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Uno studio in aperto sulla sicurezza e sulla tollerabilità di Nusinersen (ISIS 396443) nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato a ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443-CS10 (NCT01780246)

12 febbraio 2021 aggiornato da: Biogen

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ISIS 396443 in pazienti con atrofia muscolare spinale che hanno precedentemente partecipato a 396443-CS2 o 396443-CS10

L'obiettivo principale di questo studio è esaminare la sicurezza e la tollerabilità di nusinersen (ISIS 396443) somministrato per via intratecale ai partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato a ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443-CS10 (NCT01780246). L'obiettivo secondario è esaminare la farmacocinetica (PK) del plasma e del liquido cerebrospinale (CSF) di nusinersen somministrato per via intratecale ai partecipanti con SMA che hanno precedentemente partecipato a ISIS 396443-CS2 o ISIS 396443-CS10.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato condotto e il protocollo è stato registrato da Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nell'agosto 2016, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 1

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Segni clinici attribuibili ad Atrofia Muscolare Spinale
  • Completamento soddisfacente del dosaggio e di tutte le visite dello studio in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) con un profilo di sicurezza accettabile, secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • In grado di completare tutte le procedure, le misurazioni e le visite dello studio e il genitore/partecipante ha circostanze psicosociali adeguatamente di supporto, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Aspettativa di vita stimata > 2 anni dallo Screening
  • Soddisfa i criteri istituzionali appropriati all'età per l'uso di anestesia/sedazione, se l'uso è pianificato per la procedura dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere qualsiasi nuova o peggioramento della condizione esistente che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il soggetto inadatto all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.
  • Dosaggio in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) entro 180 giorni (6 mesi) dallo screening o prima di 396 giorni (13 mesi) dallo screening
  • Ricovero per intervento chirurgico (es. chirurgia della scoliosi) o evento polmonare entro 2 mesi dallo screening o pianificato durante la durata dello studio
  • Presenza di un'infezione attiva non trattata o trattata in modo inadeguato che richieda una terapia antivirale o antimicrobica sistemica
  • Anomalie clinicamente significative nei parametri ematologici o di chimica clinica
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Qualsiasi storia di terapia genica o trapianto di cellule.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: nusinersen
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame neurologico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame fisico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con anomalie di peso clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti con parametri di laboratorio clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero o partecipanti con parametri di laboratorio del liquido cerbrospinale (CSF) clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino al giorno 176
Fino al giorno 176
Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale nei farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parametri farmacocinetici di nusinersen (ISIS 396443) nei livelli di CSF: concentrazione plasmatica massima del farmaco osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose Giorno 176, Giorno 358 e Giorno 540
Pre-dose Giorno 176, Giorno 358 e Giorno 540
Parametri farmacocinetici di nusinersen nei livelli di CSF: tempo per raggiungere la massima concentrazione osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Pre-dose Giorno 176, Giorno 358 e Giorno 540
Pre-dose Giorno 176, Giorno 358 e Giorno 540
Parametri farmacocinetici di nusinersen nei livelli di CSF: area sotto la curva del tempo delle concentrazioni plasmatiche dal momento della dose intratecale (IT) all'ultimo campione raccolto (AUCinf)
Lasso di tempo: Pre-dose Giorno 176, Giorno 358 e Giorno 540
Pre-dose Giorno 176, Giorno 358 e Giorno 540

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

3 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 396443-CS12

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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