Sildenafil per il trattamento delle malformazioni linfatiche

Criterio di inclusione:

I soggetti devono:

• Essere legalmente rappresentante di soggetti disposti e in grado di prestare il consenso. Assenso ottenuto per soggetti di età compresa tra 7 e 10 anni.
• Avere un'età compresa tra 6 mesi e 10 anni al momento dell'ingresso nello studio.
• Essere al peso minimo di 8 kg al momento dell'iscrizione.
• Essere richiesto di avere la diagnosi clinica di malformazione linfatica che sembra essere superiore a 3 cm di diametro massimo per essere valutati per l'ingresso. Una revisione di un precedente esame MRI può aiutare a confermare i criteri di ammissione sui soggetti selezionati per venire a Stanford per lo screening MRI.
• Avere la malformazione linfatica causa abbastanza disabilità per il soggetto che richiede loro di prendere in considerazione la terapia sistemica.
• Per soggetti di sesso femminile: non devono essere in stato di gravidanza o allattamento.
• Avere un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato disposto e in grado di garantire che il soggetto sia presente per tutte le visite di studio richieste.
• Avere un esame MRI richiesto per confermare che la malformazione linfatica è presente ed è maggiore di 3 cm di diametro affinché i soggetti ricevano farmaci, che avviene durante la parte iniziale di valutazione dello screening dello studio.
• Non ci sono controindicazioni per l'uso del sildenafil.
• Sottoponiti a una normale visita oculistica.
• Avere una normale funzionalità epatica e renale.
• Non hanno controindicazioni agli esami di risonanza magnetica come impianti metallici, ecc.
• Non essere un fumatore.

Criteri di esclusione:

Un soggetto con uno dei seguenti criteri non è idoneo per l'inclusione in questo studio:

• Stato di salute clinicamente instabile che potrebbe interferire con la sua capacità di completare lo studio.
• Ha una o più delle seguenti condizioni mediche:

Compromissione epatica, grave compromissione renale, condizioni di linfedema come malattia di Milroy, linfedema di Meige, sindrome di Hennekam, sindrome di Njolstad, sindrome di Aagenaes e malattia di Fabry, ipotensione o rischio di ipotensione, convulsioni o anamnesi di convulsioni, qualsiasi fattore di rischio cardiovascolare significativo e qualsiasi condizione che richiede ai partecipanti di utilizzare donatori di ossido nitrico o nitrati in qualsiasi forma, sottostante fattore di rischio anatomico o vascolare per lo sviluppo di neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION) incluso basso rapporto coppa oculare/disco, diabete, ipertensione, malattia coronarica o iperlipidemia I partecipanti con sindrome di Down, sindrome di Turner e sindrome di Noonan saranno considerati caso per caso.

• Ha ricevuto almeno uno dei seguenti farmaci controindicati in associazione con sildenafil entro 15 giorni dall'inclusione:

  • Nitrati organici in qualsiasi forma, regolarmente o in modo intermittente -- Coerentemente con i suoi effetti noti sulla via dell'ossido nitrico/cGMP, è stato dimostrato che il sildenafil potenzia gli effetti ipotensivi dei nitrati.
  • Ritonavir e altri potenti inibitori del CYP3A --- L'uso concomitante di REVATIO con ritonavir e altri potenti inibitori del CYP3A non è raccomandato.
  • Alfa-bloccanti --- co-somministrazione di alfa-bloccanti con REVATIO a causa degli effetti additivi di abbassamento della pressione sanguigna
  • Amlodipina
  • Cimetidina
• Richiede l'uso concomitante di potenti inibitori del citocromo P450 3A4 (come ketoconazolo, itraconazolo, eritromicina, saquinavir) o l'uso concomitante di ritonavir. Sono esclusi anche l'uso concomitante di nitrati organici, alfa-bloccanti, amlodipina o cimetidina.
• Non è possibile confermare che la lesione sia una malformazione linfatica o che la malformazione linfatica sia inferiore a 3 cm nel suo diametro massimo durante lo screening MRI.
• - Ha subito in precedenza un intervento chirurgico o una scleroterapia estesa per il trattamento della LM in modo tale che le cicatrici possano interferire con la valutazione e l'effetto del trattamento del sildenafil.
• Hanno avuto infezioni ricorrenti e cicatrizzazione significativa della lesione secondaria all'infezione a tal punto che la cicatrizzazione può interferire con la valutazione e l'effetto del trattamento del sildenafil
• Noto per avere un'allergia al sildenafil.
• Ha LM ulcerati o attualmente infetti.
• La diagnosi di tumore dei tessuti molli come LM non è clinicamente certa.
• Partecipazione a un altro studio clinico che potrebbe interferire.
• Ha una storia di priapismo o è diagnosticato con anemia falciforme o qualsiasi altro disturbo che può predisporre al priapismo.