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이전에 ISIS 396443-CS2(NCT01703988) 또는 ISIS 396443-CS10(NCT01780246)에 참여한 척수근위축(SMA) 환자를 대상으로 한 Nusinersen(ISIS 396443)의 공개 라벨 안전성 및 내약성 연구

2021년 2월 12일 업데이트: Biogen

이전에 396443-CS2 또는 396443-CS10에 참여한 척수성 근육 위축 환자에서 ISIS 396443의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

이 연구의 1차 목적은 이전에 ISIS 396443-CS2(NCT01703988) 또는 ISIS 396443-CS10(NCT01780246)에 참여했던 척수근위축증(SMA) 참가자를 대상으로 경막내 투여된 누시네르센(ISIS 396443)의 안전성과 내약성을 조사하는 것입니다. 2차 목표는 이전에 ISIS 396443-CS2 또는 ISIS 396443-CS10에 참여한 SMA 참가자에게 수막강내로 투여된 누시네르센의 혈장 및 뇌척수액(CSF) 약동학(들)(PK)을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.에 의해 수행되고 프로토콜이 등록되었습니다.

2016년 8월에 임상시험 후원이 Biogen으로 이전되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

47

단계

  • 1단계

확장된 액세스

더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 척수근위축증에 의한 임상증상
  • ISIS 396443-CS2(NCT01703988) 또는 ISIS 396443 CS10(NCT01780246)의 투여 및 모든 연구 방문의 만족스러운 완료와 연구자 판단에 따른 허용 가능한 안전성 프로필.
  • 조사자의 의견에 따라 모든 연구 절차, 측정 및 방문을 완료할 수 있고 부모/참가자가 적절하게 지지하는 심리사회적 환경을 가지고 있습니다.
  • 예상 수명 > 스크리닝으로부터 2년
  • 연구 절차를 위해 사용이 계획된 경우 마취/진정제 사용에 대한 연령에 적합한 기관 기준을 충족합니다.

주요 제외 기준:

  • 조사자의 의견에 따라 피험자가 등록에 부적합하게 만들거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기존 상태의 새롭거나 악화된 상태가 있습니다.
  • ISIS 396443-CS2(NCT01703988) 또는 ISIS 396443-CS10(NCT01780246)에서 스크리닝 180일(6개월) 이내 또는 스크리닝으로부터 396일(13개월)보다 오래 전에 투약
  • 수술을 위한 입원(예: 척추 측만증 수술) 또는 스크리닝 2개월 이내 또는 연구 기간 동안 계획된 폐 사건
  • 전신 항바이러스 또는 항균 요법을 필요로 하는 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 활동성 감염의 존재
  • 혈액학 또는 임상 화학 매개변수의 임상적으로 유의한 이상
  • 스크리닝 1개월 이내 또는 연구 제제의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 사용한 치료. 유전자 치료 또는 세포 이식 이력.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 누시너센
의약품: 누시너센
척수강내(IT) 주사로 투여
다른 이름들:
  • ISIS 396443
  • 스핀라자
  • BIIB058
  • 아이오니스 SMN Rx
  • ISIS SMNRx

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용을 경험한 참가자 수
기간: 최대 24개월
최대 24개월
임상적으로 유의한 신경학적 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
최대 24개월
임상적으로 중요한 활력 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
최대 24개월
임상적으로 유의미한 신체 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
최대 24개월
임상적으로 유의미한 체중 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
최대 24개월
임상적으로 유의미한 실험실 매개변수가 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
최대 24개월
임상적으로 유의한 뇌척수액(CSF) 실험실 매개변수가 있는 참여자 수
기간: 176일까지
176일까지
임상적으로 유의미한 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 24개월
최대 24개월
병용 약물의 기준선에서 변경
기간: 최대 24개월
최대 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
CSF 수준에서 누시네르센(ISIS 396443)의 PK 매개변수: 관찰된 최대 혈장 약물 농도(Cmax)
기간: 투여 전 176일, 358일 및 540일
투여 전 176일, 358일 및 540일
CSF 수준에서 누시네르센의 PK 매개변수: 관찰된 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 투여 전 176일, 358일 및 540일
투여 전 176일, 358일 및 540일
CSF 수준에서 nusinersen의 PK 매개변수: 척수강내(IT) 투여 시간부터 마지막 ​​수집된 샘플(AUCinf)까지의 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전 176일, 358일 및 540일
투여 전 176일, 358일 및 540일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2017년 1월 31일

연구 완료 (실제)

2017년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 1월 31일

처음 게시됨 (추정)

2014년 2월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 2월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 2월 12일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 396443-CS12

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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