Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Педиатрическое клиническое исследование гидроксимочевины III фазы (BABY HUG) Последующее обсервационное исследование II Протокол (BABY HUG)

10 августа 2020 г. обновлено: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Исследование лечения BABY HUG было разработано, чтобы выяснить, может ли лечение препаратом гидроксимочевины (также называемым HU) у детей с серповидно-клеточной анемией предотвратить повреждение органов, особенно селезенки и почек. Был также шанс, что лечение может предотвратить болезненные кризы, заболевания легких, инсульт и заражение крови.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Текущее обсервационное исследование Follow-Up Study ((FUS) II) включает расширенные нейропсихологические, мозговые, сердечные и легочные оценки для этой очень хорошо охарактеризованной когорты субъектов. Показатели функции селезенки и почек, а также маркеры повреждения ДНК будут продолжать собираться. Оценка других органов-мишеней при серповидно-клеточной анемии, включая функцию легких и сердца, будет проводиться в дополнение к оценке аспектов развития серповидно-клеточной анемии (SCD) и потенциальной токсичности HU.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

150

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все субъекты, участвующие в последующем исследовании BABY HUG I, которые участвовали в нем не менее 24 месяцев, имеют право на участие в последующем исследовании II.

Описание

Критерии включения:

  • Все субъекты, участвующие в последующем исследовании BABY HUG I, которые участвовали в нем не менее 24 месяцев, имеют право на участие в последующем исследовании II.

Критерий исключения:

  • Субъекты, получившие трансплантацию стволовых клеток, не имеют права на регистрацию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Активный
Общий анализ крови (CBC), ретикулоциты, дифференциальный, лактатдегидрогеназа (LDH), билирубин и аланинтрансаминазы (ALT), цистатин C, азот мочевины крови (BUN), креатинин, фетальный гемоглобин (HbF), подсчет ямок, Howell Jolly Body ( HJB), а соотношение микроальбумин/креатинин в моче собирали в начале исследования, ежегодно и при выходе из последующего исследования II. Присоединение к вариабельному разнообразию (VDJ) и сохраненный образец крови собирали при входе в исследование и при выходе из него. Дополнительные тесты, которые включают сканирование печени/селезенки, УЗИ органов брюшной полости, исследование функции легких, магнитно-резонансную томографию (МРТ)/магнитно-резонансную ангиографию (МРА), кардиоэхокардиограмму или нейропсихологическое тестирование, были собраны один раз во время исследования, когда ребенку было 10 лет.
Лекарство: Гидроксимочевина
Родители и врач ребенка могут планировать использовать или не использовать гидроксимочевину.
Пассивный
Общий анализ крови (CBC), ретикулоциты, дифференциальный, лактатдегидрогеназа (LDH), билирубин и аланинтрансаминазы (ALT), цистатин C, азот мочевины крови (BUN), креатинин, фетальный гемоглобин (HbF), подсчет ямок, Howell Jolly Body ( HJB), соединение с переменным разнообразием (VDJ), отношение микроальбумина к креатинину в моче и сохраненный образец крови собирали при входе в исследование и при выходе из последующего исследования II. Дополнительные тесты, которые включают сканирование печени/селезенки, УЗИ органов брюшной полости, исследование функции легких, МРТ/МРА, кардиоэхокардиограмму или нейропсихологическое тестирование, были собраны как часть клинической помощи.
Лекарство: Гидроксимочевина
Родители и врач ребенка могут планировать использовать или не использовать гидроксимочевину.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение качественной функции селезенки по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины и плацебо
Временное ограничение: исходный уровень и когда ребенку исполнилось 10 лет
Изменение функции селезенки по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного исследования было одним из первичных исходов. Изменение функции селезенки (хуже или не хуже) сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина и плацебо). Изменение функции селезенки от исходного уровня (до начала лечения) до возраста 10 лет (посещение, когда ребенку исполнилось 10 лет) определяли как ухудшение, если оно изменялось с нормального на сниженное или отсутствовало или уменьшалось до отсутствия; и не хуже, если оно менялось с пониженного на пониженное, нормального на нормальное, пониженного на нормальное, отсутствующего на отсутствующее или отсутствующего на пониженное.
исходный уровень и когда ребенку исполнилось 10 лет
Изменение качественной функции селезенки по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, получавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину, во время исследовательского визита
Временное ограничение: исходный уровень и когда ребенку исполнилось 10 лет
Изменение функции селезенки по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного исследования было одним из первичных исходов. Изменение функции селезенки (хуже или не хуже) сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, которые не принимали гидроксимочевину во время визита. Изменение функции селезенки от исходного уровня (до начала лечения) до возраста 10 лет (посещение, когда ребенку исполнилось 10 лет) определяли как ухудшение, если оно изменялось с нормального на сниженное или отсутствовало или уменьшалось до отсутствия; и не хуже, если оно менялось с пониженного на пониженное, нормального на нормальное, пониженного на нормальное, отсутствующего на отсутствующее или отсутствующего на пониженное.
исходный уровень и когда ребенку исполнилось 10 лет
Изменение процентного содержания клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания — по сравнению с детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины, по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)
Изменение процента клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменение процента клеток с ямками сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина по сравнению с плацебо).
Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)
Изменение процентной доли клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания — по сравнению между детьми, получавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину, во время исследовательского визита
Временное ограничение: Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)
Изменение процента клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменение процентного содержания клеток с ямками сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину на момент посещения.
Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)
Изменение в исходном измерении Howell Jolly Body (HJB) по сравнению с рандомизированным контрольным испытанием - по сравнению между детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины, и плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)
Одним из основных исходов было изменение исходного показателя Howell Jolly Body по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания. Изменения в Howell Jolly Body сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина по сравнению с плацебо).
Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)
Изменение подсчета Howell Jolly Body (HJB) по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, получавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину
Временное ограничение: Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)
Изменение числа тел Howell Jolly Body по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных исходов. Изменения в тельцах Хауэлла-Джолли сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, которые не принимали гидроксимочевину во время визита.
Исходный уровень и конец исследования II (до 13 лет с даты рандомизации)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Соавторы

National Institutes of Health (NIH)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2012 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 декабря 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 февраля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 февраля 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

5 февраля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HHSN268201200023C

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидноклеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malta

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться