Силденафил для лечения лимфатических мальформаций

Критерии включения:

Субъекты должны:

• Быть законным представителем субъектов, желающих и способных дать согласие. Согласие получено для субъектов 7 - 10 лет.
• Быть в возрасте от 6 месяцев до 10 лет на момент включения в исследование.
• На момент зачисления иметь минимальный вес 8 кг.
• Требуется наличие клинического диагноза лимфатической мальформации, которая, по-видимому, превышает 3 см в наибольшем диаметре, чтобы быть оцененным для включения. Обзор предыдущего МРТ-обследования может помочь подтвердить критерии поступления для субъектов, отобранных для приезда в Стэнфорд для МРТ-скрининга.
• Должна ли лимфатическая мальформация вызвать достаточную инвалидность для субъекта, что требует от него рассмотрения системной терапии.
• Для субъектов женского пола: не должны быть беременными или кормящими грудью.
• Иметь родителя или законного уполномоченного представителя, желающего и способного обеспечить присутствие субъекта во время всех необходимых учебных посещений.
• Пройдите обязательное МРТ-обследование, чтобы подтвердить наличие лимфатической мальформации и ее диаметр более 3 см, чтобы субъекты могли получать лекарства, что происходит во время начальной скрининговой части исследования.
• Не имеют противопоказаний к применению силденафила.
• Пройдите обычный осмотр глаз.
• Иметь нормальную функцию печени и почек.
• Не иметь противопоказаний к МРТ-исследованиям, таких как металлические имплантаты и т. д.
• Не быть курильщиком.

Критерий исключения:

Субъект с любым из следующих критериев не имеет права на включение в это исследование:

• Медицинское нестабильное состояние здоровья, которое может помешать его/ее способности завершить исследование.
• Имеет одно или несколько из следующих заболеваний:

Печеночная недостаточность, тяжелая почечная недостаточность, лимфедема, такие как болезнь Милроя, лимфедема Мейжа, синдром Хеннекама, синдром Ньольстада, синдром Аагенеса и болезнь Фабри, гипотония или риск гипотензии, судороги или судороги в анамнезе, любые значительные сердечно-сосудистые факторы риска и любые состояние, требующее от участников использования доноров оксида азота или нитратов в любой форме, лежащее в основе анатомического или сосудистого фактора риска развития неартериальной передней ишемической оптической нейропатии (NAION), включая низкое соотношение глазного стакана и диска, диабет, гипертонию, заболевание коронарной артерии или гиперлипидемия Участники с синдромом Дауна, синдромом Тернера и синдромом Нунана будут рассматриваться в индивидуальном порядке.

• Принимал по крайней мере один из следующих препаратов, противопоказанных в связи с силденафилом, в течение 15 дней после включения:

  • Органические нитраты в любой форме, как регулярно, так и с перерывами. В соответствии с его известными эффектами на путь оксида азота/цГМФ было показано, что силденафил потенцирует гипотензивное действие нитратов.
  • Ритонавир и другие сильнодействующие ингибиторы CYP3A --- Не рекомендуется одновременное применение препарата REVATIO с ритонавиром и другими сильнодействующими ингибиторами CYP3A.
  • Альфа-блокаторы --- одновременное назначение альфа-блокаторов с REVATIO из-за аддитивного эффекта снижения артериального давления.
  • Амлодипин
  • Циметидин
• Требуется одновременный прием сильнодействующих ингибиторов цитохрома Р450 3А4 (таких как кетоконазол, итраконазол, эритромицин, саквинавир) или одновременный прием ритонавира. Также исключен одновременный прием органических нитратов, альфа-блокаторов, амлодипина или циметидина.
• Невозможно подтвердить, что поражение является лимфатической мальформацией или лимфатическая мальформация меньше 3 см в наибольшем диаметре во время скрининга МРТ.
• Перенес обширную предшествующую операцию или склеротерапию для лечения лейомиомы, так что рубцевание может помешать оценке и лечебному эффекту силденафила.
• Имели рецидивирующую инфекцию и значительное рубцевание поражения, вторичное по отношению к инфекции, до такой степени, что это рубцевание может мешать оценке и лечебному эффекту силденафила.
• Известно, что у него аллергия на силденафил.
• Имеет изъязвленные или в настоящее время инфицированные лейомиомы.
• Диагноз опухоли мягких тканей как лейомиома клинически не определен.
• Участие в другом клиническом исследовании, которое может помешать.
• Имеет в анамнезе приапизм или у него диагностирована серповидноклеточная анемия или любое другое заболевание, которое может предрасполагать к приапизму.