Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование безопасности и переносимости препарата Нусинерсена (ISIS 396443) у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА), ранее принимавших участие в исследованиях ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) или ISIS 396443-CS10 (NCT01780246)

12 февраля 2021 г. обновлено: Biogen

Открытое исследование по оценке безопасности и переносимости ISIS 396443 у пациентов со спинальной мышечной атрофией, которые ранее участвовали в 396443-CS2 или 396443-CS10

Основная цель этого исследования — изучить безопасность и переносимость нусинерсена (ISIS 396443), интратекально вводимого участникам со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые ранее участвовали в ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) или ISIS 396443-CS10 (NCT01780246). Вторичной целью является изучение фармакокинетики (фармакокинетики) (ФК) нусинерсена в плазме и спинномозговой жидкости (СМЖ), вводимого интратекально участникам со СМА, которые ранее участвовали в ISIS 396443-CS2 или ISIS 396443-CS10.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование было проведено, и протокол был зарегистрирован компанией Ionis Pharmaceuticals, Inc.

В августе 2016 года спонсорство исследования было передано компании Biogen.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

47

Фаза

  • Фаза 1

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Клинические признаки спинальной мышечной атрофии
  • Удовлетворительное завершение дозирования и всех посещений исследования в ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) или ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) с приемлемым профилем безопасности по мнению исследователя.
  • Способен пройти все исследовательские процедуры, измерения и посещения, а родитель/участник имеет адекватно поддерживающие психосоциальные обстоятельства, по мнению исследователя.
  • Расчетная продолжительность жизни > 2 лет после скрининга
  • Соответствует возрастным институциональным критериям для использования анестезии/седативных средств, если их использование планируется для исследовательской процедуры.

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие любого нового или ухудшения существующего состояния, которое, по мнению Исследователя, сделает субъекта непригодным для включения в исследование или может помешать участнику участвовать в исследовании или завершить его.
  • Дозирование в ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) или ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) в течение 180 дней (6 месяцев) после скрининга или ранее, чем 396 дней (13 месяцев) после скрининга
  • Госпитализация для операции (т. операция по поводу сколиоза) или легочное событие в течение 2 месяцев после скрининга или запланированное на время исследования
  • Наличие нелеченой или неадекватно леченной активной инфекции, требующей системной противовирусной или противомикробной терапии.
  • Клинически значимые отклонения в гематологических или биохимических параметрах
  • Лечение другим исследуемым лекарственным средством, биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. Любая история генной терапии или трансплантации клеток.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: нусинерсен
Лекарство: нусинерсен
Вводят путем интратекальной (ИТ) инъекции
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058
  • ИОНИС СМН Rx
  • ИСИС SMNRx

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми отклонениями при неврологическом обследовании
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми отклонениями основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми отклонениями при физическом осмотре
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми отклонениями веса
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми лабораторными параметрами
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Количество или участников с клинически значимыми лабораторными параметрами спинномозговой жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: До 176 дня
До 176 дня
Количество участников с клинически значимыми отклонениями электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение сопутствующих препаратов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
ФК-параметры нусинерсена (ISIS 396443) в уровнях ЦСЖ: максимальная наблюдаемая концентрация лекарственного средства в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Предварительная доза, 176-й день, 358-й день и 540-й день.
Предварительная доза, 176-й день, 358-й день и 540-й день.
Фармакокинетические параметры нусинерсена в цереброспинальной жидкости: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Предварительная доза, день 176, день 358 и день 540.
Предварительная доза, день 176, день 358 и день 540.
Фармакокинетические параметры нусинерсена в уровнях спинномозговой жидкости: площадь под кривой концентрации в плазме от времени от момента введения интратекальной (ИТ) дозы до последней взятой пробы (AUCinf)
Временное ограничение: Предварительная доза, день 176, день 358 и день 540.
Предварительная доза, день 176, день 358 и день 540.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 января 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 396443-CS12

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться