Sildenafil for behandling av lymfatiske misdannelser

Inklusjonskriterier:

Emner må:

• Være juridisk autorisert representant for personer som er villige og i stand til å gi samtykke. Samtykke innhentet for forsøkspersoner 7 - 10 år.
• Være mellom 6 måneder og 10 år på tidspunktet for inntreden i studien.
• Ha en minimumsvekt på 8 kg ved påmelding.
• Vær pålagt å ha den kliniske diagnosen lymfatisk misdannelse som ser ut til å være over 3 cm i største diameter for å bli evaluert for inntreden. En gjennomgang av en tidligere MR-undersøkelse kan bidra til å bekrefte inngangskriteriene for personer som er valgt ut til å komme til Stanford for MR-screening.
• Få den lymfatiske misdannelsen til å forårsake nok funksjonshemming for faget som krever at de vurderer systemisk terapi.
• For kvinnelige forsøkspersoner: må ikke være gravid eller ammende.
• Ha en forelder eller en juridisk autorisert representant som er villig og i stand til å sikre at faget er tilstede for alle nødvendige studiebesøk.
• Ha en nødvendig MR-undersøkelse for å bekrefte at lymfemisdannelsen er tilstede og er større enn 3 cm i diameter for at forsøkspersonene skal få medisiner, noe som skjer under den første screeningsevalueringsdelen av forsøket.
• Har ingen kontraindikasjoner for bruk av sildenafil.
• Ta en normal synsundersøkelse.
• Har normal lever- og nyrefunksjon.
• Har ingen kontraindikasjon til MR-undersøkelser som metallimplantater o.l.
• Ikke være en røyker.

Ekskluderingskriterier:

Et emne med noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for inkludering i denne studien:

• Medisinsk ustabil helsetilstand som kan forstyrre hans/hennes evne til å fullføre studien.
• Har en eller flere av følgende medisinske tilstander:

Nedsatt leverfunksjon, alvorlig nedsatt nyrefunksjon, lymfødemtilstander som Milroys sykdom, Meige lymfødem, Hennekam syndrom, Njolstad syndrom, Aagenaes syndrom og Fabrys sykdom, hypotensjon eller risiko for hypotensjon, anfall eller anfallshistorie, eventuelle signifikante kardiovaskulære risikofaktorer og evt. tilstand som krever at deltakerne bruker nitrogenoksiddonorer eller nitrater i enhver form, underliggende anatomisk eller vaskulær risikofaktor for å utvikle ikke-arteritisk fremre iskemisk optisk nevropati (NAION) inkludert lavt okulært kopp-til-skive-forhold, diabetes, hypertensjon, koronarsykdom, eller hyperlipidemi Deltakere med Downs syndrom, Turner syndrom og Noonan syndrom vil bli vurdert fra sak til sak.

• Har mottatt minst én av følgende medisiner kontraindisert i forbindelse med sildenafil innen 15 dager etter inkludering:

  • Organiske nitrater i enhver form, enten regelmessig eller med jevne mellomrom -- I samsvar med dets kjente effekter på nitrogenoksid/cGMP-veien, ble det vist at sildenafil forsterker de hypotensive effektene av nitrater.
  • Ritonavir og andre potente CYP3A-hemmere --- Samtidig bruk av REVATIO med ritonavir og andre potente CYP3A-hemmere anbefales ikke.
  • Alfablokkere --- samtidig administrering av alfablokkere med REVATIO på grunn av additive blodtrykkssenkende effekter
  • Amlodipin
  • Cimetidin
• Krever samtidig bruk av potente cytokrom P450 3A4-hemmere (som ketokonazol, itrakonazol, erytromycin, sakinavir), eller samtidig bruk av ritonavir. Samtidig bruk av organiske nitrater, alfablokkere, amlodipin eller cimetidin er også utelukket.
• Kan ikke bekrefte at lesjonen er en lymfatisk misdannelse eller den lymfatiske misdannelsen er mindre enn 3 cm i største diameter under MR-screeningen.
• Har hatt omfattende tidligere kirurgi eller skleroterapi for å behandle LM slik at arrdannelse kan forstyrre evaluering og behandlingseffekt av sildenafil.
• Har hatt tilbakevendende infeksjon og betydelig arrdannelse i lesjonen sekundært til infeksjon i en slik grad at arrdannelsen kan forstyrre evaluering og behandlingseffekt av sildenafil
• Kjent for å ha en allergi mot sildenafil.
• Har sår eller for tiden infiserte LM.
• Har diagnosen bløtvevssvulst som LM ikke klinisk sikker.
• Deltar i en annen klinisk studie som kan forstyrre.
• Har en historie med priapisme eller er diagnostisert med sigdcelleanemi eller andre lidelser som kan disponere for priapisme.