Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af Nusinersen (ISIS 396443) i deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), der tidligere har deltaget i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller ISIS 396443-CS10 (NCT4678)

12. februar 2021 opdateret af: Biogen

En åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ISIS 396443 hos patienter med spinal muskelatrofi, som tidligere har deltaget i 396443-CS2 eller 396443-CS10

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nusinersen (ISIS 396443) administreret intratekalt til deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), som tidligere har deltaget i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller IIS 396443-CS170NCT6 (CS170NCT6). Det sekundære mål er at undersøge plasma og cerebrospinalvæske (CSF) farmakokinetik (PK) af nusinersen administreret intrathekalt til deltagere med SMA, som tidligere har deltaget i ISIS 396443-CS2 eller ISIS 396443-CS10.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse blev udført, og protokollen blev registreret af Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I august 2016 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 1

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Kliniske tegn, der kan tilskrives spinal muskelatrofi
  • Tilfredsstillende afslutning af dosering og alle undersøgelsesbesøg i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) med en acceptabel sikkerhedsprofil, efter investigators vurdering.
  • I stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, målinger og besøg, og forælder/deltager har tilstrækkeligt understøttende psykosociale forhold, efter investigators mening
  • Estimeret forventet levetid > 2 år fra screening
  • Opfylder alderssvarende institutionelle kriterier for brug af anæstesi/sedation, hvis brug er planlagt til undersøgelsesprocedure

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har nogen ny eller forværring af eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen.
  • Dosering i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) eller ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) inden for 180 dage (6 måneder) efter screening eller længere siden end 396 dage (13 måneder) fra screening
  • Hospitalsindlæggelse til operation (dvs. skoliosekirurgi) eller lungehændelse inden for 2 måneder efter screening eller planlagt i løbet af undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi eller klinisk kemiske parametre
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmiddel, alt efter hvad der er længst. Enhver historie med genterapi eller celletransplantation.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: nusinersen
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante neurologiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn abnormiteter
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante vægtabnormiteter
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal eller deltagere med klinisk signifikante cerbrospinalvæske (CSF) laboratorieparametre
Tidsramme: Op til dag 176
Op til dag 176
Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogrammer (EKG'er) abnormiteter
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline ved samtidig medicinering
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443) i CSF-niveauer: Maksimal observeret plasma-lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis dag 176, dag 358 og dag 540
Før dosis dag 176, dag 358 og dag 540
PK-parametre for nusinersen i CSF-niveauer: Tid til at nå maksimal observeret koncentration (Tmax)
Tidsramme: Før-dosis dag 176, dag 358 og dag 540
Før-dosis dag 176, dag 358 og dag 540
PK-parametre for nusinersen i CSF-niveauer: Areal under plasmakoncentrationernes tidskurve fra tidspunktet for den intrathekale (IT) dosis til den sidst indsamlede prøve (AUCinf)
Tidsramme: Før-dosis dag 176, dag 358 og dag 540
Før-dosis dag 176, dag 358 og dag 540

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2014

Først opslået (Skøn)

3. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 396443-CS12

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner