- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01832753
Léčba subklinické hypotyreózy u Downova syndromu
Léčba levothyroxinem a kardiometabolické výsledky u dospívajících s Downovým syndromem
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
American Academy of Pediatrics (AAP) doporučuje každoroční screening studií štítné žlázy u DS. Klinické zkušenosti naznačují, že koncentrace hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) v subklinickém rozmezí hypotyreózy (5-10 mili mezinárodních jednotek (mIU/L)) nejsou u DS neobvyklé, ale přínosy a rizika léčby SCH u populace s DS nejsou známy. . U dospělých je SCH spojena se zvýšeným kardiometabolickým rizikem (CMR) a jedinci s DS mohou mít také zvýšené kardiometabolické riziko.
Údaje o dětech s SCH jsou omezené. Navzdory doporučením pro screening dysfunkce štítné žlázy jsou důkazy pro řízení zvýšeného TSH u dětí s DS stejně řídké. U dětí bez DS byl TSH > 4,65 mIU/l spojen s nižším HDL. Jednoroční léčba levotyroxinem u malých dětí se subklinickou hypotyreózou a malým vzrůstem zlepšila rychlost růstu. Funkce levé komory (LK) a hmotnost LK (echokardiograficky) se nelišily u 16 dětí s DS a subklinickou hypotyreózou (TSH>6,5 mIU/l; průměrná hodnota TSH = 7,8 mIU/l) vs. 25 dětí s DS a normálním TSH. Tato zjištění však mohou být omezena malou velikostí vzorku. Intervenční studie u 7 subjektů ve věku 2–42 let s DS a hypotyreózou, definovanou jako nízký T4 a normální nebo zvýšený TSH (0,2–18,9 mIU/l) po 8 týdnech léčby levotyroxinem, nezlepšila vývojové ani funkční výsledky. Antropometrie a CMR faktory nebyly zkoumány. Naproti tomu zvýšené TSH bez zjevné vrozené hypotyreózy je běžné u novorozenců s DS a vedlo k provedení randomizované kontrolované studie (RCT) u 181 novorozenců s DS. Léčba levotyroxinem zaměřená na TSH byla spojena s lepším růstem, nárůstem hmotnosti a motorickým vývojem po 24 měsících ve srovnání s placebem. Tato zjištění zdůrazňují, že „asymptomatická“ složka subklinické hypotyreózy může mít medicínsky významné účinky. Tato studie poskytne potenciálně klinicky relevantní předběžný důkaz pro léčbu subklinické hypotyreózy u DS.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy, věk 8 - 20 let
- Diagnóza Downova syndromu
- Subklinická hypotyreóza: hladina TSH mezi 5 - 10 mIU/l, normální T4
- Povolení rodiče/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte
- Ženy, které jsou starší 11 let nebo jsou menarchální, musí mít negativní těhotenský test z moči/séra
- Zavázaný k dodržování léčby levothyroxinem a dokončení studie
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství
- Diabetes typu 1/typu 2
- Chronické zdravotní stavy nebo užívání léků, které mohou ovlivnit růst, výživu, hladinu glukózy v krvi, sekreci inzulínu nebo funkci štítné žlázy (jako je lithium nebo některé léky proti záchvatům)
- Současné užívání levothyroxinu nebo antithyroidního hormonu
- Cyanotická vrozená srdeční choroba nebo plicní hypertenze (jak je popsána v poslední echo zprávě u subjektů s ICHS) nebo vrozená srdeční choroba, kterou kardiologové studie považují za lékařsky nestabilní
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Fáze léčby: Měsíce 6-18
Subjekt, u kterého se zjistí SCH při 6měsíční návštěvě, bude randomizován tak, aby dostával buď levothyroxin nebo placebo během měsíců 6-12. Dávka levothyroxinu se bude pohybovat mezi 0,5 - 1 mcg/kg/den. Uskuteční se 1 návštěva odběru krve v měsíci 7,5 (6 týdnů po randomizaci) a 1 návštěva studie ve 12. měsíci, které v případě potřeby poskytnou příležitost k úpravě dávky. Od 12. do 18. měsíce budou všechny subjekty dostávat levothyroxin. Dávka levothyroxinu se bude pohybovat mezi 0,5 - 1 mcg/kg/den. V měsíci 13.5 proběhne jedna návštěva odběru krve, která v případě potřeby poskytne příležitost k úpravě dávky. |
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Fáze pozorování: Měsíce 0-6
Subjekty budou pozorovány po dobu prvních 6 měsíců studie, aby se zajistilo, že subklinická hypotyreóza je perzistentní. Subjekty, které nemají SCH v 6 měsících, nepostoupí do léčebné fáze. Subjekty, které mají TSH >10 mIU/l během 6měsíční pozorovací fáze, nebudou považovány za subklinické a nebudou způsobilé pro pokračování ve studii. Budou odesláni k léčbě endokrinologovi. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna lipidového panelu od výchozí hodnoty po 6, 12 a 18 měsících.
Časové okno: výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
|
Lipidový panel bude měřen odběrem krve nalačno.
|
výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna kvality života od výchozího stavu po 6, 12 a 18 měsících.
Časové okno: výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
|
V den každé studijní návštěvy budou s účastníky a rodiči provedeny dotazníky ke zjištění tělesného obrazu a kvality života.
Pediatrická škála kvality života (PedsQL) je 5-položková škála (hodnoty 1-5). 1 – „Vždy platí“, až 5 – „Nikdy neplatí“.
Položky jsou zpětně hodnoceny a lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), takže vyšší skóre znamená lepší QOL.
|
výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Onemocnění endokrinního systému
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění štítné žlázy
- Intelektuální postižení
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- Syndrom
- Hypotyreóza
- Downův syndrom
Další identifikační čísla studie
- 12-009578
- 1R01HD071981-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Downův syndrom
-
Zealand University HospitalRigshospitalet, Denmark; Herlev HospitalNeznámýNeoadjuvantní terapie | Lokálně pokročilá rakovina konečníku | Elektrochemoterapie | Down StagingDánsko
-
GlaxoSmithKlineZatím nenabíráme
-
Charite University, Berlin, GermanyNáborSyndrom postintenzivní péčeNěmecko
-
Unravel Biosciences, Inc.NáborPitt Hopkinsův syndromKolumbie
-
Lokman Hekim UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom nárazu rotátorové manžetyTurecko (Türkiye)
-
Cairo UniversityDokončeno
-
Cairo UniversityDokončeno
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedNáborPhelan-McDermidův syndromSpojené státy