Uno studio per valutare la sicurezza delle cellule staminali neurali nei pazienti con malattia di Parkinson

Criterio di inclusione:

• Modulo di consenso informato firmato (ICF) che indica che il paziente è stato informato delle procedure da seguire, della natura sperimentale della terapia, delle alternative, dei potenziali benefici, degli effetti collaterali, dei rischi e dei disagi
• Paziente con diagnosi di malattia di Parkinson idiopatica di durata ≤ 13 anni, come definito dai criteri della Brain Bank della Parkinson's Disease Society del Regno Unito (Regno Unito)
• Ambulatoriali (maschi e femmine) 30 - 70 anni. Le donne devono essere in età fertile o con un test di gravidanza negativo e non allattare
• Pazienti che ricevono una dose stabile di levodopa per almeno 3 mesi con l'aspettativa che il trattamento rimanga invariato per tutto il corso della partecipazione del paziente allo studio
• Pazienti che ricevono un trattamento antiparkinsoniano a una dose stabile per almeno 3 mesi con l'aspettativa che il trattamento rimanga invariato per tutto il corso della partecipazione del paziente allo studio
• Hoehn e Yahr stadio II-IV durante il tempo "ON".
• Punteggio motorio UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) (Parte III) nello stato "OFF" ≤ 49
• Risposta dopaminergica positiva di riduzione ≥ 33% ​​dei punteggi motori UPDRS tra gli stati "OFF" e "ON" allo screening e periodi clinici off inequivocabili
• Il paziente presenta fluttuazioni motorie con almeno due ore cumulative di tempo "OFF" giornaliero durante il periodo di veglia, che viene misurato in almeno due giorni consecutivi
• Storia di trattamento antiparkinsoniano con dosi sufficienti di levodopa
• Disturbi concomitanti stabili e ben controllati che non controindicano l'anestesia generale o la neurochirurgia stereotassica
• Nessuna anomalia alla risonanza magnetica cerebrale di base
• Controllo insufficiente dei sintomi della malattia di Parkinson o effetti collaterali intollerabili con terapia orale ottimizzata per la malattia di Parkinson
• Punteggio Montreal Cognitive Assessment (MOCA) ≥ 26
• Disposto a rispettare pienamente tutte le procedure di studio e i requisiti della sperimentazione
• Nessun intervento chirurgico per PD o trattamento con neurolettici negli ultimi 6 mesi eccetto quetiapina fumarato o clozapina a basso dosaggio
• Nessun ulteriore miglioramento significativo con terapia fisica/riabilitazione

Criteri di esclusione:

• Lieve deterioramento cognitivo della demenza (punteggio MOCA < 26)
• L'estensione o la gravità della malattia non è misurabile
• Grave discinesia negli stati "OFF" o "ON" (discinesie violente, incompatibili con qualsiasi attività motoria normale)
• Condizioni mediche preesistenti come disturbi emorragici, setticemia, malattie cardiovascolari, cerebrovascolari o psichiatriche
• Qualsiasi precedente storia attuale o rilevante di malattia fisica o psichiatrica grave, grave o instabile o disturbo medico che potrebbe impedire al partecipante di completare completamente lo studio (depressione, ansia, deterioramento cognitivo o disturbo del controllo degli impulsi)
• Valutazione ematologica anormale clinicamente significativa (conta ematica, tempo di tromboplastina parziale (PTT)), chimica del sangue (glucosio, azoto ureico nel sangue (BUN), creatinina, elettroliti), test di funzionalità epatica (aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), gamma glutamil transpeptidasi (GGTP), proteine ​​totali, bilirubina)
• Qualsiasi malattia infettiva attiva di qualsiasi natura, comprese le infezioni virali clinicamente attive (sieropositivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite C (HCV), virus dell'epatite B (HBV) e sifilide
• Obesità grave
• Precedenti interventi chirurgici intracranici, compresa la stimolazione cerebrale profonda
• Storia delle convulsioni
• Abuso di sostanze (storia recente di abuso di alcol o altre droghe come barbiturici, cannabinoidi e anfetamine)
• Uso di agenti antipiastrinici o altri anticoagulanti
• Segni di qualsiasi malattia maligna
• Qualsiasi uso di farmaci immunosoppressori
• Iscrizione ad altri studi sperimentali su farmaci o ha completato qualsiasi sperimentazione negli ultimi 3 mesi
• Pazienti che non possono essere sottoposti a scansione MRI o PET (ad es. portatori di pacemaker impiantati)
• Pazienti impossibilitati a recarsi al centro di scansione PET
• Qualsiasi altra condizione che il medico consideri rendere il paziente inadatto al processo