Un estudio abierto de seguridad y tolerabilidad de Nusinersen (ISIS 396443) en participantes con atrofia muscular espinal (AME) que participaron previamente en ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443-CS10 (NCT01780246)
12 de febrero de 2021 actualizado por: Biogen
Un estudio abierto para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ISIS 396443 en pacientes con atrofia muscular espinal que participaron previamente en 396443-CS2 o 396443-CS10
El objetivo principal de este estudio es examinar la seguridad y la tolerabilidad de nusinersen (ISIS 396443) administrado por vía intratecal a participantes con atrofia muscular espinal (AME) que participaron previamente en ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443-CS10 (NCT01780246).
El objetivo secundario es examinar la(s) farmacocinética(s) (PK) en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR) de nusinersen administrado por vía intratecal a participantes con AME que participaron previamente en ISIS 396443-CS2 o ISIS 396443-CS10.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio fue realizado y el protocolo fue registrado por Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En agosto de 2016, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
47
Fase
- Fase 1
Acceso ampliado
Ya no está disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Signos clínicos atribuibles a la Atrofia Muscular Espinal
- Finalización satisfactoria de la dosificación y todas las visitas del estudio en ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) con un perfil de seguridad aceptable, según el criterio del investigador.
- Capaz de completar todos los procedimientos, mediciones y visitas del estudio y el padre/participante tiene circunstancias psicosociales de apoyo adecuadas, en opinión del investigador
- Esperanza de vida estimada > 2 años desde la selección
- Cumple con los criterios institucionales apropiados para la edad para el uso de anestesia/sedación, si se planea el uso para el procedimiento del estudio
Criterios clave de exclusión:
- Tener cualquier condición nueva o empeoramiento de la existente que, en opinión del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación del participante en el estudio o su finalización.
- Dosificación en ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) o ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) dentro de los 180 días (6 meses) de la selección, o hace más de 396 días (13 meses) de la selección
- Hospitalización por cirugía (es decir, cirugía de escoliosis) o evento pulmonar dentro de los 2 meses posteriores a la selección o planificado durante la duración del estudio
- Presencia de una infección activa no tratada o tratada inadecuadamente que requiere terapia antiviral o antimicrobiana sistémica
- Anomalías clínicamente significativas en parámetros hematológicos o de química clínica
- Tratamiento con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación en el plazo de 1 mes desde la selección o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. Cualquier antecedente de terapia génica o trasplante celular.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: nusinersen
|
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de participantes que experimentan eventos adversos (EA) y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
|
Número de participantes con anomalías en el examen neurológico clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
|
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas de los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
|
Número de participantes con anomalías en el examen físico clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
|
Número de participantes con anomalías de peso clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
|
Número de participantes con parámetros de laboratorio clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
|
Número de participantes con parámetros de laboratorio del líquido cefalorraquídeo (LCR) clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Hasta el día 176
|
Hasta el día 176
|
|
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
|
Cambio desde el inicio en medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Hasta 24 Meses
|
Hasta 24 Meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443) en los niveles de LCR: concentración plasmática máxima observada del fármaco (Cmax)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis Día 176, Día 358 y Día 540
|
Antes de la dosis Día 176, Día 358 y Día 540
|
|
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen en los niveles de LCR: tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis Día 176, Día 358 y Día 540
|
Antes de la dosis Día 176, Día 358 y Día 540
|
|
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen en niveles de LCR: Área bajo la curva de tiempo de las concentraciones plasmáticas desde el momento de la dosis intratecal (IT) hasta la última muestra recolectada (AUCinf)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis Día 176, Día 358 y Día 540
|
Antes de la dosis Día 176, Día 358 y Día 540
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, Swoboda KJ, Montes J, Mignon L, Xia S, Bennett CF, Bishop KM, Shefner JM, Green AM, Sun P, Bhan I, Gheuens S, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ISIS-396443-CS2/ISIS-396443-CS12 Study Groups. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology. 2019 May 21;92(21):e2492-e2506. doi: 10.1212/WNL.0000000000007527. Epub 2019 Apr 24.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de enero de 2014
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2017
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de enero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
3 de febrero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de febrero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinal
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 396443-CS12
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .