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Une étude ouverte d'innocuité et de tolérabilité de Nusinersen (ISIS 396443) chez des participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà participé à ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) ou ISIS 396443-CS10 (NCT01780246)

12 février 2021 mis à jour par: Biogen

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'ISIS 396443 chez des patients atteints d'amyotrophie spinale qui ont déjà participé à 396443-CS2 ou 396443-CS10

L'objectif principal de cette étude est d'examiner l'innocuité et la tolérabilité du nusinersen (ISIS 396443) administré par voie intrathécale à des participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà participé à ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) ou ISIS 396443-CS10 (NCT01780246). L'objectif secondaire est d'examiner la ou les pharmacocinétiques (PK) du plasma et du liquide céphalo-rachidien (LCR) du nusinersen administré par voie intrathécale à des participants atteints de SMA qui ont déjà participé à ISIS 396443-CS2 ou ISIS 396443-CS10.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude a été menée et le protocole a été enregistré par Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En août 2016, le parrainage de l'essai a été transféré à Biogen.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

47

Phase

  • La phase 1

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Signes cliniques attribuables à l'amyotrophie spinale
  • Achèvement satisfaisant du dosage et de toutes les visites d'étude dans ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) ou ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) avec un profil d'innocuité acceptable, selon le jugement de l'investigateur.
  • Capable de terminer toutes les procédures, mesures et visites de l'étude et le parent / participant a des circonstances psychosociales adéquates, de l'avis de l'investigateur
  • Espérance de vie estimée > 2 ans à partir du dépistage
  • Répond aux critères institutionnels adaptés à l'âge pour l'utilisation de l'anesthésie / sédation, si l'utilisation est prévue pour la procédure d'étude

Critères d'exclusion clés :

  • Avoir une condition nouvelle ou une aggravation d'une condition existante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapte à l'inscription, ou pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude.
  • Dosage dans ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) ou ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) dans les 180 jours (6 mois) suivant le dépistage, ou plus de 396 jours (13 mois) après le dépistage
  • Hospitalisation pour chirurgie (c.-à-d. chirurgie de la scoliose) ou événement pulmonaire dans les 2 mois suivant le dépistage ou prévu pendant la durée de l'étude
  • Présence d'une infection active non traitée ou insuffisamment traitée nécessitant un traitement antiviral ou antimicrobien systémique
  • Anomalies cliniquement significatives des paramètres hématologiques ou de chimie clinique
  • Traitement avec un autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans le mois suivant le dépistage ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue. Tout antécédent de thérapie génique ou de transplantation cellulaire.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: nusinersen
Médicament: nusinersen
Administré par injection intrathécale (IT)
Autres noms:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • Rx IONIS SMN
  • ISIS SMNRx

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants qui subissent des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants présentant des anomalies d'examen neurologique cliniquement significatives
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux cliniquement significatives
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives à l'examen physique
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants présentant des anomalies de poids cliniquement significatives
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants avec des paramètres de laboratoire cliniquement significatifs
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Nombre de participants présentant des paramètres de laboratoire cliniquement significatifs du liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Jusqu'au jour 176
Jusqu'au jour 176
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives des électrocardiogrammes (ECG)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les médicaments concomitants
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Paramètres pharmacocinétiques du nusinersen (ISIS 396443) dans les niveaux de LCR : concentration plasmatique maximale de médicament observée (Cmax)
Délai: Pré-dose Jour 176, Jour 358 et Jour 540
Pré-dose Jour 176, Jour 358 et Jour 540
Paramètres PK du nusinersen dans les niveaux de LCR : temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale observée (Tmax)
Délai: Pré-dose Jour 176, Jour 358 et Jour 540
Pré-dose Jour 176, Jour 358 et Jour 540
Paramètres PK du nusinersen dans les niveaux de LCR : Aire sous la courbe des concentrations plasmatiques entre le moment de la dose intrathécale (IT) et le dernier échantillon prélevé (ASCinf)
Délai: Pré-dose Jour 176, Jour 358 et Jour 540
Pré-dose Jour 176, Jour 358 et Jour 540

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

31 janvier 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2014

Première publication (Estimation)

3 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 396443-CS12

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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