- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02052791
Een open-label veiligheids- en verdraagbaarheidsonderzoek van Nusinersen (ISIS 396443) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA) die eerder deelnamen aan ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) of ISIS 396443-CS10 (NCT01780246)
12 februari 2021 bijgewerkt door: Biogen
Een open-label onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van ISIS 396443 te beoordelen bij patiënten met spinale musculaire atrofie die eerder deelnamen aan 396443-CS2 of 396443-CS10
Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van nusinersen (ISIS 396443) intrathecaal toegediend aan deelnemers met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) die eerder deelnamen aan ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) of ISIS 396443-CS10 (NCT01780246).
Het secundaire doel is het onderzoeken van de farmacokinetiek(en) (PK) van plasma en cerebrospinale vloeistof (CSF) van nusinersen intrathecaal toegediend aan deelnemers met SMA die eerder deelnamen aan ISIS 396443-CS2 of ISIS 396443-CS10.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie werd uitgevoerd en het protocol werd geregistreerd door Ionis Pharmaceuticals, Inc.
In augustus 2016 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
47
Fase
- Fase 1
Uitgebreide toegang
Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Klinische symptomen die kunnen worden toegeschreven aan spinale spieratrofie
- Bevredigende voltooiing van de dosering en alle studiebezoeken in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) of ISIS 396443 CS10 (NCT01780246) met een acceptabel veiligheidsprofiel, volgens het oordeel van de onderzoeker.
- In staat om alle onderzoeksprocedures, metingen en bezoeken te voltooien en de ouder/deelnemer heeft voldoende ondersteunende psychosociale omstandigheden, naar het oordeel van de onderzoeker
- Geschatte levensverwachting > 2 jaar vanaf screening
- Voldoet aan leeftijdsgeschikte institutionele criteria voor gebruik van anesthesie/sedatie, indien gebruik is gepland voor onderzoeksprocedures
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Een nieuwe aandoening of een verslechtering van een bestaande aandoening hebben die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ongeschikt zou maken voor inschrijving, of die de deelname van de deelnemer aan of het voltooien van de studie zou kunnen belemmeren.
- Dosering in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988) of ISIS 396443-CS10 (NCT01780246) binnen 180 dagen (6 maanden) na screening, of langer geleden dan 396 dagen (13 maanden) na screening
- Ziekenhuisopname voor een operatie (d.w.z. scoliose-operatie) of longgebeurtenis binnen 2 maanden na screening of gepland tijdens de duur van het onderzoek
- Aanwezigheid van een onbehandelde of onvoldoende behandelde actieve infectie die systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist
- Klinisch significante afwijkingen in hematologische of klinische chemieparameters
- Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch agens of apparaat binnen 1 maand na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is. Elke geschiedenis van gentherapie of celtransplantatie.
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: nusinersen
|
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Aantal deelnemers dat ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen ervaart
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Aantal deelnemers met klinisch significante gewichtsafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Aantal deelnemers met klinisch significante cerbrospinale vloeistof (CSF) laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot dag 176
|
Tot dag 176
|
Aantal deelnemers met klinisch significante elektrocardiogrammen (ECG's) afwijkingen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Verandering van baseline in gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Farmacokinetische parameters van nusinersen (ISIS 396443) in CSF-spiegels: maximale waargenomen plasmaconcentratie van het geneesmiddel (Cmax)
Tijdsspanne: Pre-dosis Dag 176, Dag 358 en Dag 540
|
Pre-dosis Dag 176, Dag 358 en Dag 540
|
Farmacokinetische parameters van nusinersen in CSF-spiegels: tijd om de maximale waargenomen concentratie (Tmax) te bereiken
Tijdsspanne: Pre-dosis dag 176, dag 358 en dag 540
|
Pre-dosis dag 176, dag 358 en dag 540
|
Farmacokinetische parameters van nusinersen in CSF-spiegels: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf het tijdstip van de intrathecale (IT) dosis tot het laatst verzamelde monster (AUCinf)
Tijdsspanne: Pre-dosis dag 176, dag 358 en dag 540
|
Pre-dosis dag 176, dag 358 en dag 540
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, Swoboda KJ, Montes J, Mignon L, Xia S, Bennett CF, Bishop KM, Shefner JM, Green AM, Sun P, Bhan I, Gheuens S, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ISIS-396443-CS2/ISIS-396443-CS12 Study Groups. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology. 2019 May 21;92(21):e2492-e2506. doi: 10.1212/WNL.0000000000007527. Epub 2019 Apr 24.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 januari 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 januari 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 januari 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
3 februari 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 februari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 februari 2021
Laatst geverifieerd
1 februari 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het ruggenmerg
- Motor Neuron Ziekte
- Spieratrofie
- Atrofie
- Spieratrofie, Spinaal
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 396443-CS12
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie
-
Seoul National University HospitalVoltooidMicrocirculatie | Anesthesie Complicatie SpinalKorea, republiek van
-
American University of Beirut Medical CenterVoltooid
-
Johannes Gutenberg University MainzDentsply Sirona ImplantsOnbekendHellende atrofie van de distale onderkaak | Socket Like Atrophy van de esthetische zoneDuitsland
-
Brigham and Women's HospitalBiohaven Pharmaceuticals, Inc.VoltooidMeervoudige systeematrofie | Multiple systeematrofie, Parkinson-variant (aandoening) | Meervoudige systeematrofie, cerebellaire variant | Multiple System Atrophy (MSA) met orthostatische hypotensieVerenigde Staten
-
Theravance BiopharmaVoltooidZiekte van Parkinson | Orthostatische hypotensie | Neurogene orthostatische hypotensie | Hypotensie, orthostatisch | Puur autonoom falen | Multiple System Atrophy (MSA) met orthostatische hypotensie | Puur autonoom falen met orthostatische hypotensie | Ziekte van Parkinson met orthostatische hypotensieVerenigde Staten