Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba subklinické hypotyreózy u Downova syndromu

4. září 2019 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Léčba levothyroxinem a kardiometabolické výsledky u dospívajících s Downovým syndromem

Účelem této výzkumné studie je dozvědět se o účincích léčby subklinické hypotyreózy (SCH) substitucí hormonů štítné žlázy u dětí a dospívajících s Downovým syndromem (DS). Předpokládáme, že léčba SCH substitucí hormonů štítné žlázy zlepší kardiometabolické zdraví a kvalitu života.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Intervence / Léčba

Detailní popis

American Academy of Pediatrics (AAP) doporučuje každoroční screening studií štítné žlázy u DS. Klinické zkušenosti naznačují, že koncentrace hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) v subklinickém rozmezí hypotyreózy (5-10 mili mezinárodních jednotek (mIU/L)) nejsou u DS neobvyklé, ale přínosy a rizika léčby SCH u populace s DS nejsou známy. . U dospělých je SCH spojena se zvýšeným kardiometabolickým rizikem (CMR) a jedinci s DS mohou mít také zvýšené kardiometabolické riziko.

Údaje o dětech s SCH jsou omezené. Navzdory doporučením pro screening dysfunkce štítné žlázy jsou důkazy pro řízení zvýšeného TSH u dětí s DS stejně řídké. U dětí bez DS byl TSH > 4,65 mIU/l spojen s nižším HDL. Jednoroční léčba levotyroxinem u malých dětí se subklinickou hypotyreózou a malým vzrůstem zlepšila rychlost růstu. Funkce levé komory (LK) a hmotnost LK (echokardiograficky) se nelišily u 16 dětí s DS a subklinickou hypotyreózou (TSH>6,5 mIU/l; průměrná hodnota TSH = 7,8 mIU/l) vs. 25 dětí s DS a normálním TSH. Tato zjištění však mohou být omezena malou velikostí vzorku. Intervenční studie u 7 subjektů ve věku 2–42 let s DS a hypotyreózou, definovanou jako nízký T4 a normální nebo zvýšený TSH (0,2–18,9 mIU/l) po 8 týdnech léčby levotyroxinem, nezlepšila vývojové ani funkční výsledky. Antropometrie a CMR faktory nebyly zkoumány. Naproti tomu zvýšené TSH bez zjevné vrozené hypotyreózy je běžné u novorozenců s DS a vedlo k provedení randomizované kontrolované studie (RCT) u 181 novorozenců s DS. Léčba levotyroxinem zaměřená na TSH byla spojena s lepším růstem, nárůstem hmotnosti a motorickým vývojem po 24 měsících ve srovnání s placebem. Tato zjištění zdůrazňují, že „asymptomatická“ složka subklinické hypotyreózy může mít medicínsky významné účinky. Tato studie poskytne potenciálně klinicky relevantní předběžný důkaz pro léčbu subklinické hypotyreózy u DS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy, věk 8 - 20 let
  • Diagnóza Downova syndromu
  • Subklinická hypotyreóza: hladina TSH mezi 5 - 10 mIU/l, normální T4
  • Povolení rodiče/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte
  • Ženy, které jsou starší 11 let nebo jsou menarchální, musí mít negativní těhotenský test z moči/séra
  • Zavázaný k dodržování léčby levothyroxinem a dokončení studie

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství
  • Diabetes typu 1/typu 2
  • Chronické zdravotní stavy nebo užívání léků, které mohou ovlivnit růst, výživu, hladinu glukózy v krvi, sekreci inzulínu nebo funkci štítné žlázy (jako je lithium nebo některé léky proti záchvatům)
  • Současné užívání levothyroxinu nebo antithyroidního hormonu
  • Cyanotická vrozená srdeční choroba nebo plicní hypertenze (jak je popsána v poslední echo zprávě u subjektů s ICHS) nebo vrozená srdeční choroba, kterou kardiologové studie považují za lékařsky nestabilní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Fáze léčby: Měsíce 6-18

Subjekt, u kterého se zjistí SCH při 6měsíční návštěvě, bude randomizován tak, aby dostával buď levothyroxin nebo placebo během měsíců 6-12. Dávka levothyroxinu se bude pohybovat mezi 0,5 - 1 mcg/kg/den. Uskuteční se 1 návštěva odběru krve v měsíci 7,5 (6 týdnů po randomizaci) a 1 návštěva studie ve 12. měsíci, které v případě potřeby poskytnou příležitost k úpravě dávky.

Od 12. do 18. měsíce budou všechny subjekty dostávat levothyroxin. Dávka levothyroxinu se bude pohybovat mezi 0,5 - 1 mcg/kg/den. V měsíci 13.5 proběhne jedna návštěva odběru krve, která v případě potřeby poskytne příležitost k úpravě dávky.

Ostatní jména:
  • Tirosint
  • Synthroid
  • Levoxyl
  • Unithroid
  • Levothroid
Žádný zásah: Fáze pozorování: Měsíce 0-6

Subjekty budou pozorovány po dobu prvních 6 měsíců studie, aby se zajistilo, že subklinická hypotyreóza je perzistentní. Subjekty, které nemají SCH v 6 měsících, nepostoupí do léčebné fáze.

Subjekty, které mají TSH >10 mIU/l během 6měsíční pozorovací fáze, nebudou považovány za subklinické a nebudou způsobilé pro pokračování ve studii. Budou odesláni k léčbě endokrinologovi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna lipidového panelu od výchozí hodnoty po 6, 12 a 18 měsících.
Časové okno: výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
Lipidový panel bude měřen odběrem krve nalačno.
výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvality života od výchozího stavu po 6, 12 a 18 měsících.
Časové okno: výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
V den každé studijní návštěvy budou s účastníky a rodiči provedeny dotazníky ke zjištění tělesného obrazu a kvality života. Pediatrická škála kvality života (PedsQL) je 5-položková škála (hodnoty 1-5). 1 – „Vždy platí“, až 5 – „Nikdy neplatí“. Položky jsou zpětně hodnoceny a lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), takže vyšší skóre znamená lepší QOL.
výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

18. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

18. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

16. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Předplatit