Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pediatrische Hydroxyurea Fase III Klinische Studie (BABY HUG) Follow-up Observationeel Studie II Protocol (BABY HUG)

10 augustus 2020 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
De BABY HUG-behandelingsstudie was opgezet om te zien of behandeling met het medicijn hydroxyurea (ook wel HU genoemd) bij kinderen met sikkelcelanemie orgaanschade kan voorkomen, vooral in de milt en de nieren. Er was ook een kans dat de behandeling pijnlijke crises, longaandoeningen, beroertes en bloedinfecties kon voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De huidige observationele studie, Follow-Up Study ((FUS) II, omvat verbeterde neuropsychologische, hersen-, hart- en longevaluaties voor dit zeer goed gekarakteriseerde cohort van proefpersonen. Maatregelen van milt- en nierfunctie en markers van DNA-schade zullen verder worden verzameld. Beoordeling van andere doelorganen bij sikkelcelziekte, waaronder long- en hartfunctie, zal worden uitgevoerd naast evaluatie van ontwikkelingsaspecten van sikkelcelziekte (SCD) en mogelijke HU-toxiciteit.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle proefpersonen die deelnamen aan de BABY HUG Follow-Up I-studie die ten minste 24 maanden hebben deelgenomen, komen in aanmerking voor de Follow-Up Study II.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle proefpersonen die deelnamen aan de BABY HUG Follow-Up I-studie die ten minste 24 maanden hebben deelgenomen, komen in aanmerking voor de Follow-Up Study II

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die een stamceltransplantatie hebben ondergaan, komen niet in aanmerking voor inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Actief
Compleet bloedbeeld (CBC's), reticulocyten, differentieel, lactaatdehydrogenase (LDH), bilirubine- en alaninetransaminasen (ALT's), cystatine C, bloedureumstikstof (BUN), creatinine, foetaal hemoglobine (HbF), pittellingen, Howell Jolly Body ( HJB) en de verhouding microalbumine:creatinine in de urine werden verzameld bij aanvang van het onderzoek, jaarlijks, en bij vertrek naar vervolgonderzoek II. Variable-diversity-joining (VDJ) en een opgeslagen bloedmonster werden verzameld bij het begin van het onderzoek en bij het verlaten van het onderzoek. Tijdens het onderzoek, toen het kind 10 jaar oud was, werden tijdens het onderzoek eenmaal aanvullende tests afgenomen, waaronder een lever-/miltscan, echografie van de buik, testen van de longfunctie, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) / magnetische resonantie-angiografie (MRA), cardiale echocardiogram of neuropsychologische tests.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Ouders en de arts van het kind kunnen van plan zijn om hydroxyurea al dan niet te gebruiken.
Passief
Compleet bloedbeeld (CBC's), reticulocyten, differentieel, lactaatdehydrogenase (LDH), bilirubine- en alaninetransaminasen (ALT's), cystatine C, bloedureumstikstof (BUN), creatinine, foetaal hemoglobine (HbF), pittellingen, Howell Jolly Body ( HJB), variable-diversity-joining (VDJ), microalbumine:creatinine-ratio in de urine en een opgeslagen bloedmonster werden verzameld bij het begin van het onderzoek en bij het verlaten van het vervolgonderzoek II. Aanvullende tests, waaronder een lever-/miltscan, abdominale echografie, longfunctietesten, MRI/MRA, cardiale echocardiogram of neuropsychologische tests, werden verzameld als onderdeel van de klinische zorg.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Ouders en de arts van het kind kunnen van plan zijn om hydroxyurea al dan niet te gebruiken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kwalitatieve miltfunctie van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen gerandomiseerde kinderen naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: basislijn en wanneer het kind 10 jaar oud werd
De verandering in miltfunctie van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in miltfunctie (slechter versus niet-slechter) werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo). De verandering in miltfunctie vanaf baseline (vóór aanvang van de behandeling) tot de leeftijd van 10 jaar (een bezoek toen het kind 10 jaar oud werd) werd gedefinieerd als slechter als deze veranderde van normaal naar verminderd of afwezig, of verminderd naar afwezig; en niet erger als het veranderde van afgenomen naar afgenomen, normaal naar normaal, afgenomen naar normaal, afwezig naar afwezig of afwezig naar afgenomen.
basislijn en wanneer het kind 10 jaar oud werd
Verandering in kwalitatieve miltfunctie van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus niet-Hydroxyurea tijdens studiebezoek
Tijdsspanne: basislijn en wanneer het kind 10 jaar oud werd
De verandering in miltfunctie van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in miltfunctie (slechter versus niet-slechter) werd vergeleken tussen kinderen waarvan bekend was dat ze op het moment van het bezoek hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea. De verandering in miltfunctie vanaf baseline (vóór aanvang van de behandeling) tot de leeftijd van 10 jaar (een bezoek toen het kind 10 jaar oud werd) werd gedefinieerd als slechter als deze veranderde van normaal naar verminderd of afwezig, of verminderd naar afwezig; en niet erger als het veranderde van afgenomen naar afgenomen, normaal naar normaal, afgenomen naar normaal, afwezig naar afwezig of afwezig naar afgenomen.
basislijn en wanneer het kind 10 jaar oud werd
Verandering in het percentage ontpitte cellen van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen gerandomiseerd naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)
De verandering in het percentage ontpitte cellen van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in het percentage ontpitte cellen werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo).
Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)
Verandering in het percentage ontpitte cellen van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus kinderen zonder Hydroxyurea tijdens studiebezoek
Tijdsspanne: Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)
De verandering in het percentage ontpitte cellen van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in het percentage ontpitte cellen werd vergeleken tussen kinderen waarvan bekend was dat ze hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea op het moment van het bezoek.
Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)
Verandering in Howell Jolly Body (HJB) van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen gerandomiseerde kinderen naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)
De verandering in Howell Jolly Body ten opzichte van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de belangrijkste uitkomsten. De verandering in Howell Jolly Body werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo).
Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)
Verandering in Howell Jolly Body (HJB)-telling van gerandomiseerde controleproef Baselinemeting - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus niet-Hydroxyurea
Tijdsspanne: Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)
De verandering in het aantal Howell Jolly Body's ten opzichte van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de belangrijkste uitkomsten. De verandering in Howell-Jolly Bodies werd vergeleken tussen kinderen waarvan bekend was dat ze op het moment van het bezoek hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea.
Baseline en einde van follow-up II-onderzoek (tot 13 jaar vanaf randomisatiedatum)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Medewerkers

National Institutes of Health (NIH)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

31 december 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

31 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

5 februari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HHSN268201200023C

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelanemie

Klinische onderzoeken op Hydroxyureum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren