- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02052791
Otevřená studie bezpečnosti a snášenlivosti společnosti Nusinersen (ISIS 396443) u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili studie ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) nebo ISIS 396443-CS10 (NCT017802)
12. února 2021 aktualizováno: Biogen
Otevřená studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti ISIS 396443 u pacientů se spinální svalovou atrofií, kteří se dříve účastnili 396443-CS2 nebo 396443-CS10
Primárním cílem této studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost nusinersenu (ISIS 396443) podávaného intratekálně účastníkům se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) nebo ISIS 396443-CS1720NCT (1640NCT).
Sekundárním cílem je vyšetřit farmakokinetiku (PK) nusinersenu v plazmě a mozkomíšním moku (CSF) podávaného intratekálně účastníkům se SMA, kteří se dříve účastnili ISIS 396443-CS2 nebo ISIS 396443-CS10.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie byla provedena a protokol byl registrován společností Ionis Pharmaceuticals, Inc.
V srpnu 2016 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
47
Fáze
- Fáze 1
Rozšířený přístup
Již není k dispozici mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Klinické příznaky, které lze připsat spinální svalové atrofii
- Uspokojivé dokončení dávkování a všechny studijní návštěvy v ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) nebo ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) s přijatelným bezpečnostním profilem podle úsudku zkoušejícího.
- Podle názoru zkoušejícího je schopen dokončit všechny studijní postupy, měření a návštěvy a rodič/účastník má adekvátně podpůrné psychosociální okolnosti
- Odhadovaná délka života > 2 roky od screeningu
- Splňuje věkově přiměřená institucionální kritéria pro použití anestezie/sedace, pokud je použití plánováno pro studijní postup
Klíčová kritéria vyloučení:
- Mít jakýkoli nový nebo zhoršený stávající stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by subjekt nebyl vhodný pro zápis, nebo by mohl narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.
- Dávkování v ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) nebo ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) do 180 dnů (6 měsíců) od screeningu nebo dříve než 396 dnů (13 měsíců) od screeningu
- Hospitalizace na operaci (tj. operace skoliózy) nebo plicní příhoda do 2 měsíců od screeningu nebo plánovaná během trvání studie
- Přítomnost neléčené nebo nedostatečně léčené aktivní infekce vyžadující systémovou antivirovou nebo antimikrobiální léčbu
- Klinicky významné abnormality v parametrech hematologie nebo klinické chemie
- Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů studovaného činidla, podle toho, co je delší. Jakákoli historie genové terapie nebo transplantace buněk.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: nusinersen
|
Podává se intratekální (IT) injekcí
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Počet účastníků, kteří zažili nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami neurologického vyšetření
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet účastníků s klinicky významnými odchylkami hmotnosti
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními parametry
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet nebo účastníci s klinicky významnými laboratorními parametry mozkomíšního moku (CSF).
Časové okno: Až do dne 176
|
Až do dne 176
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Změna oproti výchozímu stavu u souběžně podávaných léků
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
PK parametry nusinersenu (ISIS 396443) v hladinách CSF: Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě (Cmax)
Časové okno: Den před podáním dávky 176, den 358 a den 540
|
Den před podáním dávky 176, den 358 a den 540
|
PK parametry nusinersenu v hladinách CSF: Čas k dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax)
Časové okno: Den před podáním dávky 176, den 358 a den 540
|
Den před podáním dávky 176, den 358 a den 540
|
PK parametry nusinersenu v hladinách CSF: Plocha pod časovou křivkou plazmatických koncentrací od doby intratekální (IT) dávky do posledního odebraného vzorku (AUCinf)
Časové okno: Den před podáním dávky 176, den 358 a den 540
|
Den před podáním dávky 176, den 358 a den 540
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, Swoboda KJ, Montes J, Mignon L, Xia S, Bennett CF, Bishop KM, Shefner JM, Green AM, Sun P, Bhan I, Gheuens S, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ISIS-396443-CS2/ISIS-396443-CS12 Study Groups. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology. 2019 May 21;92(21):e2492-e2506. doi: 10.1212/WNL.0000000000007527. Epub 2019 Apr 24.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. ledna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
31. ledna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
31. ledna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. ledna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. ledna 2014
První zveřejněno (Odhad)
3. února 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. února 2021
Naposledy ověřeno
1. února 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 396443-CS12
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .