Tutkimus Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden hermoston kantasolujen turvallisuuden arvioimiseksi
perjantai 16. tammikuuta 2026 päivittänyt: Cyto Therapeutics Pty Limited
Yksihaarainen, avoin vaihe 1 -tutkimus Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden striatumiin ja substantia nigraan ruiskutetun ISC-hpNSC:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
Tässä tutkimuksessa arvioidaan tutkittavan solunsiirtohoidon, ISC-hpNSC:n, turvallisuutta Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Kaikki potilaat saavat terapiaa, joka koostuu ihmisen hermokantasoluista.
Tutkimuksessa tarkastellaan kolmea annostasoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
ISC-hpNSC on soluterapia, joka koostuu ihmisen partenogeneettisistä hermoston kantasoluista (hpNSC). ISC-hpNSC ruiskutetaan aivojensisäisesti Parkinsonin tautia (PD) sairastavien potilaiden aivojuovioon ja mustakalvoon.
Tutkimukseen otetaan mukaan 4 potilasta soluinjektioon kullekin kolmelle eri annokselle. Yhteensä 12 potilasta, joilla on kohtalainen tai vaikea PD, hoidetaan. Jokainen potilas saa yhden annoksen. Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida solunsiirron turvallisuutta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Dept of Neurology, The Royal Melbourne Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
26 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF), joka osoittaa, että potilaalle on kerrottu noudatettavista toimenpiteistä, hoidon kokeellisuudesta, vaihtoehdoista, mahdollisista hyödyistä, sivuvaikutuksista, riskeistä ja epämukavuudesta
- Potilas, jolla on diagnosoitu idiopaattinen PD, jonka kesto on ≤ 13 vuotta, Yhdistyneen kuningaskunnan Parkinsonin tautiyhdistyksen aivopankin kriteerien mukaisesti
- Avopotilaat (miehet ja naiset) 30 - 70 vuotta. Naisten on oltava ei-hedelmöitysikäisiä tai heillä on negatiivinen raskaustesti eivätkä he saa imettää
- Potilaat, jotka saavat vakaan annoksen levodopaa vähintään 3 kuukauden ajan sillä odotuksella, että hoito pysyy muuttumattomana koko potilaan tutkimukseen osallistumisen ajan
- Potilaat, jotka saavat Parkinsonin taudin vastaista hoitoa vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan olettaen, että hoito pysyy muuttumattomana koko potilaan tutkimukseen osallistumisen ajan
- Hoehn ja Yahr vaihe II-IV "ON"-ajan aikana
- Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikon (UPDRS) moottoripisteet (osa III) "OFF"-tilassa ≤ 49
- Positiivinen dopaminerginen vaste, ≥ 33 %:n lasku UPDRS-motorisissa pisteissä "OFF"- ja "ON"-tilojen välillä seulonnassa ja yksiselitteisissä kliinisissä off-jaksoissa
- Potilas kokee motorisia heilahteluja, joissa on vähintään kaksi kumulatiivista tuntia päivittäistä "OFF" -aikaa valvejakson aikana, mikä mitataan vähintään kahtena peräkkäisenä päivänä
- Parkinsonin taudin vastainen hoito riittävillä levodopa-annoksilla
- Stabiilit, hyvin hallitut samanaikaiset häiriöt, jotka eivät ole yleisanestesian tai stereotaktisen neurokirurgian vasta-aiheisia
- Ei poikkeavuuksia aivojen magneettikuvauksessa
- PD-oireiden riittämätön hallinta tai sietämättömät sivuvaikutukset optimoidulla suun kautta otettavalla PD-hoidolla
- Montreal Cognitive Assessment (MOCA) -pisteet ≥ 26
- Halukas noudattamaan täysin kaikkia tutkimusmenettelyjä ja kokeen vaatimuksia
- Ei leikkausta PD:n vuoksi tai sitä ei ole hoidettu neurolepteillä viimeisen 6 kuukauden aikana, paitsi pieniannoksinen ketiapiinifumaraatti tai klotsapiini
- Ei merkittäviä lisäparannuksia fysioterapialla/kuntouttamisella
Poissulkemiskriteerit:
- Dementian lievä kognitiivinen heikentyminen (MOCA-pistemäärä < 26)
- Sairauden laajuutta tai vakavuutta ei voida mitata
- Vaikea dyskinesia "OFF"- tai "ON"-tilassa (väkivaltaiset dyskinesit, jotka eivät sovi mihinkään normaaliin motoriseen tehtävään)
- Aiemmin olemassa olevat sairaudet, kuten verenvuotohäiriöt, verenmyrkytys, vakava sydän-, aivoverenkierto- tai psykiatrinen sairaus
- Mikä tahansa nykyinen tai asiaankuuluva aikaisempi vakava, vakava tai epävakaa fyysinen tai psyykkinen sairaus tai lääketieteellinen häiriö, joka saattaa tehdä osallistujan epätodennäköisen suorittamaan tutkimusta loppuun (masennus, ahdistuneisuus, kognitiivinen heikentyminen tai impulssikontrollihäiriö)
- Kliinisesti merkittävä epänormaali hematologinen arviointi (verikuva, osittainen tromboplastiiniaika (PTT)), veren kemia (glukoosi, veren ureatyppi (BUN), kreatiniini, elektrolyytit), maksan toimintakokeet (aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), gammaglutamyylitranspeptidaasi (GGTP), kokonaisproteiini, bilirubiini)
- Mikä tahansa aktiivinen tartuntatauti, luonteeltaan mikä tahansa, mukaan lukien kliinisesti aktiiviset virusinfektiot (seropositiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti C -virukselle (HCV), hepatiitti B -virukselle (HBV) ja kuppalle
- Vaikea lihavuus
- Aiempi kallonsisäinen leikkaus, mukaan lukien syväaivojen stimulaatio
- Kohtausten historia
- Päihteiden väärinkäyttö (äskettäinen alkoholin tai muiden huumeiden, kuten barbituraattien, kannabinoidien ja amfetamiinien, käyttö)
- Verihiutaleiden tai muiden antikoagulanttien käyttö
- Merkkejä mistä tahansa pahanlaatuisesta sairaudesta
- Kaikenlainen immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö
- Ilmoittautunut muuhun lääketutkimukseen tai suorittanut jonkin tutkimuksen viimeisen 3 kuukauden aikana
- Potilaat, joille ei voida tehdä MRI- tai PET-skannausta (esim. potilaat, joilla on implantoitu sydämentahdistin)
- Potilaat, jotka eivät voi matkustaa PET-skannauskeskukseen
- Mikä tahansa muu sairaus, jonka kliinikon mielestä potilas ei sovellu tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ISC-hpNSC
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), vakavien TEAE-tapahtumien, niihin liittyvien TEAE-tapahtumien, vakavien TEAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos UPDRS-pisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden parannus on määritelty UPDRS-motorisen pistemäärän pienenemiseksi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Garitaonandia I, Gonzalez R, Sherman G, Semechkin A, Evans A, Kern R. Novel Approach to Stem Cell Therapy in Parkinson's Disease. Stem Cells Dev. 2018 Jul 15;27(14):951-957. doi: 10.1089/scd.2018.0001.
- Garitaonandia I, Gonzalez R, Christiansen-Weber T, Abramihina T, Poustovoitov M, Noskov A, Sherman G, Semechkin A, Snyder E, Kern R. Neural Stem Cell Tumorigenicity and Biodistribution Assessment for Phase I Clinical Trial in Parkinson's Disease. Sci Rep. 2016 Sep 30;6:34478. doi: 10.1038/srep34478.
- Gonzalez R, Garitaonandia I, Poustovoitov M, Abramihina T, McEntire C, Culp B, Attwood J, Noskov A, Christiansen-Weber T, Khater M, Mora-Castilla S, To C, Crain A, Sherman G, Semechkin A, Laurent LC, Elsworth JD, Sladek J, Snyder EY, Redmond DE Jr, Kern RA. Neural Stem Cells Derived from Human Parthenogenetic Stem Cells Engraft and Promote Recovery in a Nonhuman Primate Model of Parkinson's Disease. Cell Transplant. 2016 Nov;25(11):1945-1966. doi: 10.3727/096368916X691682.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 25. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISC-hpNSC
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .