og nyrene. Det var også en sjanse for at behandling kunne forhindre smertefulle kriser, lungesykdom, hjerneslag og blodinfeksjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den nåværende observasjonsstudien, oppfølgingsstudie ((FUS) II, inkluderer forbedrede nevropsykologiske, hjerne-, hjerte- og lungeevalueringer for denne svært godt karakteriserte kohorten av forsøkspersoner. Mål for milt- og nyrefunksjon og markører for DNA-skade vil fortsatt bli samlet inn. Vurdering av andre målorganer i sigdcellesykdom inkludert lunge- og hjertefunksjon vil bli utført i tillegg til evaluering av utviklingsaspekter ved sigdcellesykdom (SCD) og potensiell HU-toksisitet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Emory University School Of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle forsøkspersoner som er registrert i BABY HUG Follow-Up I-studien og som deltok i minst 24 måneder, er kvalifisert for oppfølgingsstudien II.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle forsøkspersoner som er registrert i BABY HUG Follow-Up I-studien og som deltok i minst 24 måneder, er kvalifisert for oppfølgingsstudien II

Ekskluderingskriterier:

  • Emner som har mottatt en stamcelletransplantasjon er ikke kvalifisert for påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Aktiv
Fullstendige blodtellinger (CBC), retikulocytter, differensial, laktatdehydrogenase (LDH), bilirubin og alanin transaminaser (ALT), cystatin C, blod urea nitrogen (BUN), kreatinin, føtalt hemoglobin (HbF), pit counts, Howell Jolly Body ( HJB), og urin-mikroalbumin:kreatinin-forholdet ble samlet ved studiestart, årlig og avsluttet til oppfølgingsstudie II. Variable-diversity-joining (VDJ) og en lagret blodprøve ble samlet ved studiestart og studieutgang. Ytterligere tester som inkluderer lever-/miltskanning, abdominal sonogram, lungefunksjonstesting, magnetisk resonansavbildning (MRI) / magnetisk resonansangiografi (MRA), hjerteekkokardiogram eller nevropsykologisk testing ble samlet inn én gang i løpet av studien da barnet var 10 år gammel.
Legemiddel: Hydroxyurea
Foreldre og barnets lege kan planlegge å bruke eller ikke bruke hydroksyurea.
Passiv
Fullstendige blodtellinger (CBC), retikulocytter, differensial, laktatdehydrogenase (LDH), bilirubin og alanin transaminaser (ALT), cystatin C, blod urea nitrogen (BUN), kreatinin, føtalt hemoglobin (HbF), pit counts, Howell Jolly Body ( HJB), variabel-diversitet-sammenføyning (VDJ), urin mikroalbumin:kreatinin-forhold og en lagret blodprøve ble samlet ved studiestart og utgang til oppfølgingsstudie II. Ytterligere tester som inkluderer lever/miltskanning, abdominal sonogram, lungefunksjonstesting, MR/MRA, hjerteekkokardiogram eller nevropsykologisk testing ble samlet inn som en del av klinisk behandling.
Legemiddel: Hydroxyurea
Foreldre og barnets lege kan planlegge å bruke eller ikke bruke hydroksyurea.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kvalitativ miltfunksjon fra randomisert kontrollprøve baselinemåling - sammenlignet mellom barn randomisert til hydroksyurea vs placebo
Tidsramme: baseline og når barnet fylte 10 år
Endringen i miltfunksjon fra den randomiserte kontrollstudiens baselinemåling var et av hovedresultatene. Endringen i miltfunksjon (verre vs ikke-verre) ble sammenlignet mellom de randomiserte behandlingsgruppene (hydroksyurea vs placebo). Endringen i miltfunksjon fra baseline (før behandlingsstart) til alder 10 år (et besøk når barnet fylte 10 år) ble definert som verre hvis den endret seg fra normal til redusert eller fraværende, eller redusert til fraværende; og ikke verre hvis den endret seg fra redusert til redusert, normal til normal, redusert til normal, fraværende til fraværende eller fraværende til redusert.
baseline og når barnet fylte 10 år
Endring i kvalitativ miltfunksjon fra randomisert kontrollforsøks baselinemåling - sammenlignet mellom barn på hydroksyurea vs off hydroksyurea ved studiebesøk
Tidsramme: baseline og når barnet fylte 10 år
Endringen i miltfunksjon fra den randomiserte kontrollstudiens baselinemåling var et av hovedresultatene. Endringen i miltfunksjon (verre vs ikke-verre) ble sammenlignet mellom barn som var kjent for å være på hydroxyurea vs. av hydroxyurea på tidspunktet for besøket. Endringen i miltfunksjon fra baseline (før behandlingsstart) til alder 10 år (et besøk når barnet fylte 10 år) ble definert som verre hvis den endret seg fra normal til redusert eller fraværende, eller redusert til fraværende; og ikke verre hvis den endret seg fra redusert til redusert, normal til normal, redusert til normal, fraværende til fraværende eller fraværende til redusert.
baseline og når barnet fylte 10 år
Endring i prosentandelen av hullceller fra randomisert kontrollprøve baselinemåling - sammenlignet mellom barn randomisert til hydroksyurea vs placebo
Tidsramme: Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)
Endringen i prosentandelen av pitted cell fra randomisert kontrollstudie baseline måling var et av de primære resultatene. Endringen i prosentandelen av groper ble sammenlignet mellom de randomiserte behandlingsgruppene (hydroksyurea vs placebo).
Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)
Endring i prosentandelen av pitted cell fra randomisert kontrollprøve baseline måling - sammenlignet mellom barn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøk
Tidsramme: Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)
Endringen i prosentandelen av pitted cell fra den randomiserte kontrollforsøkets baselinemåling var et av hovedresultatene. Endringen i prosentandelen av pitted celle ble sammenlignet mellom barn som var kjent for å være på hydroksyurea og av hydroksyurea på tidspunktet for besøket.
Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)
Endring i Howell Jolly Body (HJB) fra randomisert kontrollprøve baseline-måling - sammenlignet mellom barn randomisert til hydroksyurea vs placebo
Tidsramme: Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)
Endringen i Howell Jolly Body fra den randomiserte kontrollstudiens baselinemåling var et av hovedresultatene. Endringen i Howell Jolly Body ble sammenlignet mellom de randomiserte behandlingsgruppene (hydroksyurea vs placebo).
Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)
Endring i Howell Jolly Body (HJB) telling fra randomisert kontrollprøve baseline måling - sammenlignet mellom barn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea
Tidsramme: Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)
Endringen i Howell Jolly Body-telling fra den randomiserte kontrollstudiens baselinemåling var et av de primære resultatene. Endringen i Howell-Jolly Bodies ble sammenlignet mellom barn som var kjent for å være på hydroxyurea kontra hydroxyurea på tidspunktet for besøket.
Baseline og slutten av oppfølging II studie (opptil 13 år fra randomiseringsdato)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Samarbeidspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. desember 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

5. februar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

20. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2020

Sist bekreftet

1. september 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HHSN268201200023C

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcelleanemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burundi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere