Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse av sikkerhet og toleranse av Nusinersen (ISIS 396443) i deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere har deltatt i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller ISIS 396443-CS10 (NCT4678)

12. februar 2021 oppdatert av: Biogen

En åpen studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til ISIS 396443 hos pasienter med spinal muskelatrofi som tidligere har deltatt i 396443-CS2 eller 396443-CS10

Hovedmålet med denne studien er å undersøke sikkerheten og toleransen til nusinersen (ISIS 396443) administrert intratekalt til deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere har deltatt i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller IIS 396443-CS170NCT6 (S170NCT6). Det sekundære målet er å undersøke plasma og cerebrospinalvæske (CSF) farmakokinetikk (PK) til nusinersen administrert intratekalt til deltakere med SMA som tidligere deltok i ISIS 396443-CS2 eller ISIS 396443-CS10.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble utført og protokollen ble registrert av Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I august 2016 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 1

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University Of Utah School Of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Kliniske tegn som kan tilskrives spinal muskelatrofi
  • Tilfredsstillende fullføring av dosering og alle studiebesøk i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) med en akseptabel sikkerhetsprofil, i henhold til etterforskers vurdering.
  • I stand til å fullføre alle studieprosedyrer, målinger og besøk, og foreldre/deltaker har tilstrekkelig støttende psykososiale omstendigheter, etter etterforskerens mening
  • Estimert forventet levealder > 2 år fra screening
  • Oppfyller alderstilpassede institusjonskriterier for bruk av anestesi/sedasjon, dersom bruk er planlagt for studieprosedyre

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Har noen ny eller forverring av eksisterende tilstand som etter etterforskerens mening vil gjøre forsøkspersonen uegnet for påmelding, eller som kan forstyrre deltakeren i å delta i eller fullføre studien.
  • Dosering i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) innen 180 dager (6 måneder) etter screening, eller lenger siden enn 396 dager (13 måneder) fra screening
  • Sykehusinnleggelse for kirurgi (dvs. skoliosekirurgi) eller lungehendelse innen 2 måneder etter screening eller planlagt i løpet av studiens varighet
  • Tilstedeværelse av en ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller kliniske kjemiparametre
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 1 måned etter screening eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Enhver historie med genterapi eller celletransplantasjon.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: nusinersen
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante nevrologiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante vektavvik
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieparametre
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Antall eller deltakere med klinisk signifikante cerbrospinalvæske (CSF) laboratorieparametere
Tidsramme: Frem til dag 176
Frem til dag 176
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogrammer (EKG-avvik).
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Endring fra baseline ved samtidig medisinering
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443) i CSF-nivåer: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Før dose dag 176, dag 358 og dag 540
Før dose dag 176, dag 358 og dag 540
PK-parametre for nusinersen i CSF-nivåer: Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Førdose dag 176, dag 358 og dag 540
Førdose dag 176, dag 358 og dag 540
PK-parametere til nusinersen i CSF-nivåer: Areal under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tidspunktet for den intratekale (IT) dosen til siste innsamlede prøve (AUCinf)
Tidsramme: Førdose dag 176, dag 358 og dag 540
Førdose dag 176, dag 358 og dag 540

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

31. januar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2014

Først lagt ut (Anslag)

3. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 396443-CS12

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere