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Protocole de l'étude observationnelle II de suivi de l'essai clinique de phase III sur l'hydroxyurée pédiatrique (BABY HUG) (BABY HUG)

10 août 2020 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
L'étude de traitement BABY HUG a été conçue pour voir si le traitement avec le médicament hydroxyurée (également appelé HU) chez les enfants atteints de drépanocytose pouvait prévenir les dommages aux organes, en particulier la rate et les reins. Il y avait aussi une chance que le traitement puisse prévenir les crises douloureuses, les maladies pulmonaires, les accidents vasculaires cérébraux et les infections sanguines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai observationnel actuel, l'étude de suivi ((FUS) II, comprend des évaluations neuropsychologiques, cérébrales, cardiaques et pulmonaires améliorées pour cette cohorte de sujets très bien caractérisée. Des mesures de la fonction splénique et rénale et des marqueurs de dommages à l'ADN continueront d'être collectés. L'évaluation d'autres organes cibles dans la drépanocytose, y compris la fonction pulmonaire et cardiaque, sera effectuée en plus de l'évaluation des aspects développementaux de la drépanocytose (SCD) et de la toxicité potentielle de l'HU.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama At Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Emory University School Of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les sujets inscrits à l'étude de suivi BABY HUG I qui ont participé pendant au moins 24 mois sont éligibles pour l'étude de suivi II.

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les sujets inscrits à l'étude de suivi BABY HUG I qui ont participé pendant au moins 24 mois sont éligibles pour l'étude de suivi II

Critère d'exclusion:

  • Les sujets qui ont reçu une greffe de cellules souches ne sont pas éligibles à l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Actif
Numération sanguine complète (CBC), réticulocytes, différentiel, lactate déshydrogénase (LDH), bilirubine et alanine transaminases (ALT), cystatine C, azote uréique sanguin (BUN), créatinine, hémoglobine fœtale (HbF), numération des fosses, Howell Jolly Body ( HJB) et le rapport microalbumine/créatinine urinaire ont été recueillis à l'entrée dans l'étude, chaque année, et à la sortie de l'étude de suivi II. L'assemblage à diversité variable (VDJ) et un échantillon de sang stocké ont été prélevés à l'entrée et à la sortie de l'étude. Des tests supplémentaires comprenant une scintigraphie du foie / de la rate, une échographie abdominale, des tests de la fonction pulmonaire, une imagerie par résonance magnétique (IRM) / angiographie par résonance magnétique (ARM), un échocardiogramme cardiaque ou des tests neuropsychologiques ont été collectés une fois au cours de l'étude lorsque l'enfant avait 10 ans.
Médicament: Hydroxyurée
Les parents et le médecin de l'enfant peuvent prévoir d'utiliser ou non l'hydroxyurée.
Passif
Numération sanguine complète (CBC), réticulocytes, différentiel, lactate déshydrogénase (LDH), bilirubine et alanine transaminases (ALT), cystatine C, azote uréique sanguin (BUN), créatinine, hémoglobine fœtale (HbF), numération des fosses, Howell Jolly Body ( HJB), l'association à diversité variable (VDJ), le rapport microalbumine/créatinine urinaire et un échantillon de sang stocké ont été prélevés à l'entrée de l'étude et à la sortie de l'étude de suivi II. Des tests supplémentaires comprenant une scintigraphie du foie/de la rate, une échographie abdominale, des tests de la fonction pulmonaire, une IRM/ARM, un échocardiogramme cardiaque ou des tests de neuropsychologie ont été collectés dans le cadre des soins cliniques.
Médicament: Hydroxyurée
Les parents et le médecin de l'enfant peuvent prévoir d'utiliser ou non l'hydroxyurée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la fonction qualitative de la rate à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants randomisés pour l'hydroxyurée et le placebo
Délai: de base et lorsque l'enfant a atteint l'âge de 10 ans
Le changement de la fonction splénique par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La modification de la fonction splénique (aggravation vs non-aggravation) a été comparée entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo). Le changement de la fonction splénique entre le début du traitement (avant le début du traitement) et l'âge de 10 ans (une visite lorsque l'enfant a atteint l'âge de 10 ans) a été défini comme pire s'il passait de normal à diminué ou absent, ou diminué à absent ; et pas pire si elle est passée de diminuée à diminuée, de normale à normale, de diminuée à normale, d'absente à absente ou d'absente à diminuée.
de base et lorsque l'enfant a atteint l'âge de 10 ans
Changement de la fonction qualitative de la rate à partir de la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée lors de la visite d'étude
Délai: de base et lorsque l'enfant a atteint l'âge de 10 ans
Le changement de la fonction splénique par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. L'évolution de la fonction splénique (aggravation vs non-aggravation) a été comparée entre les enfants qui étaient connus pour être sous hydroxyurée et sans hydroxyurée au moment de la visite. Le changement de la fonction splénique entre le début du traitement (avant le début du traitement) et l'âge de 10 ans (une visite lorsque l'enfant a atteint l'âge de 10 ans) a été défini comme pire s'il passait de normal à diminué ou absent, ou diminué à absent ; et pas pire si elle est passée de diminuée à diminuée, de normale à normale, de diminuée à normale, d'absente à absente ou d'absente à diminuée.
de base et lorsque l'enfant a atteint l'âge de 10 ans
Changement du pourcentage de cellules dénoyautées à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants randomisés pour l'hydroxyurée et le placebo
Délai: Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)
La variation du pourcentage de cellules dénoyautées par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation du pourcentage de cellules piquées a été comparée entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo).
Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)
Changement du pourcentage de cellules dénoyautées à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée lors de la visite d'étude
Délai: Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)
La variation du pourcentage de cellules dénoyautées par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation du pourcentage de cellules piquées a été comparée entre les enfants connus pour être sous hydroxyurée et sans hydroxyurée au moment de la visite.
Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)
Changement dans le corps de Howell Jolly (HJB) à partir de la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé - Comparé entre les enfants randomisés à l'hydroxyurée par rapport au placebo
Délai: Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)
Le changement de Howell Jolly Body par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. Le changement de Howell Jolly Body a été comparé entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo).
Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)
Changement du nombre de Howell Jolly Body (HJB) à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée
Délai: Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)
Le changement du nombre de Howell Jolly Body par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. Le changement dans les corps de Howell-Jolly a été comparé entre les enfants qui étaient connus pour être sous hydroxyurée et sans hydroxyurée au moment de la visite.
Étude initiale et de fin de suivi II (jusqu'à 13 ans à compter de la date de randomisation)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Collaborateurs

National Institutes of Health (NIH)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

31 décembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 décembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2013

Première publication (ESTIMATION)

5 février 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

20 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2020

Dernière vérification

1 septembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HHSN268201200023C

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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