Studie k hodnocení bezpečnosti nervových kmenových buněk u pacientů s Parkinsonovou chorobou

Kritéria pro zařazení:

• Podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF), který uvádí, že pacient byl informován o postupech, které je třeba dodržet, experimentální povaze terapie, alternativách, potenciálních přínosech, vedlejších účincích, rizicích a nepohodlí
• Pacient s diagnózou idiopatické PD trvající ≤ 13 let, jak je definováno kritérii Brain Bank společnosti United Kingdom (UK) Parkinson's Disease Society
• Ambulantní pacienti (muži i ženy) 30 - 70 let. Samice musí být ve fertilním věku nebo s negativním těhotenským testem a nesmí kojit
• Pacienti, kteří dostávají stabilní dávku levodopy po dobu alespoň 3 měsíců s očekáváním, že léčba zůstane nezměněna po celou dobu účasti pacienta ve studii
• Pacienti, kteří dostávají antiparkinsonickou léčbu ve stabilní dávce po dobu alespoň 3 měsíců s očekáváním, že léčba zůstane nezměněna po celou dobu účasti pacienta ve studii
• Stupeň II-IV podle Hoehna a Yahra během doby „ON“.
• Skóre motoru Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) (část III) ve stavu „OFF“ ≤ 49
• Pozitivní dopaminergní odpověď o ≥ 33% ​​snížení motorického skóre UPDRS mezi stavy „OFF“ a „ON“ při screeningu a jednoznačné klinické off periody
• Pacient pociťuje motorické fluktuace s alespoň dvěma kumulativními hodinami denní doby „OFF“ během období bdění, které se měří alespoň dva po sobě jdoucí dny
• Anamnéza antiparkinsonské léčby dostatečnými dávkami levodopy
• Stabilní, dobře kontrolované doprovodné poruchy, které by nebyly kontraindikací pro celkovou anestezii nebo stereotaktickou neurochirurgii
• Žádné abnormality na výchozí MRI mozku
• Nedostatečná kontrola symptomů PD nebo netolerovatelné vedlejší účinky optimalizovanou perorální terapií PD
• Montrealské skóre kognitivního hodnocení (MOCA) ≥ 26
• Ochota plně dodržovat všechny studijní postupy a požadavky zkoušky
• Žádná operace pro PD nebo jste nebyli léčeni neuroleptiky v posledních 6 měsících s výjimkou nízké dávky kvetiapin-fumarátu nebo klozapinu
• Žádné významné další zlepšení s fyzikální terapií/rehabilitací

Kritéria vyloučení:

• Mírná kognitivní porucha demence (MOCA skóre < 26)
• Rozsah nebo závažnost onemocnění není měřitelná
• Těžká dyskineze ve stavu „OFF“ nebo „ON“ (násilné dyskineze, neslučitelné s jakoukoli normální motorickou úlohou)
• Preexistující zdravotní stavy, jako jsou poruchy krvácení, septikémie, závažné kardiovaskulární, cerebrovaskulární nebo psychiatrické onemocnění
• Jakákoli současná nebo relevantní předchozí anamnéza vážného, ​​těžkého nebo nestabilního fyzického nebo psychiatrického onemocnění nebo zdravotní poruchy, kvůli které je nepravděpodobné, že by účastník úplně dokončil studii (deprese, úzkost, kognitivní porucha nebo porucha kontroly impulzivity)
• Klinicky významné abnormální hematologické vyšetření (krevní obraz, parciální tromboplastinový čas (PTT)), biochemické vyšetření krve (glukóza, dusík močoviny v krvi (BUN), kreatinin, elektrolyty), jaterní testy (aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), gama glutamyltranspeptidáza (GGTP), celkový protein, bilirubin)
• Jakékoli aktivní infekční onemocnění jakékoli povahy, včetně klinicky aktivních virových infekcí (séropozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy C (HCV), virus hepatitidy B (HBV) a syfilis
• Těžká obezita
• Předchozí intrakraniální operace, včetně hluboké mozkové stimulace
• Historie záchvatů
• Zneužívání návykových látek (nedávné zneužívání alkoholu nebo jiných drog, jako jsou barbituráty, kanabinoidy a amfetaminy)
• Použití protidestičkových látek nebo jiných antikoagulancií
• Příznaky jakéhokoli maligního onemocnění
• Jakékoli použití imunosupresivních léků
• Zapsání do jiné hodnocené lékové studie nebo dokončení jakékoli studie během posledních 3 měsíců
• Pacienti, kteří nemohou podstoupit MRI nebo PET vyšetření (tj. pacienti s implantovaným kardiostimulátorem)
• Pacienti nemohou cestovat do PET skenovacího centra
• Jakýkoli jiný stav, který lékař považuje za pacienta nevhodný pro zkoušku