Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie bezpieczeństwa i tolerancji Nusinersen (ISIS 396443) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy wcześniej uczestniczyli w ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) lub ISIS 396443-CS10 (NCT01780246)

12 lutego 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję ISIS 396443 u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach 396443-CS2 lub 396443-CS10

Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu (ISIS 396443) podawanego dokanałowo uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy wcześniej uczestniczyli w ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) lub ISIS 396443-CS10 (NCT01780246). Drugim celem jest zbadanie farmakokinetyki (PK) nusinersenu w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (PK) podawanego dokanałowo uczestnikom z SMA, którzy wcześniej uczestniczyli w ISIS 396443-CS2 lub ISIS 396443-CS10.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostało przeprowadzone, a protokół zarejestrowany przez firmę Ionis Pharmaceuticals, Inc.

W sierpniu 2016 r. sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Objawy kliniczne przypisywane rdzeniowemu zanikowi mięśni
  • Zadowalające zakończenie dawkowania i wszystkich wizyt badawczych w ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) lub ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa, według oceny badacza.
  • Zdolny do ukończenia wszystkich procedur badawczych, pomiarów i wizyt, a zdaniem badacza, rodzic/uczestnik ma odpowiednio wspierające warunki psychospołeczne
  • Szacunkowa długość życia > 2 lata od badania przesiewowego
  • Spełnia odpowiednie dla wieku kryteria instytucjonalne dotyczące stosowania znieczulenia/sedacji, jeśli planowane jest zastosowanie w ramach procedury badawczej

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Mieć jakikolwiek nowy lub pogorszenie istniejącego stanu, który w opinii Badacza sprawia, że ​​badany nie nadaje się do włączenia lub może przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.
  • Dawkowanie w ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) lub ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) w ciągu 180 dni (6 miesięcy) od badania przesiewowego lub wcześniej niż 396 dni (13 miesięcy) od badania przesiewowego
  • Hospitalizacja w celu przeprowadzenia operacji (tj. operacja skoliozy) lub incydent płucny w ciągu 2 miesięcy od badania przesiewowego lub planowany w czasie trwania badania
  • Obecność nieleczonej lub niewłaściwie leczonej aktywnej infekcji wymagającej ogólnoustrojowej terapii przeciwwirusowej lub przeciwdrobnoustrojowej
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach hematologicznych lub chemii klinicznej
  • Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Jakakolwiek historia terapii genowej lub przeszczepu komórek.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: nusinersen
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Rx
  • ISIS SMNRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu neurologicznym
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami masy ciała
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi parametrami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba lub uczestnicy z klinicznie istotnymi parametrami laboratoryjnymi płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF).
Ramy czasowe: Do dnia 176
Do dnia 176
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w jednocześnie stosowanych lekach
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu (ISIS 396443) w stężeniu w płynie mózgowo-rdzeniowym: Maksymalne obserwowane stężenie leku w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki Dzień 176, Dzień 358 i Dzień 540
Przed podaniem dawki Dzień 176, Dzień 358 i Dzień 540
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu w płynie mózgowo-rdzeniowym: czas do osiągnięcia maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki Dzień 176, Dzień 358 i Dzień 540
Przed podaniem dawki Dzień 176, Dzień 358 i Dzień 540
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu w płynie mózgowo-rdzeniowym: pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie od momentu podania dawki dooponowej (IT) do ostatniej pobranej próbki (AUCinf)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki Dzień 176, Dzień 358 i Dzień 540
Przed podaniem dawki Dzień 176, Dzień 358 i Dzień 540

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 396443-CS12

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj