Un estudio para evaluar la seguridad de las células madre neurales en pacientes con enfermedad de Parkinson

Criterios de inclusión:

• Formulario de consentimiento informado (ICF) firmado que indica que el paciente ha sido informado de los procedimientos a seguir, la naturaleza experimental de la terapia, las alternativas, los beneficios potenciales, los efectos secundarios, los riesgos y las molestias.
• Paciente diagnosticado con EP idiopática de ≤ 13 años de duración, según la definición de los criterios del Banco de Cerebros de la Sociedad de la Enfermedad de Parkinson del Reino Unido (UK)
• Pacientes ambulatorios (hombres y mujeres) de 30 a 70 años. Las mujeres deben ser potencialmente no fértiles, o con una prueba de embarazo negativa y no amamantar
• Pacientes que reciben una dosis estable de levodopa durante al menos 3 meses con la expectativa de que el tratamiento permanecerá sin cambios durante el transcurso de la participación del paciente en el ensayo.
• Pacientes que reciben un tratamiento antiparkinsoniano a una dosis estable durante al menos 3 meses con la expectativa de que el tratamiento permanecerá sin cambios durante el transcurso de la participación del paciente en el ensayo.
• Etapa II-IV de Hoehn y Yahr durante el tiempo "ON"
• Puntuación motora de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (UPDRS) (Parte III) en el estado "APAGADO" ≤ 49
• Respuesta dopaminérgica positiva de ≥ 33% ​​de disminución en las puntuaciones motoras UPDRS entre los estados "OFF" y "ON" en la selección y períodos clínicos inequívocos de inactividad
• El paciente está experimentando fluctuaciones motoras con al menos dos horas acumuladas de tiempo "APAGADO" diario durante el período de vigilia, que se mide en al menos dos días consecutivos
• Historia de tratamiento antiparkinsoniano con dosis suficientes de levodopa
• Trastornos concomitantes estables y bien controlados que no contraindiquen la anestesia general o la neurocirugía estereotáctica
• Sin anomalías en la RM cerebral basal
• Control insuficiente de los síntomas de la EP o efectos secundarios intolerables con la terapia oral optimizada para la EP
• Puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MOCA) ≥ 26
• Dispuesto a cumplir plenamente con todos los procedimientos de estudio y los requisitos del ensayo.
• Sin cirugía para la enfermedad de Parkinson o ha sido tratado con neurolépticos en los últimos 6 meses, excepto fumarato de quetiapina o clozapina en dosis bajas
• Sin mejoría adicional significativa con fisioterapia/rehabilitación

Criterio de exclusión:

• Deterioro cognitivo leve de la demencia (puntuación MOCA < 26)
• La extensión o gravedad de la enfermedad no es medible.
• Discinesia severa en los estados "OFF" o "ON" (discinesias violentas, incompatibles con cualquier tarea motora normal)
• Condiciones médicas preexistentes, como trastornos hemorrágicos, septicemia, enfermedades cardiovasculares, cerebrovasculares o psiquiátricas importantes
• Cualquier historial actual o anterior relevante de enfermedad física o psiquiátrica o trastorno médico grave, severo o inestable que pueda hacer que el participante sea poco probable que complete completamente el estudio (depresión, ansiedad, deterioro cognitivo o trastorno del control de los impulsos)
• Evaluación hematológica anormal clínicamente significativa (hemograma, tiempo parcial de tromboplastina (PTT)), química sanguínea (glucosa, nitrógeno ureico en sangre (BUN), creatinina, electrolitos), pruebas de función hepática (aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), gamma glutamil transpeptidasa (GGTP), proteína total, bilirrubina)
• Cualquier enfermedad infecciosa activa de cualquier naturaleza, incluidas las infecciones virales clínicamente activas (seropositivos para el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH), el Virus de la Hepatitis C (VHC), el Virus de la Hepatitis B (VHB) y la Sífilis)
• Obesidad severa
• Cirugía intracraneal previa, incluida la estimulación cerebral profunda
• Historial de convulsiones
• Abuso de sustancias (antecedentes recientes de abuso de alcohol u otras drogas como barbitúricos, cannabinoides y anfetaminas)
• Uso de agentes antiplaquetarios u otros anticoagulantes
• Signos de cualquier enfermedad maligna.
• Cualquier uso de medicamentos inmunosupresores.
• Inscripción en otro ensayo de fármaco en investigación o ha completado cualquier ensayo en los últimos 3 meses
• Pacientes que no pueden someterse a una resonancia magnética o PET (es decir, pacientes con marcapasos implantados)
• Pacientes que no pueden viajar al centro de exploración PET
• Cualquier otra condición que el médico considere que hace que el paciente no sea apto para el ensayo