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Eine Verlängerungs-Follow-up-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Kindern und jugendlichen Teilnehmern mit euvolämischer oder hypervolämischer Hyponatriämie

3. April 2020 aktualisiert von: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Eine multizentrische Verlängerungs-Follow-up-Studie der Phase 3b zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Kindern und Jugendlichen mit euvolämischer oder hypervolämischer Hyponatriämie, die zuvor an einer Studie mit titriertem oralem SAMSCA® (Tolvaptan) teilgenommen haben

Das Ziel dieser Studie war es, Kinder und Jugendliche mit dilutionaler (euvolämischer oder hypervolämischer) Hyponatriämie, die zuvor an einer Tolvaptan-Hyponatriämiestudie teilgenommen hatten, über 6 Monate zur Sicherheit nachzuverfolgen und die Wirksamkeit von Tolvaptan bei der Erhöhung des Serumnatriums bei diesen Teilnehmern zu bewerten die eine optionale Dauerbehandlung mit Tolvaptan von unterschiedlicher Dauer (bis zu 6 Monate) erhielten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Core Safety Follow-up-Komponente

• Für alle Teilnehmer: Zur Bewertung der Sicherheitsnachsorge nach der Behandlung von Kindern und jugendlichen Teilnehmern mit dilutionaler (euvolämischer oder hypervolämischer) Hyponatriämie, die zuvor an einer Tolvaptan-Hyponatriämiestudie teilgenommen haben.

Optionale Tolvaptan-Behandlungskomponente

• Für Teilnehmer, die eine optionale Behandlung mit Tolvaptan erhalten: Um zu zeigen, dass Tolvaptan bei Kindern und jugendlichen Teilnehmern mit dilutionaler (euvolämischer oder hypervolämischer) Hyponatriämie sicher und wirksam erhöhte Natriumkonzentrationen im Serum erreicht und aufrechterhält, wenn es sowohl für mehrere Kurzzeitbehandlungen als auch für längere Zeit angewendet wird chronische Behandlungen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
  • Deutschland
    • Nurnberg
      • Erlangen, Nurnberg, Deutschland
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Deutschland, 04289
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
      • Naples, Italien, 80131
      • Palermo, Italien, 90134
      • Rome, Italien, 00165
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022238
      • Sibiu, Rumänien, 550166
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
  • Tschechien
      • Praha, Tschechien, 5 150 06
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11794-8111
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Core Safety Follow-up-Komponente

Einschlusskriterien: Teilnahme an einer früheren pädiatrischen Studie mit Tolvaptan bei euvolämischer oder hypervolämischer Hyponatriämie.

Ausschlusskriterien: Keine

Optionale Tolvaptan-Behandlungskomponente (pro Behandlungszyklus)

Zulassungskriterien:

  1. Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 4 Jahre (oder gemäß den Altersbeschränkungen der örtlichen Gesundheitsbehörde) und ≥ 10 Kilogramm (kg).
  2. Der Teilnehmer muss die Behandlung mit dem Prüfpräparat für mindestens 7 Tage nach Beendigung der Behandlung in der vorherigen Tolvaptan-Studie wegen Hyponatriämie (euvolämisch oder hypervolämisch) ausgesetzt haben.
  3. Anhaltende dilutionale (euvolämische oder hypervolämische) Hyponatriämie, definiert als dokumentiert seit mindestens 48 Stunden, nachgewiesen durch mindestens 2 Serumnatriummessungen < 130 Milliäquivalent (mEq)/Liter (L) (Millimol [mmol]/L), die mindestens entnommen wurden im Abstand von 12 Stunden (diese Werte können mit historischen Werten dokumentiert werden, die zuvor pro Pflegestandard erhalten wurden); eine dritte (STAT) Serumnatriumbestimmung < 130 mÄq/l (mmol/l), die als Ausgangswert für Wirksamkeitsendpunkte dient, musste innerhalb von 2 bis 4 Stunden vor der ersten Tolvaptan-Dosis erhalten werden.
  4. Fähigkeit, Tabletten zu schlucken.
  5. Fähigkeit, eine ausreichende Flüssigkeitsaufnahme aufrechtzuerhalten, ob oral oder durch intravenöse Unterstützung mit angemessener Überwachung.
  6. Fähigkeit, alle Anforderungen der Studie zu erfüllen.
  7. Studienspezifische schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung, die von einem Elternteil/Erziehungsberechtigten oder gesetzlich zulässigen Vertreter eingeholt wird, je nach Alter des Teilnehmers oder lokaler Gesetze, vor der Einleitung von protokollerforderlichen Verfahren. Darüber hinaus muss der Teilnehmer, wie von den örtlichen Gesetzen vorgeschrieben, zu Beginn der Vorbehandlung für diese Studie eine informierte Zustimmung geben und verstehen können, dass er oder sie jederzeit von der Studie zurücktreten kann. Alle Einwilligungs-/Zustimmungsverfahren müssen im Einklang mit dem Institutional Review Board/Independent Ethics Committee des Studienzentrums und den lokalen behördlichen Anforderungen stehen.
  8. Fähigkeit, sich zu verpflichten, vollständig abstinent zu bleiben (regelmäßige Abstinenz [z. B. Kalender, Ovulation, symptothermale, Post-Ovulationsmethoden] oder Entzug sind keine akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung) oder während der Studie und für 30 Tage nach der Empfängnisverhütung eine doppelte Barriere zu praktizieren letzte IMP-Dosis für sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter.

Ausschlusskriterien:

  1. Hatte Hinweise auf Hypovolämie oder intravaskulären Volumenmangel (z. B. Hypotonie, klinische Hinweise auf Volumenmangel, Ansprechen auf Kochsalzlösung); Wenn der systolische Blutdruck oder die Herzfrequenz des Teilnehmers außerhalb des normalen Bereichs für dieses Alter lag, sollte der Volumenstatus spezifisch klinisch bewertet werden, um einen Volumenmangel auszuschließen.
  2. Serum-Natrium < 120 mEq/L (mmol/L) hatte, mit oder ohne assoziierte neurologische Beeinträchtigung (d. h. Symptome wie Apathie, Verwirrtheit oder Krampfanfälle).
  3. Anwendung starker CYP3A4-Inhibitoren bei Teilnehmern ≤ 50 kg oder moderater CYP3A4-Inhibitoren bei Teilnehmern < 20 kg.
  4. Fehlender freier Zugang zu Wasser (Unfähigkeit, auf Durst zu reagieren) oder ohne Flüssigkeitsüberwachung und -management auf Intensivebene.
  5. Hatte eine Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose eines nephrotischen Syndroms.
  6. Hatte eine vorübergehende Hyponatriämie, die wahrscheinlich abklingen würde (z. B. Kopftrauma oder postoperativer Zustand).
  7. Hatte eine Hyperkaliämie, definiert als Serumkalium über der oberen Normgrenze (ULN) für den entsprechenden pädiatrischen Altersbereich.
  8. Hatte eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 Milliliter (ml)/Minute (min)/1,73 Quadratmeter (m^2), berechnet nach folgender Gleichung: eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 x Körpergröße (Zentimeter [cm])/Serum-Kreatinin (mg/Deziliter [dL]).
  9. Hatte eine akute Nierenschädigung, definiert als: Anstieg des Serumkreatinins um ≥ 0,3 mg/dl (≥ 26,5 Mikromol [μmol]/l) innerhalb von 48 Stunden; oder Anstieg des Serumkreatinins auf das 1,5-fache des Ausgangswerts, der bekanntermaßen oder vermutlich innerhalb der letzten 7 Tage aufgetreten ist; oder Urinvolumen < 0,5 ml/kg/Stunde für 6 Stunden.
  10. Hatte schwere oder akute neurologische Symptome, die eine andere Intervention erforderten (z. B. Hyperemesis, Benommenheit, Krampfanfälle).

  11. Wurde wegen Hyponatriämie behandelt mit:

    • Hypertonische Kochsalzlösung (einschließlich normaler Kochsalzlösung) innerhalb von 8 Stunden nach qualifizierenden Natriumbewertungen;
    • Harnstoff, Lithium, Demeclocyclin, Conivaptan oder Tolvaptan innerhalb von 4 Tagen nach qualifizierenden Serum-Natrium-Beurteilungen;
    • Andere Behandlung zur Erhöhung des Serumnatriums gleichzeitig mit der Dosierung der Studienmedikation
  12. Hatte Anurie oder Harnabflussobstruktion, es sei denn, der Teilnehmer wurde während der Studie katheterisiert oder könnte katheterisiert werden.
  13. Hatte eine Vorgeschichte von Drogen- oder Medikamentenmissbrauch innerhalb von 3 Monaten vor dem Vorbehandlungsbesuch oder aktuellem Alkoholmissbrauch.
  14. Hatte eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit und/oder idiosynkratischer Reaktion auf Benzazepin oder Benzazepin-Derivate (wie Benazepril).
  15. Hatte psychogene Polydipsie (Teilnehmer mit anderen psychiatrischen Erkrankungen können nach Genehmigung durch einen medizinischen Monitor eingeschlossen werden).
  16. Hatte unkontrollierten Diabetes mellitus, definiert als Nüchternglukose > 300 mg/dL (16,7 mEq/L [mmol/L]).
  17. Hatte Screening-Leberfunktionswerte > 3 x ULN.
  18. Hatte eine Zirrhose und erfüllte eine der folgenden Bedingungen: eine schwere gastrointestinale Blutung innerhalb der letzten 6 Monate, Anzeichen einer aktiven Blutung (z. B. Nasenbluten, Petechien/Purpura, Hämaturie oder Hämatochezie), Thrombozytenzahl < 50.000/μl oder Verwendung von Begleitmedikationen, von denen bekannt ist, dass sie das Blutungsrisiko erhöhen.
  19. Hatte Hyponatriämie aufgrund von Medikamenten, die sicher abgesetzt werden können (z. B. Thiaziddiuretika).
  20. Hatte Hyponatriämie (z. B. Hyponatriämie bei Nebenniereninsuffizienz, unbehandelter Hypothyreose oder hypotoner Flüssigkeitszufuhr), die am besten durch alternative Therapien korrigiert wird.
  21. War gerade schwanger oder stillte.
  22. Hatte eine Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung der Studienziele oder die Sicherheit der Teilnehmer beeinträchtigen könnte.
  23. Wurde nach Meinung des Prüfarztes für die Studienteilnahme als ungeeignet erachtet.
  24. Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb der letzten 30 Tage ohne vorherige Genehmigung durch den medizinischen Monitor des Sponsors.
  25. Teilnehmer < 4 Jahre (oder Altersbeschränkungen der örtlichen Gesundheitsbehörde), Gewicht < 10 kg oder die keine Tabletten schlucken konnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tolvaptan

Teilnehmer, die an dieser Studie teilnahmen, kamen für eine Open-Label-Behandlung mit Tolvaptan infrage, wenn sie einen vom Prüfarzt festgelegten klinischen Bedarf hatten und die Eignungskriterien für eine optionale Behandlung mit Tolvaptan erfüllten.

Die Tagesdosis hätte 3,75 Milligramm (mg), 7,5 mg, 15 mg, 30 mg und 60 mg betragen.
Arzneimittel: Tolvaptan

Tolvaptan 3,75-, 7,5-, 15- und 30-mg-sprühgetrocknete Tabletten. Dosierung: Je nach Alter und Gewicht, Tablette (3,75 mg - 60 mg täglich). Häufigkeit: Einmal täglich.

Dauer: Die Teilnehmer können jederzeit während ihrer Teilnahme an der Studie mit einem oder mehreren Behandlungszyklen über einen Zeitraum von 6 Monaten eine optionale Kurz- oder Langzeitbehandlung mit Tolvaptan erhalten.

Andere Namen:
  • SAMSCA®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 im Serumnatrium, während Tolvaptan verabreicht wurde
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden für diesen Endpunkt keine Wirksamkeitsdaten erhoben.
Grundlinie, Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der Behandlung mit Tolvaptan eine Rettungstherapie benötigten
Zeitfenster: Monat 6
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden für diesen Endpunkt keine Wirksamkeitsdaten erhoben.
Monat 6
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen unter Tolvaptan erneut Hyponatriämie auftrat
Zeitfenster: Monat 6
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden für diesen Endpunkt keine Wirksamkeitsdaten erhoben.
Monat 6
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 30 Behandlungstagen eine Fortsetzung der Behandlung mit Tolvaptan benötigen
Zeitfenster: Monat 6
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden für diesen Endpunkt keine Wirksamkeitsdaten erhoben.
Monat 6
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scale (GCS) Total Score in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Zur Bewertung der Lebensqualität wurde das PedsQL GCS verwendet. Es ist für Kinder ab 2 Jahren geeignet, die Verfügbarkeit kann jedoch für bestimmte Altersgruppen und Sprachen eingeschränkt sein. Es umfasst 4 Funktionsdimensionen (körperlich, emotional, sozial, schulisch). Die abgedeckten Altersgruppen sind: Kleinkinder (2–4 Jahre), Kleinkinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre) und Jugendliche (13–18 Jahre). Je nach Alter des Teilnehmers kann der Fragebogen je nach Bedarf entweder vom Teilnehmer oder von den Eltern/Betreuungspersonen ausgefüllt werden. Für die Kleinkindgruppe besteht der PedsQL GCS aus 21 Items, wobei eine 5-Punkte-Likert-Skala (0 bis 4) verwendet wird; Für alle anderen Gruppen besteht das PedsQL GCS aus 23 Elementen mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für das Kleinkind und einer 5-Punkte-Likert-Skala für die Kinder- und Jugendlichengruppen. Die Punktzahlen werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert und gemittelt. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin. Dargestellt ist die Veränderung des GCS-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PedsQL GCS Physical Health Summary Score gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Zur Bewertung der Lebensqualität wurde das PedsQL GCS verwendet. Es ist für Kinder ab 2 Jahren geeignet, die Verfügbarkeit kann jedoch für bestimmte Altersgruppen und Sprachen eingeschränkt sein. Es umfasst 4 Funktionsdimensionen (körperlich, emotional, sozial, schulisch). Die abgedeckten Altersgruppen sind: Kleinkinder (2–4 Jahre), Kleinkinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre) und Jugendliche (13–18 Jahre). Je nach Alter des Teilnehmers kann der Fragebogen je nach Bedarf entweder vom Teilnehmer oder von den Eltern/Betreuungspersonen ausgefüllt werden. Für die Kleinkindgruppe besteht der PedsQL GCS aus 21 Items, wobei eine 5-Punkte-Likert-Skala (0 bis 4) verwendet wird; Für alle anderen Gruppen besteht das PedsQL GCS aus 23 Elementen mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für das Kleinkind und einer 5-Punkte-Likert-Skala für die Kinder- und Jugendlichengruppen. Die Punktzahlen werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert und gemittelt. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der körperlichen Gesundheitsdimension wird dargestellt.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PedsQL GCS Psychosocial Health Summary Score gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Zur Bewertung der Lebensqualität wurde das PedsQL GCS verwendet. Es ist für Kinder ab 2 Jahren geeignet, die Verfügbarkeit kann jedoch für bestimmte Altersgruppen und Sprachen eingeschränkt sein. Es umfasst 4 Funktionsdimensionen (körperlich, emotional, sozial, schulisch). Die abgedeckten Altersgruppen sind: Kleinkinder (2–4 Jahre), Kleinkinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre) und Jugendliche (13–18 Jahre). Je nach Alter des Teilnehmers kann der Fragebogen je nach Bedarf entweder vom Teilnehmer oder von den Eltern/Betreuungspersonen ausgefüllt werden. Für die Kleinkindgruppe besteht der PedsQL GCS aus 21 Items, wobei eine 5-Punkte-Likert-Skala (0 bis 4) verwendet wird; Für alle anderen Gruppen besteht das PedsQL GCS aus 23 Elementen mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für das Kleinkind und einer 5-Punkte-Likert-Skala für die Kinder- und Jugendlichengruppen. Die Punktzahlen werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert und gemittelt. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin. Dargestellt ist die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in summierten emotionalen, sozialen und schulischen Dimensionen.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PedsQL Multidimensional Fatigue Scale (MFS)-Gesamtwerts gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Zur Bewertung der Lebensqualität wurde das PedsQL GCS verwendet. Es ist für Kinder ab 2 Jahren geeignet, die Verfügbarkeit kann jedoch für bestimmte Altersgruppen und Sprachen eingeschränkt sein. Es umfasst 4 Funktionsdimensionen (körperlich, emotional, sozial, schulisch). Die abgedeckten Altersgruppen sind: Kleinkinder (2–4 Jahre), Kleinkinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre) und Jugendliche (13–18 Jahre). Je nach Alter des Teilnehmers kann der Fragebogen je nach Bedarf entweder vom Teilnehmer oder von den Eltern/Betreuungspersonen ausgefüllt werden. Für die Kleinkindgruppe besteht der PedsQL GCS aus 21 Items, wobei eine 5-Punkte-Likert-Skala (0 bis 4) verwendet wird; Für alle anderen Gruppen besteht das PedsQL GCS aus 23 Elementen mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für das Kleinkind und einer 5-Punkte-Likert-Skala für die Kinder- und Jugendlichengruppen. Die Punktzahlen werden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert und gemittelt. Höhere Werte weisen auf eine verbesserte Lebensqualität hin. Dargestellt ist die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in summierten emotionalen, sozialen und schulischen Dimensionen.
Grundlinie, Monat 6
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer übermäßig schnellen Korrektur des Serumnatriums 24 Stunden nach der ersten Dosis bei der Einführung oder Wiedereinführung von Tolvaptan
Zeitfenster: Monat 6
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden für diesen Endpunkt keine Wirksamkeitsdaten erhoben.
Monat 6
Plasmakonzentrationen von Tolvaptan und Metaboliten bei Teilnehmern, die die Tolvaptan-Therapie acht aufeinanderfolgende Wochen fortgesetzt hatten
Zeitfenster: 8 Wochen
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden für diesen Endpunkt keine Wirksamkeitsdaten erhoben.
8 Wochen
Teilnehmer mit einem Tanner Staging Score von 1 in Monat 6
Zeitfenster: Monat 6
Die Tanner Staging-Beurteilung besteht aus 2 Bereichen (Schambehaarung und Brustentwicklung) für Mädchen und 3 Bereichen (Schambehaarung, Penisentwicklung und Hodenentwicklung) für Jungen. Die Einstufung basierte auf einer einzigen Bewertung, die die Domänen zusammenfasst (nicht auf einzelne Domänenbewertungen). Die Stadien reichen von 1-5, wobei 1 für vorpubertäre und 5 für Erwachsene steht. Es werden Teilnehmer mit einem Tanner-Staging-Score von 1 (vor der Pubertät) in Monat 6 gemeldet.
Monat 6
Veränderung der Wachstumsperzentile für Körpergröße und -gewicht gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in den Wachstumsperzentilen für Körpergröße und -gewicht wurden berechnet und angegeben.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) gegenüber dem Ausgangswert für Teilnehmer unter Tolvaptan in Monat 2
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 2
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden keine Wirksamkeitsdaten erhoben. Die gemeldeten Daten beinhalten nur Bewertungen, die für ALT und AST während der Core Safety Follow-up-Komponente der Studie vorgenommen wurden. Die Ergebnisse werden in Einheiten/Liter (U/L) angegeben.
Grundlinie, Monat 2
Änderung des Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert für Teilnehmer unter Tolvaptan in Monat 2
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 2
Keiner der eingeschriebenen Teilnehmer erhielt während der Studie ein Prüfpräparat. Aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs wurden keine Wirksamkeitsdaten erhoben. Die gemeldeten Daten beinhalten nur Bewertungen für Bilirubin, die während der Core Safety Follow-up-Komponente der Studie vorgenommen wurden. Die Ergebnisse werden in Mikromol (umol)/L angegeben.
Grundlinie, Monat 2

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Mitarbeiter

Syneos Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2020

Zuletzt verifiziert

1. April 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 156-11-294

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Kleine Studien mit weniger als 25 Teilnehmern sind vom Datenaustausch ausgeschlossen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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