Sildenafil pro léčbu lymfatických malformací

Kritéria pro zařazení:

Předměty musí:

• Být zákonným zástupcem subjektů ochotných a schopných dát souhlas. Získaný souhlas pro subjekty ve věku 7 - 10 let.
• Být ve věku od 6 měsíců do 10 let v době vstupu do studia.
• V době zápisu mít váhu minimálně 8 kg.
• Musí mít klinickou diagnózu lymfatické malformace, která se zdá být větší než 3 cm v největším průměru, aby mohla být hodnocena pro vstup. Přezkoumání předchozího vyšetření magnetickou rezonancí může pomoci potvrdit vstupní kritéria u subjektů vybraných k návštěvě Stanfordu na screening magnetickou rezonancí.
• Mít lymfatická malformace způsobit subjektu dostatečné postižení, které vyžaduje, aby zvážil systémovou terapii.
• Pro ženy: nesmí být těhotné nebo kojící.
• Mít rodiče nebo zákonně oprávněného zástupce ochotného a schopného zajistit, aby byl subjekt přítomen na všech požadovaných studijních návštěvách.
• Proveďte požadované vyšetření magnetickou rezonancí, abyste potvrdili, že je přítomna lymfatická malformace a je větší než 3 cm v průměru, aby subjekty mohly dostávat léky, k čemuž dochází během úvodní screeningové hodnotící části studie.
• Nemáte žádné kontraindikace pro použití sildenafilu.
• Proveďte normální oční vyšetření.
• Mít normální funkci jater a ledvin.
• Nemají žádné kontraindikace k vyšetření magnetickou rezonancí, jako jsou kovové implantáty apod.
• Nebuď kuřák.

Kritéria vyloučení:

Subjekt s kterýmkoli z následujících kritérií není způsobilý pro zařazení do této studie:

• Zdravotně nestabilní zdravotní stav, který může narušit jeho/její schopnost dokončit studii.
• Má jeden nebo více z následujících zdravotních stavů:

Poškození jater, závažné poškození ledvin, lymfedémové stavy, jako je Milroyova choroba, Meigeho lymfedém, Hennekamův syndrom, Njolstadův syndrom, Aagenaesův syndrom a Fabryho choroba, hypotenze nebo riziko hypotenze, záchvaty nebo záchvaty v anamnéze, jakékoli významné kardiovaskulární rizikové faktory a jakékoli stav, který vyžaduje, aby účastníci používali donory oxidu dusnatého nebo nitráty v jakékoli formě, základní anatomický nebo vaskulární rizikový faktor pro rozvoj nearteritické přední ischemické neuropatie zrakového nervu (NAION), včetně nízkého poměru oční misky k ploténce, cukrovky, hypertenze, onemocnění koronárních tepen nebo hyperlipidémie Účastníci s Downovým syndromem, Turnerovým syndromem a Noonanovým syndromem budou zvažováni případ od případu.

• Dostal alespoň jeden z následujících léků kontraindikovaných ve spojení se sildenafilem během 15 dnů od zařazení:

  • Organické dusičnany v jakékoli formě, ať už pravidelně nebo přerušovaně – V souladu se svými známými účinky na dráhu oxid dusnatý/cGMP bylo prokázáno, že sildenafil zesiluje hypotenzní účinky nitrátů.
  • Ritonavir a jiné silné inhibitory CYP3A --- Současné užívání přípravku REVATIO s ritonavirem a jinými silnými inhibitory CYP3A se nedoporučuje.
  • Alfa-blokátory --- současné podávání alfa-blokátorů s REVATIO kvůli aditivním účinkům na snížení krevního tlaku
  • Amlodipin
  • Cimetidin
• Vyžaduje současné užívání silných inhibitorů cytochromu P450 3A4 (jako je ketokonazol, itrakonazol, erytromycin, saquinavir) nebo současné užívání ritonaviru. Rovněž je vyloučeno současné užívání organických nitrátů, alfa-blokátorů, amlodipinu nebo cimetidinu.
• Během screeningu MRI nelze potvrdit, že léze je lymfatickou malformací nebo že lymfatická malformace je menší než 3 cm ve svém největším průměru.
• Absolvoval rozsáhlou předchozí operaci nebo skleroterapii k léčbě LM, takže zjizvení může interferovat s hodnocením a léčebným účinkem sildenafilu.
• Měli recidivující infekci a významné zjizvení léze sekundární k infekci v takovém rozsahu, že toto zjizvení může interferovat s hodnocením a léčebným účinkem sildenafilu
• Je známo, že má alergii na sildenafil.
• Má ulcerované nebo aktuálně infikované LM.
• Má diagnózu nádoru měkkých tkání jako LM, která není klinicky jistá.
• Účast v jiné klinické studii, která může rušit.
• Má v anamnéze priapismus nebo je mu diagnostikována srpkovitá anémie nebo jakákoli jiná porucha, která může predisponovat k priapismu.