Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsforsøk av subklinisk hypotyreose ved Downs syndrom

4. september 2019 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

Levotyroksinbehandling og kardiometabolske resultater hos ungdom med Downs syndrom

Formålet med denne forskningsstudien er å lære om effektene av å behandle subklinisk hypotyreose (SCH) med tyreoideahormonerstatning hos barn og ungdom med Downs syndrom (DS). Vi antar at behandling av SCH med tyreoideahormonerstatning vil forbedre kardiometabolsk helse og livskvalitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

American Academy of Pediatrics (AAP) anbefaler årlig screening av skjoldbruskkjertelstudier ved DS. Klinisk erfaring tyder på at konsentrasjoner av thyreoideastimulerende hormon (TSH) i det subkliniske hypotyreoideaområdet (5-10 milli internasjonale enheter (mIU/L)) ikke er uvanlig ved DS, men fordelene og risikoene ved behandling av SCH i DS-populasjonen er ikke kjent. . Hos voksne har SCH vært assosiert med økt kardiometabolsk risiko (CMR), og personer med DS kan også ha økt kardiometabolsk risiko.

Data hos barn med SCH er begrenset. Til tross for anbefalingene om å screene for skjoldbruskkjerteldysfunksjon, er det like sparsomt med bevis for håndtering av forhøyet TSH hos barn med DS. Hos ikke-DS barn var TSH>4,65 mIU/L assosiert med lavere HDL. Ett års levotyroksinbehandling hos lavvokste barn med subklinisk hypotyreose og kortvekst forbedret veksthastighet. Venstre ventrikkelfunksjon (LV) og LV-masse (ved ekkokardiografi) var ikke forskjellig hos 16 barn med DS og subklinisk hypotyreose (TSH>6,5 mIU/L; gjennomsnittlig TSH = 7,8 mIU/L) vs. 25 barn med DS og normal TSH. Imidlertid kan disse funnene være begrenset av den lille prøvestørrelsen. En intervensjonsstudie av 7 personer i alderen 2-42 år med DS og hypotyreose, definert som lav T4 og normal eller forhøyet TSH (0,2-18,9 mIU/L) etter 8 ukers levotyroksinbehandling, forbedret ikke utviklingsmessige eller funksjonelle resultater. Antropometri og CMR-faktorer ble ikke undersøkt. I motsetning til dette er økt TSH i fravær av åpenbar medfødt hypotyreose vanlig hos nyfødte med DS og førte til en randomisert kontrollert studie (RCT) hos 181 nyfødte med DS. TSH-rettet levotyroksinbehandling var assosiert med bedre vekst, vektøkning og motorisk utvikling etter 24 måneder sammenlignet med placebo. Disse funnene fremhever at den "asymptomatiske" komponenten av subklinisk hypotyreose kan ha medisinsk-relevante effekter. Denne studien vil gi potensielt klinisk relevant foreløpig bevis for behandling av subklinisk hypotyreose ved DS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner og kvinner i alderen 8-20 år
  • Diagnose av Downs syndrom
  • Subklinisk hypotyreose: TSH-nivå mellom 5 - 10 mIU/L, normal T4
  • Tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og eventuelt samtykke fra barn
  • Kvinner som er minst 11 år eller som er menarkale må ha en negativ urin/serumgraviditetstest
  • Forpliktet til å følge levotyroksinbehandling og fullføring av studien

Ekskluderingskriterier:

  • Svangerskap
  • Type 1/Type 2 diabetes
  • Kroniske medisinske tilstander eller medisinbruk som kan påvirke vekst, ernæring, blodsukker, insulinsekresjon eller skjoldbruskfunksjon (som litium eller visse anfallsmedisiner)
  • Nåværende bruk av levotyroksin eller anti-tyreoideahormon
  • Cyanotisk medfødt hjertesykdom, eller pulmonal hypertensjon (som beskrevet av siste ekkorapport hos personer med CHD), eller medfødt hjertesykdom ansett som medisinsk ustabil av studiekardiologene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Behandlingsfase: Måned 6-18

Personer som viser seg å ha SCH ved det 6-måneders besøket vil bli randomisert til å motta enten levotyroksin eller placebo i månedene 6-12. Levotyroksindosen vil være mellom 0,5 - 1 mcg/kg/dag. Det vil være 1 blodprøvebesøk ved måned 7,5 (6 uker etter randomisering) og 1 studiebesøk ved måned 12 som vil gi mulighet for dosejusteringer ved behov.

Fra måneder 12-18 vil alle forsøkspersoner få levotyroksin. Levotyroksindosen vil være mellom 0,5 - 1 mcg/kg/dag. Det vil være ett blodprøvebesøk ved måned 13.5 som vil gi mulighet for dosejusteringer ved behov.
Legemiddel: Levotyroksin
Andre navn:
  • Tirosint
  • Synthroid
  • Levoksyl
  • Unithroid
  • Levothroid
Ingen inngripen: Observasjonsfase: Måned 0-6

Forsøkspersoner vil bli observert de første 6 månedene av studien for å sikre at den subkliniske hypotyreose er vedvarende. Personer som ikke har SCH ved 6 måneder vil ikke gå videre til behandlingsfasen.

Personer som har TSH >10 mIU/L i løpet av den 6-måneders observasjonsfasen vil ikke bli betraktet som subkliniske og vil ikke kvalifisere til å fortsette studien. De vil bli henvist til endokrinolog for behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i lipidpanel fra baseline ved 6, 12 og 18 måneder.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder
Lipidpanelet vil bli målt via fastende blodprøvetaking.
baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i livskvalitet fra baseline ved 6, 12 og 18 måneder.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder
Det vil bli gjort spørreskjemaer med deltakere og foreldre på dagen for hvert studiebesøk for å bestemme kroppsbilde og livskvalitet. Pediatric Quality of Life (PedsQL)-skalaen er en 5-elements skala (verdier 1-5). 1 - "Alltid sant", til 5 - "Aldri sant". Elementer er omvendt skåret og transformert lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), slik at større skår indikerer bedre QOL.
baseline, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

18. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

18. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. april 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

16. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 12-009578
  • 1R01HD071981-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Downs syndrom

Kliniske studier på Levotyroksin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Moldova

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere