Sildenafil til behandling af lymfatiske misdannelser

Inklusionskriterier:

Emner skal:

• Være juridisk autoriseret repræsentant for emner, der er villige og i stand til at give samtykke. Samtykke opnået for forsøgspersoner 7 - 10 år.
• Være mellem 6 måneder og 10 år på tidspunktet for optagelse i undersøgelsen.
• Være mindst 8 kg på tilmeldingstidspunktet.
• Vær forpligtet til at have den kliniske diagnose af lymfatisk misdannelse, der ser ud til at være over 3 cm i største diameter for at blive evalueret for adgang. En gennemgang af en tidligere MR-undersøgelse kan hjælpe med at bekræfte adgangskriterierne for emner, der er udvalgt til at komme til Stanford til MR-screening.
• Få den lymfatiske misdannelse til at forårsage tilstrækkeligt handicap til emnet, som kræver, at de overvejer systemisk terapi.
• Til kvindelige forsøgspersoner: må ikke være gravid eller ammende.
• Få en forælder eller en juridisk autoriseret repræsentant, der er villig og i stand til at sikre, at emnet er til stede ved alle nødvendige studiebesøg.
• Få en påkrævet MR-undersøgelse for at bekræfte, at den lymfatiske misdannelse er til stede og er større end 3 cm i diameter, for at forsøgspersonerne kan modtage medicin, hvilket sker under den indledende screeningsevalueringsdel af forsøget.
• Har ingen kontraindikationer for brugen af ​​sildenafil.
• Få en normal øjenundersøgelse.
• Har normal lever- og nyrefunktion.
• Har ingen kontraindikation til MR-undersøgelser som metalimplantater mv.
• Ikke være ryger.

Ekskluderingskriterier:

Et emne med et af følgende kriterier er ikke berettiget til at blive inkluderet i denne undersøgelse:

• Medicinsk ustabil helbredstilstand, der kan forstyrre hans/hendes evne til at gennemføre undersøgelsen.
• Har en eller flere af følgende medicinske tilstande:

Nedsat leverfunktion, alvorlig nyreinsufficiens, lymfødemtilstande såsom Milroys sygdom, Meige lymfødem, Hennekam syndrom, Njolstad syndrom, Aagenaes syndrom og Fabrys sygdom, hypotension eller risiko for hypotension, kramper eller historie med anfald, eventuelle væsentlige kardiovaskulære risikofaktorer og evt. tilstand, som kræver, at deltagerne bruger nitrogenoxiddonorer eller nitrater i enhver form, underliggende anatomisk eller vaskulær risikofaktor for udvikling af ikke-arteritisk anterior iskæmisk optisk neuropati (NAION), herunder lavt okulært kop-til-disk-forhold, diabetes, hypertension, koronararteriesygdom eller hyperlipidæmi Deltagere med Downs syndrom, Turner syndrom og Noonan syndrom vil blive overvejet fra sag til sag.

• Har modtaget mindst én af følgende medicin kontraindiceret i forbindelse med sildenafil inden for 15 dage efter inklusion:

  • Organiske nitrater i enhver form, enten regelmæssigt eller intermitterende -- I overensstemmelse med dets kendte virkninger på nitrogenoxid/cGMP-vejen, viste det sig, at sildenafil forstærker de hypotensive virkninger af nitrater.
  • Ritonavir og andre potente CYP3A-hæmmere --- Samtidig brug af REVATIO med ritonavir og andre potente CYP3A-hæmmere anbefales ikke.
  • Alfablokkere --- samtidig administration af alfablokkere med REVATIO på grund af additiv blodtrykssænkende virkning
  • Amlodipin
  • Cimetidin
• Kræver samtidig brug af potente cytokrom P450 3A4-hæmmere (såsom ketoconazol, itraconazol, erythromycin, saquinavir) eller samtidig brug af ritonavir. Samtidig brug af organiske nitrater, alfa-blokkere, amlodipin eller cimetidin er også udelukket.
• Kan ikke bekræfte, at læsionen er en lymfatisk misdannelse, eller den lymfatiske misdannelse er mindre end 3 cm i sin største diameter under MR-screeningen.
• Har haft omfattende forudgående operation eller scleroterapi til behandling af LM, således at ardannelse kan forstyrre evaluering og behandlingseffekt af sildenafil.
• Har haft tilbagevendende infektion og signifikant ardannelse af læsionen sekundært til infektion i en sådan grad, at denne ardannelse kan interferere med evaluering og behandlingseffekt af sildenafil
• Kendt for at have en allergi over for sildenafil.
• Har sår eller aktuelt inficerede LM'er.
• Har diagnosen bløddelstumor som LM ikke klinisk sikker.
• Deltagelse i et andet klinisk studie, som kan forstyrre.
• Har en historie med priapisme eller er diagnosticeret med seglcelleanæmi eller enhver anden lidelse, der kan disponere for priapisme.