Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Tratamento do Hipotireoidismo Subclínico na Síndrome de Down

4 de setembro de 2019 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Tratamento com levotiroxina e resultados cardiometabólicos em adolescentes com síndrome de Down

O objetivo desta pesquisa é conhecer os efeitos do tratamento do hipotireoidismo subclínico (HSC) com reposição de hormônio tireoidiano em crianças e adolescentes com síndrome de Down (SD). Nossa hipótese é que o tratamento do HSC com reposição de hormônio tireoidiano melhorará a saúde cardiometabólica e a qualidade de vida.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Academia Americana de Pediatria (AAP) recomenda a triagem anual dos estudos da tireoide na SD. A experiência clínica sugere que as concentrações de hormônio estimulante da tireoide (TSH) na faixa de hipotireoidismo subclínico (5-10 miliunidades internacionais (mIU/L)) não são incomuns na SD, mas os benefícios e riscos do tratamento do SCH na população com SD não são conhecidos . Em adultos, o SCH tem sido associado ao aumento do risco cardiometabólico (CMR) e os indivíduos com SD também podem apresentar risco cardiometabólico aumentado.

Os dados em crianças com SCH são limitados. Apesar das recomendações para triagem de disfunção tireoidiana, as evidências para orientar o manejo do TSH elevado em crianças com SD são igualmente escassas. Em crianças não SD, TSH >4,65 mIU/L foi associado a HDL mais baixo. Um ano de tratamento com levotiroxina em crianças baixas com hipotireoidismo subclínico e baixa estatura melhorou a velocidade de crescimento. A função do ventrículo esquerdo (VE) e a massa do VE (por ecocardiografia) não foram diferentes em 16 crianças com SD e hipotireoidismo subclínico (TSH>6,5 mIU/L; TSH médio = 7,8 mIU/L) versus 25 crianças com SD e TSH normal. No entanto, esses achados podem ser limitados pelo pequeno tamanho da amostra. Um estudo de intervenção de 7 indivíduos de 2 a 42 anos com SD e hipotireoidismo, definido como T4 baixo e TSH normal ou elevado (0,2-18,9 mIU/L) em 8 semanas de tratamento com levotiroxina não melhorou os resultados de desenvolvimento ou funcionais. Fatores antropométricos e RMC não foram examinados. Em contraste, o aumento do TSH na ausência de hipotireoidismo congênito evidente é comum em recém-nascidos com SD e motivou um estudo randomizado controlado (RCT) em 181 recém-nascidos com SD. O tratamento com levotiroxina direcionado ao TSH foi associado a melhor crescimento, ganho de peso e desenvolvimento motor após 24 meses em comparação ao placebo. Esses achados destacam que o componente "assintomático" do hipotireoidismo subclínico pode ter efeitos clinicamente relevantes. Este estudo fornecerá evidências preliminares potencialmente clinicamente relevantes para o tratamento do hipotireoidismo subclínico na SD.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres, de 8 a 20 anos
  • Diagnóstico da Síndrome de Down
  • Hipotireoidismo subclínico: nível de TSH entre 5 - 10 mIU/L, T4 normal
  • Permissão dos pais/responsável (consentimento informado) e, se apropriado, consentimento da criança
  • Mulheres com pelo menos 11 anos de idade ou menarcas devem ter um teste de gravidez de urina/soro negativo
  • Comprometidos com a adesão ao tratamento com levotiroxina e conclusão do estudo

Critério de exclusão:

  • Gravidez
  • Diabetes tipo 1/tipo 2
  • Condições médicas crônicas ou uso de medicamentos que podem afetar o crescimento, nutrição, glicose no sangue, secreção de insulina ou função da tireoide (como lítio ou certos medicamentos para convulsões)
  • Uso atual de levotiroxina ou hormônio antitireoidiano
  • Doença cardíaca congênita cianótica ou hipertensão pulmonar (conforme descrito pelo último relatório de eco em indivíduos com doença coronariana) ou doença cardíaca congênita considerada clinicamente instável pelos cardiologistas do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Fase de Tratamento: Meses 6-18

Os indivíduos que tiverem SCH na visita de 6 meses serão randomizados para receber levotiroxina ou placebo durante os meses 6-12. A dose de levotiroxina será entre 0,5 - 1 mcg/kg/dia. Haverá 1 visita de coleta de sangue no mês 7,5 (6 semanas após a randomização) e 1 visita de estudo no mês 12 que fornecerá a oportunidade para ajustes de dose, se necessário.

Dos meses 12-18, todos os indivíduos receberão levotiroxina. A dose de levotiroxina será entre 0,5 - 1 mcg/kg/dia. Haverá uma visita de coleta de sangue no mês 13,5 que fornecerá a oportunidade para ajustes de dose, se necessário.
Medicamento: Levotiroxina
Outros nomes:
  • Tirosint
  • Synthroid
  • Levoxil
  • Unitróide
  • Levotroide
Sem intervenção: Fase de Observação: Meses 0-6

Os indivíduos serão observados durante os primeiros 6 meses do estudo para garantir que o hipotireoidismo subclínico seja persistente. Indivíduos que não têm SCH em 6 meses não irão para a fase de tratamento.

Indivíduos que tiverem TSH >10 mIU/L durante a Fase de Observação de 6 meses não serão considerados subclínicos e não se qualificarão para continuar o estudo. Eles serão encaminhados a um endocrinologista para tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no painel lipídico desde a linha de base aos 6, 12 e 18 meses.
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses e 18 meses
O painel lipídico será medido por meio de coleta de sangue em jejum.
linha de base, 6 meses, 12 meses e 18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na qualidade de vida desde a linha de base aos 6, 12 e 18 meses.
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses e 18 meses
Questionários serão feitos com os participantes e pais no dia de cada visita do estudo para determinar a imagem corporal e a qualidade de vida. A escala Pediatric Quality of Life (PedsQL) é uma escala de 5 itens (valores 1-5). 1 - "Sempre verdadeiro", a 5 - "Nunca verdadeiro". Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), de modo que pontuações maiores indicam melhor QV.
linha de base, 6 meses, 12 meses e 18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigadores

  • Investigador principal: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

18 de outubro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

18 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de abril de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de abril de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

16 de abril de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 12-009578
  • 1R01HD071981-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Down

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Russia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever