- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02020278
Rozšířená následná zkouška k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti dětí a dospívajících účastníků s euvolemickou nebo hypervolemickou hyponatrémií
Fáze 3b, multicentrická, prodlužovací následná studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti dětí a dospívajících subjektů s euvolemickou nebo hypervolemickou hyponatrémií, kteří se dříve účastnili studie titrované perorální SAMSCA® (Tolvaptan)
Přehled studie
Detailní popis
Core Safety Follow-up Component
• Pro všechny účastníky: Vyhodnotit bezpečnostní sledování po léčbě u dětí a dospívajících účastníků s diluční (euvolemickou nebo hypervolemickou) hyponatrémií, kteří se dříve účastnili studie hyponatremie tolvaptanu.
Volitelná složka ošetření tolvaptanem
• Pro účastníky, kteří dostávají volitelnou léčbu tolvaptanem: Demonstrovat, že tolvaptan bezpečně a účinně dosahuje a udržuje zvýšené koncentrace sodíku v séru u dětí a dospívajících účastníků s diluční (euvolemickou nebo hypervolemickou) hyponatrémií, když se používá pro vícenásobnou krátkodobou léčbu a/nebo delší dobu. chronické léčby.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16147
-
Naples, Itálie, 80131
-
Palermo, Itálie, 90134
-
Rome, Itálie, 00165
-
-
-
-
Nurnberg
-
Erlangen, Nurnberg, Německo
-
-
Sachsen
-
Leipzig, Sachsen, Německo, 04289
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 022238
-
Sibiu, Rumunsko, 550166
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794-8111
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
-
-
-
-
-
Praha, Česko, 5 150 06
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28007
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Core Safety Follow-up Component
Kritéria pro zařazení: Účast v předchozí pediatrické studii s tolvaptanem pro euvolemickou nebo hypervolemickou hyponatrémii.
Kritéria vyloučení: Žádná
Volitelná léčebná složka tolvaptan (na léčebný cyklus)
Kritéria způsobilosti:
- Muži a ženy ve věku ≥ 4 roky (nebo podle věkových omezení místního zdravotnického úřadu) a ≥ 10 kilogramů (kg).
- Účastník musí být mimo léčbu hodnoceným léčivým přípravkem po dobu nejméně 7 dnů po ukončení léčby tolvaptanem v předchozí studii hyponatremie (euvolemické nebo hypervolemické).
- Přetrvávající diluční (euvolemická nebo hypervolemická) hyponatremie definovaná jako zdokumentovaná jako přítomná po dobu alespoň 48 hodin, doložená alespoň dvěma stanoveními sodíku v séru < 130 miliekvivalentů (mEq)/litr (L) (milimol [mmol]/l) odebraných alespoň 12 hodin od sebe (tyto hodnoty lze dokumentovat pomocí historických hodnot dříve získaných podle standardu péče); třetí (STAT) stanovení sérového sodíku < 130 mEq/l (mmol/l), které bude sloužit jako výchozí hodnota pro cílové parametry účinnosti, muselo být získáno během 2 až 4 hodin před první dávkou tolvaptanu.
- Schopnost polykat tablety.
- Schopnost udržovat dostatečný příjem tekutin, ať už perorálně nebo prostřednictvím intravenózní podpory, s odpovídajícím monitorováním.
- Schopnost splnit všechny požadavky zkoušky.
- Písemný informovaný souhlas/souhlas pro konkrétní zkoušku získaný od rodiče/zákonného zástupce nebo právně přijatelného zástupce, podle věku účastníka nebo místních zákonů, před zahájením jakýchkoli postupů vyžadovaných protokolem. Kromě toho musí účastník, jak to vyžadují místní zákony, poskytnout informovaný souhlas na základní linii předběžné léčby pro tuto studii a musí být schopen pochopit, že může ze studie kdykoli odstoupit. Všechny postupy informovaného souhlasu/souhlasu musí být v souladu s institucionálním kontrolním výborem/nezávislou etickou komisí zkušebního centra a místními regulačními požadavky.
- Schopnost zavázat se k úplné abstinenci (periodická abstinence [například kalendářní, ovulace, symptotermální a postovulační metody] nebo vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce) nebo praktikovat dvoubariérovou antikoncepci během studie a po dobu 30 dnů po jejím ukončení. poslední dávka IMP pro sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku.
Kritéria nezpůsobilosti:
- měl známky hypovolemie nebo deplece intravaskulárního objemu (například hypotenze, klinické známky deplece objemu, reakce na provokaci fyziologickým roztokem); pokud měl účastník systolický krevní tlak nebo srdeční frekvenci mimo normální rozmezí pro daný věk, pak měl být stav objemu specificky klinicky hodnocen, aby se vyloučila objemová deplece.
- Měl sérový sodík < 120 mEq/l (mmol/l), s nebo bez souvisejícího neurologického poškození (tj. příznaky jako apatie, zmatenost nebo záchvaty).
- Použití silných inhibitorů CYP3A4 u účastníků ≤ 50 kg nebo středně silných inhibitorů CYP3A4 u účastníků < 20 kg.
- Chybějící volný přístup k vodě (neschopnost reagovat na žízeň) nebo bez monitorování a řízení tekutin na úrovni JIP.
- Měl anamnézu nebo současnou diagnózu nefrotického syndromu.
- Měl přechodnou hyponatrémii, která se pravděpodobně vyřeší (například poranění hlavy nebo pooperační stav).
- Měl hyperkalemii definovanou jako sérový draslík nad horní hranicí normálu (ULN) pro příslušné věkové rozmezí dětí.
- Měl odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 30 mililitrů (ml)/minutu (min)/1,73 metry na druhou (m^2) vypočítané podle následující rovnice: eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 x výška (centimetr [cm])/sérový kreatinin (mg/decilitr [dl]).
- měl akutní poškození ledvin definované jako: zvýšení sérového kreatininu o ≥ 0,3 mg/dl (≥ 26,5 mikromolů [μmol]/l) během 48 hodin; nebo zvýšení sérového kreatininu na ≥ 1,5násobek výchozí hodnoty, o kterém bylo známo nebo se předpokládá, že k němu došlo během předchozích 7 dnů; nebo objem moči < 0,5 ml/kg/hod po dobu 6 hodin.
- Měl závažné nebo akutní neurologické příznaky vyžadující jinou intervenci (například hyperemeze, otupělost, záchvaty).
Podstoupil léčbu hyponatremie s:
- Hypertonický fyziologický roztok (včetně normálního fyziologického roztoku) do 8 hodin od kvalifikačního hodnocení sodíku;
- močovina, lithium, demeclocyklin, conivaptan nebo tolvaptan do 4 dnů od kvalifikačního stanovení sodíku v séru;
- Jiná léčba za účelem zvýšení sérového sodíku souběžně s dávkováním zkušebních léků
- Měl anurii nebo obstrukci odtoku moči, pokud účastník nebyl nebo nemohl být během studie katetrizován.
- Měl v anamnéze zneužívání drog nebo léků během 3 měsíců před návštěvou před léčbou nebo současné zneužívání alkoholu.
- Měl v anamnéze hypersenzitivitu a/nebo idiosynkratickou reakci na benzazepin nebo deriváty benzazepinu (jako je benazepril).
- Měl psychogenní polydipsii (účastníci s jiným psychiatrickým onemocněním mohou být zahrnuti na základě schválení lékařem).
- Měl nekontrolovaný diabetes mellitus, definovaný jako glukóza nalačno > 300 mg/dl (16,7 mEq/l [mmol/l]).
- Měl screeningové hodnoty jaterních funkcí > 3 x ULN.
- Měl cirhózu a splnil některou z následujících podmínek: velké gastrointestinální krvácení během posledních 6 měsíců, známky aktivního krvácení (například epistaxe, petechie/purpura, hematurie nebo hematochezie), počet krevních destiček < 50 000/μl nebo použití souběžné léky, o kterých je známo, že zvyšují riziko krvácení.
- Měl hyponatrémii v důsledku jakéhokoli léku, který lze bezpečně vysadit (například thiazidová diuretika).
- Měl hyponatrémii (například hyponatrémii v souvislosti s nedostatečností nadledvin, neléčenou hypotyreózou nebo podáváním hypotonické tekutiny), která je nejvhodnějším způsobem korigována alternativními terapiemi.
- V současné době byla těhotná nebo kojila.
- Měl jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušit hodnocení cílů studie nebo bezpečnosti účastníků.
- Podle názoru vyšetřovatele byla považována za nevhodnou pro účast na zkoušce.
- Účast na jiném hodnoceném lékovém testu během posledních 30 dnů bez předchozího souhlasu sponzora.
- Účastníci ve věku < 4 roky (nebo podle věkových omezení místního zdravotního úřadu), s hmotností < 10 kg nebo kteří nebyli schopni polykat tablety.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tolvaptan
Účastníci zařazení do této studie byli způsobilí dostávat otevřený tolvaptan, pokud měli klinickou potřebu, jak určil zkoušející, a splnili kritéria způsobilosti pro volitelnou léčbu tolvaptanem. Denní úrovně dávky by zahrnovaly 3,75 miligramů (mg), 7,5 mg, 15 mg, 30 mg a 60 mg. |
Tolvaptan 3,75-, 7,5-, 15- a 30 mg tablety sušené rozprašováním. Dávkování: V závislosti na věku a hmotnosti, Tableta (3,75 mg - 60 mg denně). Frekvence: Jednou denně. Trvání: Účastníci mohou mít nárok na krátkodobou nebo dlouhodobou volitelnou léčbu tolvaptanem kdykoli během své účasti ve studii s jedním nebo více léčebnými cykly po dobu 6 měsíců.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v 6. měsíci v séru sodíku během podávání tolvaptanu
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly pro toto měřítko výsledku shromážděny údaje o účinnosti.
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří během léčby tolvaptanem vyžadovali záchrannou terapii
Časové okno: 6. měsíc
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly pro toto měřítko výsledku shromážděny údaje o účinnosti.
|
6. měsíc
|
|
Procento účastníků, kteří měli recidivu hyponatremie na tolvaptanu
Časové okno: 6. měsíc
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly pro toto měřítko výsledku shromážděny údaje o účinnosti.
|
6. měsíc
|
|
Procento účastníků vyžadujících pokračování léčby tolvaptanem po 30 dnech léčby
Časové okno: 6. měsíc
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly pro toto měřítko výsledku shromážděny údaje o účinnosti.
|
6. měsíc
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) Celkové skóre na obecné základní škále (GCS) v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
K hodnocení kvality života byl použit PedsQL GCS.
Je vhodná pro věk alespoň 2 let, dostupnost však může být pro určité věkové kategorie a jazyky omezena.
Zahrnuje 4 dimenze fungování (fyzickou, emocionální, sociální, školní).
Pokryté věkové skupiny jsou: batole (2–4 roky), malé dítě (5–7 let), dítě (8–12 let) a dospívající (13–18 let).
V závislosti na věku účastníka může dotazník vyplnit buď účastník, nebo podle potřeby rodič/pečovatel.
Pro skupinu Toddler se PedsQL GCS skládá z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); pro všechny ostatní skupiny se PedsQL GCS skládá z 23 položek, s 3bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro malé dítě a 5bodovou Likertovou škálou pro skupiny Dítě a Adolescent.
Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100 a zprůměruje se.
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Je uvedena změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre GCS.
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
|
Změna od výchozí hodnoty v souhrnném skóre fyzického zdraví PedsQL GCS v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
K hodnocení kvality života byl použit PedsQL GCS.
Je vhodná pro věk alespoň 2 let, dostupnost však může být pro určité věkové kategorie a jazyky omezena.
Zahrnuje 4 dimenze fungování (fyzickou, emocionální, sociální, školní).
Pokryté věkové skupiny jsou: batole (2–4 roky), malé dítě (5–7 let), dítě (8–12 let) a dospívající (13–18 let).
V závislosti na věku účastníka může dotazník vyplnit buď účastník, nebo podle potřeby rodič/pečovatel.
Pro skupinu Toddler se PedsQL GCS skládá z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); pro všechny ostatní skupiny se PedsQL GCS skládá z 23 položek, s 3bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro malé dítě a 5bodovou Likertovou škálou pro skupiny Dítě a Adolescent.
Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100 a zprůměruje se.
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Je prezentována změna od výchozí hodnoty v dimenzi fyzického zdraví.
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
|
Změna od výchozí hodnoty v souhrnném skóre psychosociálního zdraví PedsQL GCS v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
K hodnocení kvality života byl použit PedsQL GCS.
Je vhodná pro věk alespoň 2 let, dostupnost však může být pro určité věkové kategorie a jazyky omezena.
Zahrnuje 4 dimenze fungování (fyzickou, emocionální, sociální, školní).
Pokryté věkové skupiny jsou: batole (2–4 roky), malé dítě (5–7 let), dítě (8–12 let) a dospívající (13–18 let).
V závislosti na věku účastníka může dotazník vyplnit buď účastník, nebo podle potřeby rodič/pečovatel.
Pro skupinu Toddler se PedsQL GCS skládá z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); pro všechny ostatní skupiny se PedsQL GCS skládá z 23 položek, s 3bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro malé dítě a 5bodovou Likertovou škálou pro skupiny Dítě a Adolescent.
Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100 a zprůměruje se.
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Je prezentována změna od výchozí hodnoty v součtu emocionálních, sociálních a školních dimenzí.
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
|
Změna oproti základnímu celkovému skóre PedsQL Multidimenzionální stupnice únavy (MFS) v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
K hodnocení kvality života byl použit PedsQL GCS.
Je vhodná pro věk alespoň 2 let, dostupnost však může být pro určité věkové kategorie a jazyky omezena.
Zahrnuje 4 dimenze fungování (fyzickou, emocionální, sociální, školní).
Pokryté věkové skupiny jsou: batole (2–4 roky), malé dítě (5–7 let), dítě (8–12 let) a dospívající (13–18 let).
V závislosti na věku účastníka může dotazník vyplnit buď účastník, nebo podle potřeby rodič/pečovatel.
Pro skupinu Toddler se PedsQL GCS skládá z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); pro všechny ostatní skupiny se PedsQL GCS skládá z 23 položek, s 3bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro malé dítě a 5bodovou Likertovou škálou pro skupiny Dítě a Adolescent.
Skóre se transformuje na stupnici od 0 do 100 a zprůměruje se.
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Je prezentována změna od výchozí hodnoty v součtu emocionálních, sociálních a školních dimenzí.
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
|
Procento účastníků s příliš rychlou korekcí sodíku v séru 24 hodin po první dávce při zavedení nebo znovuzavedení tolvaptanu
Časové okno: 6. měsíc
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly pro toto měřítko výsledku shromážděny údaje o účinnosti.
|
6. měsíc
|
|
Plazmatické koncentrace tolvaptanu a metabolitů u účastníků, kteří pokračovali v léčbě tolvaptanem osm po sobě jdoucích týdnů
Časové okno: 8 týdnů
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly pro toto měřítko výsledku shromážděny údaje o účinnosti.
|
8 týdnů
|
|
Účastníci se skórem Tannerovy inscenace 1 v měsíci 6
Časové okno: 6. měsíc
|
Hodnocení Tanner Staging se skládá ze 2 domén (ochlupení na ohanbí a vývoj prsou) u dívek a 3 domén (ochlupení na ohanbí, vývoj penisu a vývoj varlat) u chlapců.
Staging byl založen na jediném skóre shrnujícím domény (nikoli skóre jednotlivých domén).
Stádia se pohybují od 1 do 5, přičemž 1 označuje preadolescent a 5 dospělé.
Jsou hlášeni účastníci s Tannerovým stagingovým skóre 1 (preadolescent) v 6. měsíci.
|
6. měsíc
|
|
Změna od výchozí hodnoty v procentech růstu pro tělesnou výšku a hmotnost v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
Byly vypočteny a jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty v růstových percentilech pro tělesnou výšku a hmotnost.
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
|
Změna od výchozí hodnoty alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) pro účastníky na tolvaptanu v měsíci 2
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 2
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly shromážděny údaje o účinnosti.
Hlášená data zahrnují pouze hodnocení ALT a AST během základní bezpečnostní následné složky studie.
Výsledky jsou uvedeny v jednotkách/litr (U/L).
|
Výchozí stav, měsíc 2
|
|
Změna bilirubinu oproti základní hodnotě pro účastníky na tolvaptanu v měsíci 2
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 2
|
Žádný ze zapsaných účastníků neobdržel během studie žádný hodnocený léčivý přípravek.
Kvůli předčasnému ukončení studie nebyly shromážděny údaje o účinnosti.
Hlášená data zahrnují pouze hodnocení bilirubinu provedená během základní bezpečnostní následné složky studie.
Výsledky jsou uvedeny v mikromolech (umol)/l.
|
Výchozí stav, měsíc 2
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 156-11-294
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .