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Eine Open-Label-Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von Nusinersen (ISIS 396443) bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor an ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) oder ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) teilgenommen haben

12. Februar 2021 aktualisiert von: Biogen

Eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ISIS 396443 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor an 396443-CS2 oder 396443-CS10 teilgenommen haben

Das Hauptziel dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Nusinersen (ISIS 396443), das intrathekal an Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie (SMA) verabreicht wird, die zuvor an ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) oder ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) teilgenommen haben. Das sekundäre Ziel ist die Untersuchung der Plasma- und Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)-Pharmakokinetik(en) (PK) von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA, die zuvor an ISIS 396443-CS2 oder ISIS 396443-CS10 teilgenommen haben, intrathekal verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde durchgeführt und das Protokoll wurde von Ionis Pharmaceuticals, Inc. registriert.

Im August 2016 wurde das Sponsoring der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Klinische Anzeichen, die einer spinalen Muskelatrophie zuzuschreiben sind
  • Zufriedenstellender Abschluss der Dosierung und aller Studienbesuche in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) oder ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil nach Beurteilung des Prüfarztes.
  • In der Lage, alle Studienverfahren, Messungen und Besuche durchzuführen, und der Elternteil/Teilnehmer hat nach Ansicht des Prüfarztes angemessen unterstützende psychosoziale Umstände
  • Geschätzte Lebenserwartung > 2 Jahre ab Screening
  • Erfüllt altersgerechte institutionelle Kriterien für die Verwendung von Anästhesie/Sedierung, wenn die Verwendung für das Studienverfahren geplant ist

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie einen neuen oder sich verschlechternden Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt für die Einschreibung ungeeignet machen würde oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen könnte.
  • Dosierung in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) oder ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) innerhalb von 180 Tagen (6 Monaten) nach dem Screening oder länger als 396 Tage (13 Monate) nach dem Screening
  • Krankenhausaufenthalt für eine Operation (z. B. Skolioseoperation) oder Lungenereignis innerhalb von 2 Monaten nach dem Screening oder während der Dauer der Studie geplant
  • Vorhandensein einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert
  • Klinisch signifikante Anomalien bei hämatologischen oder klinisch-chemischen Parametern
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Jede Vorgeschichte von Gentherapie oder Zelltransplantation.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: nusinersen
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten neurologischen Untersuchungsanomalien
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Gewichtsanomalien
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborparametern
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl oder Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborparametern für Cerbrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Bis Tag 176
Bis Tag 176
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Änderung der Begleitmedikation gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
PK-Parameter von Nusinersen (ISIS 396443) in CSF-Spiegeln: Maximal beobachtete Arzneimittelkonzentration im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Vordosierung Tag 176, Tag 358 und Tag 540
Vordosierung Tag 176, Tag 358 und Tag 540
PK-Parameter von Nusinersen in CSF-Spiegeln: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Vordosierung Tag 176, Tag 358 und Tag 540
Vordosierung Tag 176, Tag 358 und Tag 540
PK-Parameter von Nusinersen in Liquorspiegeln: Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentrationen vom Zeitpunkt der intrathekalen (IT) Dosis bis zur letzten entnommenen Probe (AUCinf)
Zeitfenster: Vordosierung Tag 176, Tag 358 und Tag 540
Vordosierung Tag 176, Tag 358 und Tag 540

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 396443-CS12

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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