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Essai de traitement de l'hypothyroïdie subclinique dans le syndrome de Down

4 septembre 2019 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia

Traitement à la lévothyroxine et résultats cardiométaboliques chez les adolescents trisomiques

Le but de cette étude de recherche est d'en savoir plus sur les effets du traitement de l'hypothyroïdie subclinique (SCH) avec remplacement de l'hormone thyroïdienne chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Down (DS). Nous émettons l'hypothèse que le traitement de la SCH par substitution hormonale thyroïdienne améliorera la santé cardiométabolique et la qualité de vie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'American Academy of Pediatrics (AAP) recommande un dépistage annuel des études thyroïdiennes dans le SD. L'expérience clinique suggère que les concentrations de thyréostimuline (TSH) dans la plage hypothyroïdienne subclinique (5-10 milli unités internationales (mUI/L)) ne sont pas rares dans le DS, mais les avantages et les risques du traitement de la SCH dans la population DS ne sont pas connus . Chez les adultes, la SCH a été associée à un risque cardiométabolique accru (CMR) et les personnes atteintes de SD peuvent également présenter un risque cardiométabolique accru.

Les données chez les enfants atteints de SCH sont limitées. Malgré les recommandations de dépistage du dysfonctionnement thyroïdien, les preuves pour guider la prise en charge de la TSH élevée chez les enfants atteints de SD sont également rares. Chez les enfants non DS, une TSH > 4,65 mUI/L était associée à une baisse du HDL. Un an de traitement à la lévothyroxine chez des enfants de petite taille souffrant d'hypothyroïdie subclinique et de petite taille a amélioré la vitesse de croissance. La fonction ventriculaire gauche (VG) et la masse VG (par échocardiographie) n'étaient pas différentes chez 16 enfants atteints de DS et d'hypothyroïdie subclinique (TSH> 6,5 mUI/L ; TSH moyenne = 7,8 mUI/L) par rapport à 25 enfants atteints de DS et de TSH normale. Cependant, ces résultats peuvent être limités par la petite taille de l'échantillon. Une étude d'intervention portant sur 7 sujets âgés de 2 à 42 ans atteints de SD et d'hypothyroïdie, définie comme une T4 basse et une TSH normale ou élevée (0,2-18,9 mUI/L) pendant 8 semaines de traitement par la lévothyroxine n'a pas amélioré les résultats développementaux ou fonctionnels. Les facteurs anthropométriques et CMR n'ont pas été examinés. En revanche, une augmentation de la TSH en l'absence d'hypothyroïdie congénitale manifeste est courante chez les nouveau-nés atteints de DS et a suscité un essai contrôlé randomisé (ECR) chez 181 nouveau-nés atteints de DS. Le traitement à la lévothyroxine dirigé par la TSH était associé à une meilleure croissance, prise de poids et développement moteur après 24 mois par rapport au placebo. Ces résultats mettent en évidence que la composante "asymptomatique" de l'hypothyroïdie subclinique peut avoir des effets médicalement pertinents. Cette étude fournira des preuves préliminaires potentiellement pertinentes sur le plan clinique pour le traitement de l'hypothyroïdie subclinique dans le SD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes, âgés de 8 à 20 ans
  • Diagnostic du syndrome de Down
  • Hypothyroïdie subclinique : taux de TSH entre 5 et 10 mUI/L, T4 normale
  • Autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) et, le cas échéant, consentement de l'enfant
  • Les femmes âgées d'au moins 11 ans ou qui ont leurs règles doivent avoir un test de grossesse urinaire/sérum négatif
  • Engagé à respecter le traitement à la lévothyroxine et à terminer l'étude

Critère d'exclusion:

  • Grossesse
  • Diabète de type 1/type 2
  • Conditions médicales chroniques ou utilisation de médicaments pouvant affecter la croissance, la nutrition, la glycémie, la sécrétion d'insuline ou la fonction thyroïdienne (comme le lithium ou certains médicaments antiépileptiques)
  • Utilisation actuelle de lévothyroxine ou d'hormone anti-thyroïdienne
  • Cardiopathie congénitale cyanotique ou hypertension pulmonaire (telle que décrite par le dernier rapport d'écho chez les sujets atteints de coronaropathie), ou cardiopathie congénitale considérée comme médicalement instable par les cardiologues de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Phase de traitement : Mois 6-18

Le sujet dont on découvre qu'il a un SCH lors de la visite de 6 mois sera randomisé pour recevoir soit de la lévothyroxine, soit un placebo pendant les mois 6 à 12. La dose de lévothyroxine sera comprise entre 0,5 et 1 mcg/kg/jour. Il y aura 1 visite de prélèvement sanguin au mois 7,5 (6 semaines après la randomisation) et 1 visite d'étude au mois 12 qui offrira la possibilité d'ajuster la dose si nécessaire.

Du 12 au 18 mois, tous les sujets recevront de la lévothyroxine. La dose de lévothyroxine sera comprise entre 0,5 et 1 mcg/kg/jour. Il y aura une visite de prélèvement sanguin au mois 13,5 qui offrira la possibilité d'ajuster la dose si nécessaire.
Médicament: Lévothyroxine
Autres noms:
  • Tirosint
  • Synthroïde
  • Lévoxyl
  • Unithroïde
  • Lévothroïde
Aucune intervention: Phase d'observation : Mois 0-6

Les sujets seront observés pendant les 6 premiers mois de l'étude pour s'assurer que l'hypothyroïdie subclinique est persistante. Les sujets qui n'ont pas de SCH à 6 mois ne passeront pas à la phase de traitement.

Les sujets qui ont une TSH > 10 mUI/L au cours de la phase d'observation de 6 mois ne seront pas considérés comme subcliniques et ne seront pas qualifiés pour poursuivre l'étude. Ils seront référés à un endocrinologue pour traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du bilan lipidique par rapport au départ à 6, 12 et 18 mois.
Délai: ligne de base, 6 mois, 12 mois et 18 mois
Le bilan lipidique sera mesuré par prélèvement sanguin à jeun.
ligne de base, 6 mois, 12 mois et 18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la qualité de vie par rapport au départ à 6, 12 et 18 mois.
Délai: ligne de base, 6 mois, 12 mois et 18 mois
Des questionnaires seront remplis avec les participants et les parents le jour de chaque visite d'étude pour déterminer l'image corporelle et la qualité de vie. L'échelle de qualité de vie pédiatrique (PedsQL) est une échelle à 5 items (valeurs 1 à 5). 1 - "Toujours vrai", à 5 - "Jamais vrai". Les items sont notés en sens inverse et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), de sorte que des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
ligne de base, 6 mois, 12 mois et 18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Collaborateurs

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2013

Achèvement primaire (Réel)

18 octobre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

18 octobre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 avril 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2013

Première publication (Estimation)

16 avril 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 12-009578
  • 1R01HD071981-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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