小儿羟基脲 III 期临床试验 (BABY HUG) 随访观察研究 II 方案 (BABY HUG)
2020年8月10日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
BABY HUG 治疗研究旨在了解用药物羟基脲（也称为 HU）治疗患有镰状细胞病的儿童是否可以预防器官损伤，尤其是脾脏和肾脏。
治疗还有可能预防疼痛危象、肺部疾病、中风和血液感染。
研究概览
详细说明
当前的观察性试验 Follow-Up Study ((FUS) II) 包括针对这一特征非常明确的受试者队列的增强神经心理学、大脑、心脏和肺部评估。
将继续收集脾脏和肾功能的测量值以及 DNA 损伤的标记物。
除了评估镰状细胞病 (SCD) 的发育方面和潜在的 HU 毒性外，还将评估镰状细胞病的其他靶器官，包括肺和心脏功能。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20060
- Howard University College of Medicine
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Emory University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Baltimore、Maryland、美国、21215
- Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
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New York
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Brooklyn、New York、美国、11203
- Downstate Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
参与 BABY HUG 后续研究 I 至少 24 个月的所有受试者都有资格参加后续研究 II。
描述
纳入标准：
- 参与 BABY HUG 后续研究 I 至少 24 个月的所有受试者都有资格参加后续研究 II
排除标准：
- 已接受干细胞移植的受试者不符合入组条件
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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积极的
全血细胞计数 (CBC)、网织红细胞、分类、乳酸脱氢酶 (LDH)、胆红素和丙氨酸转氨酶 (ALT)、胱抑素 C、血尿素氮 (BUN)、肌酐、胎儿血红蛋白 (HbF)、小窝计数、Howell Jolly Body ( HJB) 和尿液微量白蛋白：肌酐比值在研究开始时、每年和退出后续研究 II 时收集。
在研究进入和研究结束时收集可变多样性连接 (VDJ) 和存储的血样。
在孩子 10 岁的研究期间收集了一次其他测试，包括肝/脾扫描、腹部超声检查、肺功能测试、磁共振成像 (MRI) / 磁共振血管造影 (MRA)、心脏超声心动图或神经心理学测试。
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父母和孩子的医生可能会计划使用或不使用羟基脲。
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被动的
全血细胞计数 (CBC)、网织红细胞、分类、乳酸脱氢酶 (LDH)、胆红素和丙氨酸转氨酶 (ALT)、胱抑素 C、血尿素氮 (BUN)、肌酐、胎儿血红蛋白 (HbF)、小窝计数、Howell Jolly Body ( HJB）、可变多样性联合（VDJ）、尿液微量白蛋白：肌酐比值和储存的血样在研究进入和退出时收集到后续研究 II。
作为临床护理的一部分，收集了其他测试，包括肝/脾扫描、腹部超声检查、肺功能测试、MRI/MRA、心脏超声心动图或神经心理学测试。
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父母和孩子的医生可能会计划使用或不使用羟基脲。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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随机对照试验基线测量对脾脏功能定性的影响——比较随机接受羟基脲与安慰剂治疗的儿童
大体时间：基线和孩子满 10 岁时
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随机对照试验基线测量的脾脏功能变化是主要结果之一。
比较随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间脾脏功能的变化（更差与不更差）。
脾脏功能从基线（治疗开始前）到 10 岁（孩子满 10 岁时就诊）的变化，如果从正常变为下降或缺失，或从下降变为缺失，则定义为更差；如果它从减少变为减少，从正常变为正常，从减少变为正常，从不存在变为不存在，或从不存在变为减少，也不会更糟。
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基线和孩子满 10 岁时
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随机对照试验基线测量中脾脏功能的定性变化——在研究访问时比较服用羟基脲与不服用羟基脲的儿童
大体时间：基线和孩子满 10 岁时
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随机对照试验基线测量的脾脏功能变化是主要结果之一。
比较了就诊时已知服用羟基脲与停用羟基脲的儿童脾脏功能的变化（更差与未更差）。
脾脏功能从基线（治疗开始前）到 10 岁（孩子满 10 岁时就诊）的变化，如果从正常变为下降或缺失，或从下降变为缺失，则定义为更差；如果它从减少变为减少，从正常变为正常，从减少变为正常，从不存在变为不存在，或从不存在变为减少，也不会更糟。
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基线和孩子满 10 岁时
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化——比较随机接受羟基脲与安慰剂治疗的儿童
大体时间：随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化是主要结果之一。
比较随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间凹陷细胞百分比的变化。
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随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化——在研究访问时比较服用羟基脲与不服用羟基脲的儿童
大体时间：随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化是主要结果之一。
比较了访问时已知服用羟基脲与未服用羟基脲的儿童之间凹陷细胞百分比的变化。
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随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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Howell Jolly Body (HJB) 的变化来自随机对照试验基线测量 - 比较随机接受羟基脲与安慰剂的儿童
大体时间：随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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Howell Jolly Body 与随机对照试验基线测量相比的变化是主要结果之一。
在随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间比较了 Howell Jolly Body 的变化。
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随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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随机对照试验基线测量中 Howell Jolly Body (HJB) 计数的变化 - 比较服用羟基脲与停用羟基脲的儿童
大体时间：随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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Howell Jolly Body 计数相对于随机对照试验基线测量值的变化是主要结果之一。
Howell-Jolly Bodies 的变化在就诊时已知服用羟基脲和停用羟基脲的儿童之间进行了比较。
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随访 II 研究的基线和结束（从随机化日期起最多 13 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年10月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月31日
研究完成 (实际的)
2016年12月31日
研究注册日期
首次提交
2013年2月1日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月4日
首次发布 (估计)
2013年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月10日
最后验证
2016年9月1日
更多信息
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