Sildenafil w leczeniu malformacji limfatycznych

Kryteria przyjęcia:

Przedmioty muszą:

• Być prawnie upoważnionym przedstawicielem podmiotów chcących i zdolnych do wyrażenia zgody. Zgoda uzyskana dla osób w wieku 7 - 10 lat.
• Być w wieku od 6 miesięcy do 10 lat w momencie rozpoczęcia badania.
• Mieć minimalną wagę 8 kg w momencie rejestracji.
• Wymagane jest kliniczne rozpoznanie malformacji limfatycznej, która wydaje się przekraczać 3 cm w największej średnicy, aby zostać ocenionym pod kątem przyjęcia. Przegląd poprzedniego badania MRI może pomóc w potwierdzeniu kryteriów włączenia osób wybranych do przybycia do Stanford na badanie przesiewowe MRI.
• Czy malformacja limfatyczna powoduje wystarczającą niepełnosprawność pacjenta, która wymaga rozważenia terapii ogólnoustrojowej.
• Dla kobiet: nie może być w ciąży ani karmić piersią.
• Mieć rodzica lub prawnie upoważnionego przedstawiciela, który chce i jest w stanie zapewnić obecność uczestnika na wszystkich wymaganych wizytach studyjnych.
• Wykonaj wymagane badanie MRI, aby potwierdzić, że malformacja limfatyczna jest obecna i ma średnicę większą niż 3 cm, aby uczestnicy mogli otrzymać leki, co ma miejsce podczas początkowej części badania przesiewowej oceniającej.
• Nie mają przeciwwskazań do stosowania syldenafilu.
• Zrób normalne badanie okulistyczne.
• Mieć prawidłową czynność wątroby i nerek.
• Nie mają przeciwwskazań do badań MRI takich jak metalowe implanty itp.
• Nie być palaczem.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnik spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie kwalifikuje się do włączenia do tego badania:

• Niestabilny medycznie stan zdrowia, który może zakłócać jego zdolność do ukończenia badania.
• Ma jedno lub więcej z następujących schorzeń:

Zaburzenia czynności wątroby, ciężkie zaburzenia czynności nerek, stany obrzęku limfatycznego, takie jak choroba Milroya, obrzęk limfatyczny Meige'a, zespół Hennekama, zespół Njolstada, zespół Aagenaesa i choroba Fabry'ego, niedociśnienie lub ryzyko niedociśnienia, napady padaczkowe lub drgawki w wywiadzie, wszelkie istotne czynniki ryzyka sercowo-naczyniowego i wszelkie stan, który wymaga od uczestników stosowania dawców tlenku azotu lub azotanów w dowolnej postaci, leżący u podstaw anatomicznego lub naczyniowego czynnika ryzyka rozwoju niezwiązanej z zapaleniem tętnicy przedniej niedokrwiennej neuropatii nerwu wzrokowego (NAION), w tym niskiego stosunku panewki ocznej do dysku, cukrzycy, nadciśnienia, choroby wieńcowej lub hiperlipidemia Uczestnicy z zespołem Downa, zespołem Turnera i zespołem Noonana będą rozpatrywani indywidualnie.

• Otrzymał co najmniej jeden z następujących leków przeciwwskazanych w połączeniu z syldenafilem w ciągu 15 dni od włączenia:

  • Azotany organiczne w dowolnej postaci, regularnie lub z przerwami — Zgodnie ze znanym wpływem na szlak tlenku azotu/cGMP, wykazano, że syldenafil nasila hipotensyjne działanie azotanów.
  • Rytonawir i inne silne inhibitory CYP3A --- Nie zaleca się jednoczesnego stosowania produktu REVATIO z rytonawirem i innymi silnymi inhibitorami CYP3A.
  • Alfa-blokery --- jednoczesne podawanie alfa-adrenolityków z produktem REVATIO z powodu addytywnego działania obniżającego ciśnienie krwi
  • amlodypina
  • Cymetydyna
• Wymaga jednoczesnego stosowania silnych inhibitorów cytochromu P450 3A4 (takich jak ketokonazol, itrakonazol, erytromycyna, sakwinawir) lub jednoczesnego stosowania rytonawiru. Wykluczone jest również jednoczesne stosowanie organicznych azotanów, alfa-adrenolityków, amlodypiny lub cymetydyny.
• Nie można potwierdzić, że zmiana jest malformacją limfatyczną lub malformacja limfatyczna ma mniej niż 3 cm w swojej największej średnicy podczas badania MRI.
• Przeszedł rozległą wcześniejszą operację lub skleroterapię w celu leczenia LM, tak że blizny mogą zakłócać ocenę i działanie sildenafilu.
• Miałeś nawracające infekcje i znaczne bliznowacenie zmiany wtórnej do infekcji w takim stopniu, że to bliznowacenie może zakłócać ocenę i efekt leczenia syldenafilu
• Wiadomo, że ma alergię na syldenafil.
• Ma owrzodzone lub aktualnie zakażone LM.
• Ma rozpoznanie guza tkanek miękkich jako LM niepewne klinicznie.
• Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym, które może przeszkadzać.
• Ma historię priapizmu lub zdiagnozowano u niego anemię sierpowatokrwinkową lub inne zaburzenie, które może predysponować do priapizmu.