Nusinersenin (ISIS 396443) avoin turvallisuus- ja siedettävyystutkimus osallistujille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) tai ISIS 396443-CS28 (NCT40117)
perjantai 12. helmikuuta 2021 päivittänyt: Biogen
Avoin tutkimus ISIS 396443:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia ja jotka ovat aiemmin osallistuneet 396443-CS2- tai 396443-CS10-tutkimukseen
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia intratekaalisesti annetun nusinersenin (ISIS 396443) turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443-CS2:een (NCT01703988) tai ISIS 396443-CS1802243-CS17:een.
Toissijainen tavoite on tutkia plasman ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) farmakokinetiikkaa (PK) annetun nusinerseenin intratekaalisesti SMA-potilaille, jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443-CS2- tai ISIS 396443-CS10 -tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen suoritti ja protokollan rekisteröi Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Elokuussa 2016 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
47
Vaihe
- Vaihe 1
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Selkärangan lihasatrofiasta johtuvat kliiniset merkit
- Annostelun ja kaikkien ISIS 396443-CS2:n (NCT01703988) tai ISIS 396443 CS10:n (NCT01780246) tutkimuskäyntien tyydyttävä päätökseen saattaminen ja hyväksyttävä turvallisuusprofiili tutkijan arvion mukaan.
- Hän pystyy suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mittaukset ja vierailut ja vanhemmalla/osallistujalla on tutkijan mielestä riittävästi tukevat psykososiaaliset olosuhteet
- Arvioitu elinajanodote > 2 vuotta seulonnasta
- Täyttää iänmukaiset laitoskriteerit anestesian/sedationin käytölle, jos käyttöä suunnitellaan tutkimustoimenpiteeseen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on uusi tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi koehenkilön sopimattomaksi ilmoittautumiseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai sen loppuun saattamista.
- Annostelu ISIS 396443-CS2:ssa (NCT01703988) tai ISIS 396443-CS10:ssä (NCT01780246) 180 päivän (6 kuukauden) sisällä seulonnasta tai kauemmin kuin 396 päivää (13 kuukautta) seulonnasta
- Sairaalahoito leikkauksen vuoksi (esim. skolioosileikkaus) tai keuhkotapahtuma 2 kuukauden sisällä seulonnasta tai suunniteltu tutkimuksen keston aikana
- Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisen kemian parametreissa
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkimusaineen 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi. Mikä tahansa geeniterapian tai solunsiirron historia.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: nusinersen
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä neurologisia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä painonpoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävät laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä tai osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävät selkäydinnesteen (CSF) laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Päivään 176 asti
|
Päivään 176 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä EKG:n poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta samanaikaisissa lääkkeissä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Nunerseenin (ISIS 396443) PK-parametrit aivo-selkäydinnesteen tasoissa: Suurin havaittu plasman lääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannostuspäivä 176, päivä 358 ja päivä 540
|
Ennakkoannostuspäivä 176, päivä 358 ja päivä 540
|
|
Nunerseenin PK-parametrit aivo-selkäydinnesteen tasoissa: Aika havaittu enimmäispitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä päivä 176, päivä 358 ja päivä 540
|
Annostusta edeltävä päivä 176, päivä 358 ja päivä 540
|
|
Nusinersenin PK-parametrit aivo-selkäydinnesteen tasoissa: Pinta-ala plasman pitoisuuksien aikakäyrän alla intratekaalisen (IT) annoksen ajankohdasta viimeiseen kerättyyn näytteeseen (AUCinf)
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä päivä 176, päivä 358 ja päivä 540
|
Annostusta edeltävä päivä 176, päivä 358 ja päivä 540
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, Swoboda KJ, Montes J, Mignon L, Xia S, Bennett CF, Bishop KM, Shefner JM, Green AM, Sun P, Bhan I, Gheuens S, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ISIS-396443-CS2/ISIS-396443-CS12 Study Groups. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology. 2019 May 21;92(21):e2492-e2506. doi: 10.1212/WNL.0000000000007527. Epub 2019 Apr 24.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. tammikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. tammikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 3. helmikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 16. helmikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. helmikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 396443-CS12
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .