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Sperimentazione clinica di fase III con idrossiurea pediatrica (BABY HUG) Protocollo di studio osservazionale di follow-up II (BABY HUG)

10 agosto 2020 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Lo studio sul trattamento BABY HUG è stato progettato per vedere se il trattamento con il farmaco idrossiurea (chiamato anche HU) nei bambini con anemia falciforme potesse prevenire danni agli organi, specialmente alla milza e ai reni. C'era anche la possibilità che il trattamento potesse prevenire crisi dolorose, malattie polmonari, ictus e infezioni del sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'attuale studio osservazionale, Follow-Up Study ((FUS) II, include valutazioni neuropsicologiche, cerebrali, cardiache e polmonari potenziate per questa coorte di soggetti molto ben caratterizzata. Continueranno a essere raccolti i dati sulla funzionalità della milza e dei reni ei marcatori del danno al DNA. La valutazione di altri organi bersaglio nell'anemia falciforme, inclusa la funzione polmonare e cardiaca, sarà eseguita in aggiunta alla valutazione degli aspetti dello sviluppo dell'anemia falciforme (SCD) e della potenziale tossicità da HU.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i soggetti arruolati nello Studio di follow-up I BABY HUG che hanno partecipato per almeno 24 mesi sono eleggibili per lo Studio di follow-up II.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i soggetti arruolati nello studio di follow-up I BABY HUG che hanno partecipato per almeno 24 mesi sono eleggibili per lo studio di follow-up II

Criteri di esclusione:

  • I soggetti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali non sono idonei per l'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Attivo
Conta ematica completa (CBC), reticolociti, differenziale, lattato deidrogenasi (LDH), bilirubina e alanina transaminasi (ALT), cistatina C, azoto ureico nel sangue (BUN), creatinina, emoglobina fetale (HbF), conta delle fosse, Howell Jolly Body ( HJB) e il rapporto microalbumina:creatinina nelle urine sono stati raccolti all'ingresso nello studio, annualmente e all'uscita dallo studio di follow-up II. Variable-diversity-joining (VDJ) e un campione di sangue conservato sono stati raccolti all'ingresso e all'uscita dallo studio. Test aggiuntivi che includono scansione del fegato/milza, ecografia addominale, test di funzionalità polmonare, risonanza magnetica per immagini (MRI)/angiografia con risonanza magnetica (MRA), ecocardiogramma cardiaco o test neuropsicologici sono stati raccolti una volta durante lo studio quando il bambino aveva 10 anni.
Droga: Idrossiurea
I genitori e il medico del bambino possono pianificare l'uso o meno dell'idrossiurea.
Passivo
Conta ematica completa (CBC), reticolociti, differenziale, lattato deidrogenasi (LDH), bilirubina e alanina transaminasi (ALT), cistatina C, azoto ureico nel sangue (BUN), creatinina, emoglobina fetale (HbF), conta delle fosse, Howell Jolly Body ( HJB), Variable-diversity-joining (VDJ), microalbumina urinaria: rapporto creatinina e un campione di sangue conservato sono stati raccolti all'ingresso dello studio e all'uscita dallo studio di follow-up II. Test aggiuntivi che includono scintigrafia epatica/milza, ecografia addominale, test di funzionalità polmonare, MRI/MRA, ecocardiogramma cardiaco o test neuropsicologici sono stati raccolti come parte dell'assistenza clinica.
Droga: Idrossiurea
I genitori e il medico del bambino possono pianificare l'uso o meno dell'idrossiurea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della funzione qualitativa della milza rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: basale e quando il bambino ha compiuto 10 anni
Il cambiamento nella funzione splenica rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stato uno degli esiti primari. La variazione della funzione splenica (peggiore vs non peggiore) è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo). Il cambiamento della funzione splenica dal basale (prima dell'inizio del trattamento) all'età di 10 anni (una visita quando il bambino ha compiuto 10 anni) è stato definito come peggiore se è passato da normale a ridotto o assente, o da ridotto ad assente; e non peggio se passava da diminuito a diminuito, da normale a normale, da diminuito a normale, da assente ad assente o da assente a diminuito.
basale e quando il bambino ha compiuto 10 anni
Variazione della funzione qualitativa della milza rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea e non idrossiurea alla visita di studio
Lasso di tempo: basale e quando il bambino ha compiuto 10 anni
Il cambiamento nella funzione splenica rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stato uno degli esiti primari. Il cambiamento nella funzione splenica (peggiore vs non peggiore) è stato confrontato tra i bambini che erano noti per essere in idrossiurea vs. non idrossiurea al momento della visita. Il cambiamento della funzione splenica dal basale (prima dell'inizio del trattamento) all'età di 10 anni (una visita quando il bambino ha compiuto 10 anni) è stato definito come peggiore se è passato da normale a ridotto o assente, o da ridotto ad assente; e non peggio se passava da diminuito a diminuito, da normale a normale, da diminuito a normale, da assente ad assente o da assente a diminuito.
basale e quando il bambino ha compiuto 10 anni
Variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)
La variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. La variazione della percentuale di cellule snocciolate è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo).
Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)
Variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea rispetto a quelli non idrossiurea alla visita di studio
Lasso di tempo: Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)
La variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. Il cambiamento nella percentuale di cellule snocciolate è stato confrontato tra i bambini che erano noti per essere in idrossiurea vs. non idrossiurea al momento della visita.
Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)
Variazione di Howell Jolly Body (HJB) rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)
Il cambiamento di Howell Jolly Body rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stato uno degli esiti primari. La variazione di Howell Jolly Body è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo).
Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)
Variazione della conta Howell Jolly Body (HJB) rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea e senza idrossiurea
Lasso di tempo: Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)
La variazione della conta Howell Jolly Body rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. La variazione di Howell-Jolly Bodies è stata confrontata tra i bambini che erano noti per essere in idrossiurea vs. non idrossiurea al momento della visita.
Studio al basale e alla fine del follow-up II (fino a 13 anni dalla data di randomizzazione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Collaboratori

National Institutes of Health (NIH)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 dicembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2013

Primo Inserito (STIMA)

5 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

20 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HHSN268201200023C

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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