Badanie oceniające bezpieczeństwo nerwowych komórek macierzystych u pacjentów z chorobą Parkinsona

Kryteria przyjęcia:

• Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) wskazujący, że pacjent został poinformowany o procedurach, których należy przestrzegać, eksperymentalnym charakterze terapii, alternatywach, potencjalnych korzyściach, skutkach ubocznych, ryzyku i dyskomforcie
• Pacjent ze zdiagnozowaną idiopatyczną chorobą Parkinsona trwającą ≤ 13 lat, zgodnie z kryteriami Banku Mózgów Towarzystwa Choroby Parkinsona Zjednoczonego Królestwa (Wielka Brytania)
• Pacjenci ambulatoryjni (mężczyźni i kobiety) w wieku 30 - 70 lat. Kobiety muszą być w wieku rozrodczym lub z negatywnym wynikiem testu ciążowego i nie karmić piersią
• Pacjenci otrzymujący stałą dawkę lewodopy przez co najmniej 3 miesiące z oczekiwaniem, że leczenie pozostanie niezmienione przez cały czas udziału pacjenta w badaniu
• Pacjenci otrzymujący leczenie przeciw parkinsonizmowi w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące z oczekiwaniem, że leczenie pozostanie niezmienione przez cały czas udziału pacjenta w badaniu
• Etapy II-IV Hoehna i Yahra w czasie „ON”.
• Wynik motoryczny ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (UPDRS) (część III) w stanie „OFF” ≤ 49
• Dodatnia odpowiedź dopaminergiczna o ≥ 33% ​​spadek w wynikach motorycznych UPDRS między stanami „OFF” i „ON” podczas badań przesiewowych oraz jednoznaczne kliniczne okresy wyłączenia
• Pacjent doświadcza fluktuacji ruchowych z co najmniej dwiema łącznymi godzinami dziennego czasu „OFF” w okresie czuwania, który jest mierzony przez co najmniej dwa kolejne dni
• Historia leczenia przeciw parkinsonizmowi wystarczającymi dawkami lewodopy
• Stabilne, dobrze kontrolowane zaburzenia współistniejące, które nie stanowią przeciwwskazań do znieczulenia ogólnego lub neurochirurgii stereotaktycznej
• Brak nieprawidłowości w wyjściowym MRI mózgu
• Niewystarczająca kontrola objawów PD lub niedopuszczalnych skutków ubocznych przy zoptymalizowanej doustnej terapii PD
• Wynik w Montrealskiej Ocenie Poznawczej (MOCA) ≥ 26
• Gotowość do pełnego przestrzegania wszystkich procedur badawczych i wymagań badania
• Brak operacji z powodu choroby Parkinsona lub leczenie neuroleptykami w ciągu ostatnich 6 miesięcy z wyjątkiem małych dawek fumaranu kwetiapiny lub klozapiny
• Brak znaczącej dalszej poprawy po fizjoterapii/rehabilitacji

Kryteria wyłączenia:

• Łagodne upośledzenie funkcji poznawczych w przebiegu otępienia (wynik w skali MOCA < 26)
• Nie da się zmierzyć zasięgu ani ciężkości choroby
• Ciężkie dyskinezy w stanach „OFF” lub „ON” (gwałtowne dyskinezy, nie do pogodzenia z jakąkolwiek normalną czynnością ruchową)
• Istniejące wcześniej schorzenia, takie jak skazy krwotoczne, posocznica, poważne choroby sercowo-naczyniowe, mózgowo-naczyniowe lub choroby psychiczne
• Jakakolwiek obecna lub istotna wcześniejsza historia poważnych, ciężkich lub niestabilnych chorób fizycznych lub psychicznych lub zaburzeń medycznych, które mogą uniemożliwić uczestnikowi pełne ukończenie badania (depresja, lęk, upośledzenie funkcji poznawczych lub zaburzenie kontroli impulsów)
• Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań hematologicznych (liczba krwi, czas częściowej tromboplastyny ​​​​(PTT)), wyniki badań biochemicznych krwi (glukoza, azot mocznikowy we krwi (BUN), kreatynina, elektrolity), testy czynnościowe wątroby (aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), gamma-glutamylotranspeptydaza (GGTP), białko całkowite, bilirubina)
• Każda aktywna choroba zakaźna dowolnego rodzaju, w tym klinicznie czynne infekcje wirusowe (seropozytywne w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) i kiły
• Ciężka otyłość
• Wcześniejsza operacja wewnątrzczaszkowa, w tym głęboka stymulacja mózgu
• Historia napadów padaczkowych
• Nadużywanie substancji (niedawna historia nadużywania alkoholu lub innych narkotyków, takich jak barbiturany, kannabinoidy i amfetaminy)
• Stosowanie leków przeciwpłytkowych lub innych leków przeciwzakrzepowych
• Oznaki jakiejkolwiek złośliwej choroby
• Jakiekolwiek stosowanie leków immunosupresyjnych
• Zgłoszenie do innego eksperymentalnego badania leku lub ukończenie jakiegokolwiek badania w ciągu ostatnich 3 miesięcy
• Pacjenci, u których nie można wykonać badania MRI lub PET (tj. pacjenci z wszczepionymi rozrusznikami serca)
• Pacjenci nie mogą podróżować do centrum skanowania PET
• Każdy inny stan, który klinicysta uzna za czyniący pacjenta niezdolnym do badania