En undersøgelse til evaluering af sikkerheden af ​​neurale stamceller hos patienter med Parkinsons sygdom

Inklusionskriterier:

• Underskrevet informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at patienten er blevet informeret om de procedurer, der skal følges, terapiens eksperimentelle karakter, alternativer, potentielle fordele, bivirkninger, risici og ubehag.
• Patient diagnosticeret med idiopatisk PD af ≤ 13 års varighed, som defineret af Storbritanniens (UK) Parkinsons Disease Society Brain Bank kriterier
• Ambulante patienter (mand og kvinde) 30 - 70 år. Kvinder skal være i ikke-fertil alder eller have en negativ graviditetstest og ikke amme
• Patienter, der får en stabil dosis levodopa i mindst 3 måneder med forventning om, at behandlingen vil forblive uændret under hele patientens deltagelse i forsøget
• Patienter, der modtager en anti-parkinsonbehandling i en stabil dosis i mindst 3 måneder med forventning om, at behandlingen vil forblive uændret under hele patientens deltagelse i forsøget
• Hoehn og Yahr trin II-IV under "ON" tid
• Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) motorscore (del III) i "OFF"-tilstand ≤ 49
• Positivt dopaminergt respons på ≥ 33 % fald i UPDRS motoriske score mellem "OFF" og "ON" tilstande ved screening og utvetydige kliniske off perioder
• Patienten oplever motoriske udsving med mindst to kumulative timers daglig "OFF"-tid i den vågne periode, som måles på mindst to på hinanden følgende dage
• Anamnese med anti-parkinsonbehandling med tilstrækkelige doser levodopa
• Stabile, velkontrollerede samtidige lidelser, der ikke ville kontraindicere generel anæstesi eller stereotaktisk neurokirurgi
• Ingen abnormiteter på baseline hjerne MR
• Utilstrækkelig kontrol af PD-symptomer eller utålelige bivirkninger med optimeret oral PD-behandling
• Montreal Cognitive Assessment (MOCA) score ≥ 26
• Villig til fuldt ud at overholde alle undersøgelsesprocedurer og krav i forsøget
• Ingen operation for PD eller blevet behandlet med neuroleptika inden for de seneste 6 måneder undtagen lavdosis quetiapinfumarat eller clozapin
• Ingen væsentlig yderligere forbedring med fysioterapi/rehabilitering

Ekskluderingskriterier:

• Mild kognitiv svækkelse af demens (MOCA-score < 26)
• Omfanget eller sværhedsgraden af ​​sygdommen kan ikke måles
• Alvorlig dyskinesi i tilstanden "OFF" eller "ON" (voldelige dyskinesier, uforenelig med enhver normal motorisk opgave)
• Eksisterende medicinske tilstande såsom blødningsforstyrrelser, septikæmi, større kardiovaskulær, cerebrovaskulær eller psykiatrisk sygdom
• Enhver aktuel eller relevant tidligere historie med alvorlig, alvorlig eller ustabil fysisk eller psykiatrisk sygdom eller medicinsk lidelse, som kan gøre det usandsynligt, at deltageren vil fuldføre undersøgelsen fuldt ud (depression, angst, kognitiv svækkelse eller impulskontrolforstyrrelse)
• Klinisk signifikant unormal hæmatologisk evaluering (blodtal, delvis tromboplastintid (PTT)), blodkemi (glukose, blodurinstofnitrogen (BUN), kreatinin, elektrolytter), leverfunktionsprøver (aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), gamma glutamyl transpeptidase (GGTP), totalt protein, bilirubin)
• Enhver aktiv infektionssygdom af enhver art, herunder klinisk aktive virusinfektioner (seropositive for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C-virus (HCV), hepatitis B-virus (HBV) og syfilis
• Svær fedme
• Tidligere intrakraniel kirurgi, herunder dyb hjernestimulering
• Historie om anfald
• Stofmisbrug (nyere historie med alkoholmisbrug eller andre stoffer såsom barbiturater, cannabinoider og amfetaminer)
• Brug af anti-blodplademidler eller andre antikoagulanter
• Tegn på enhver ondartet sygdom
• Enhver brug af immunsuppressive lægemidler
• Tilmelding til andre forsøg med lægemiddel eller har afsluttet ethvert forsøg inden for de sidste 3 måneder
• Patienter, der ikke kan gennemgå MR- eller PET-scanning (dvs. patienter med implanteret pacemaker)
• Patienter, der ikke kan rejse til PET-scanningscenteret
• Enhver anden tilstand, som klinikeren anser for at gøre patienten uegnet til forsøg