En studie for å evaluere sikkerheten til nevrale stamceller hos pasienter med Parkinsons sykdom

Inklusjonskriterier:

• Signert skjema for informert samtykke (ICF) som indikerer at pasienten har blitt informert om prosedyrene som skal følges, terapiens eksperimentelle natur, alternativer, potensielle fordeler, bivirkninger, risiko og ubehag.
• Pasient diagnostisert med idiopatisk PD av ≤ 13 års varighet, som definert av Storbritannias (UK) Parkinsons Disease Society Brain Bank kriterier
• Polikliniske pasienter (mann og kvinne) 30 - 70 år. Kvinner må være i ikke-fertil alder, eller ha en negativ graviditetstest og ikke ammende
• Pasienter som får en stabil dose levodopa i minst 3 måneder med forventning om at behandlingen vil forbli uendret gjennom hele pasientens deltakelse i studien
• Pasienter som får en anti-parkinsonbehandling i en stabil dose i minst 3 måneder med forventning om at behandlingen vil forbli uendret gjennom hele pasientens deltakelse i studien
• Hoehn og Yahr trinn II-IV under "ON" tid
• Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) motorpoengsum (del III) i "AV"-tilstand ≤ 49
• Positiv dopaminerg respons på ≥ 33 % reduksjon i UPDRS motoriske skårer mellom "AV" og "PÅ" tilstander ved screening, og utvetydige kliniske off-perioder
• Pasienten opplever motoriske svingninger med minst to kumulative timer daglig "AV"-tid i våkenperioden, som måles på minst to påfølgende dager
• Anamnese med anti-parkinsonbehandling med tilstrekkelige doser levodopa
• Stabile, godt kontrollerte samtidige lidelser som ikke vil kontraindisere generell anestesi eller stereotaktisk nevrokirurgi
• Ingen abnormiteter ved baseline hjerne MR
• Utilstrekkelig kontroll av PD-symptomer eller utålelige bivirkninger med optimalisert oral PD-behandling
• Montreal Cognitive Assessment (MOCA) score ≥ 26
• Villig til å følge alle studieprosedyrer og krav til prøven fullt ut
• Ingen operasjon for PD eller blitt behandlet med nevroleptika de siste 6 månedene bortsett fra lavdose quetiapinfumarat eller klozapin
• Ingen vesentlig ytterligere forbedring med fysioterapi/rehabilitering

Ekskluderingskriterier:

• Mild kognitiv svikt av demens (MOCA-score < 26)
• Omfanget eller alvorlighetsgraden av sykdommen er ikke målbar
• Alvorlig dyskinesi i "AV" eller "PÅ" tilstander (voldelige dyskinesier, uforenlig med noen normal motorisk oppgave)
• Eksisterende medisinske tilstander som blødningsforstyrrelser, septikemi, alvorlig kardiovaskulær, cerebrovaskulær eller psykiatrisk sykdom
• Enhver nåværende eller relevant tidligere historie med alvorlig, alvorlig eller ustabil fysisk eller psykiatrisk sykdom eller medisinsk lidelse som kan gjøre deltakeren usannsynlig å fullføre studien (depresjon, angst, kognitiv svikt eller impulskontrollforstyrrelse)
• Klinisk signifikant unormal hematologisk evaluering (blodtelling, delvis tromboplastintid (PTT)), blodkjemi (glukose, blodureanitrogen (BUN), kreatinin, elektrolytter), leverfunksjonstester (aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), gamma glutamyl transpeptidase (GGTP), totalt protein, bilirubin)
• Enhver aktiv infeksjonssykdom av enhver art, inkludert klinisk aktive virusinfeksjoner (seropositive for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-virus (HCV), hepatitt B-virus (HBV) og syfilis
• Alvorlig fedme
• Tidligere intrakraniell kirurgi, inkludert dyphjernestimulering
• Historie om anfall
• Rusmisbruk (nyere historie med alkoholmisbruk eller andre rusmidler som barbiturater, cannabinoider og amfetamin)
• Bruk av blodplatehemmende midler eller andre antikoagulanter
• Tegn på enhver ondartet sykdom
• Enhver bruk av immundempende legemidler
• Registrering i andre legemiddelutprøvinger eller har fullført en utprøving i løpet av de siste 3 månedene
• Pasienter som ikke kan gjennomgå MR- eller PET-skanning (dvs. pasienter med implantert pacemaker)
• Pasienter som ikke kan reise til PET-skanningssenteret
• Enhver annen tilstand som klinikeren anser som gjør pasienten uegnet for utprøving