Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie spánkové terapie a biomarkerů u dětí s poruchami autistického spektra

10. května 2024 aktualizováno: Jill Miller-Horn, Stony Brook University
Účelem této studie je otestovat kombinovaný účinek melatoninu a donepezilu na zlepšení spánku a chování u dětí s poruchami autistického spektra. Melatonin je přirozený neurohormon, který pomáhá regulovat cykly spánku a bdění. Donepezil se používá ke zlepšení duševních funkcí u lidí s Alzheimerovou chorobou. Děti s poruchami autistického spektra mají větší pravděpodobnost problémů se spánkem než ostatní děti. Tato obtíž byla spojena s denními problémy s chováním a rodinným stresem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem tohoto průzkumného šetření je zjistit, zda existuje náznak velkého aditivního nebo synergického účinku melatoninu a donepezilu podávaných společně. Jednotlivě oba léky zlepšují spánek, ale zdá se, že tak činí různými způsoby, přičemž melatonin mění cirkadiánní rytmus a donepezil mění charakteristiky REM spánku. V tomto pilotním výzkumu budeme zkoumat, zda jejich kombinované účinky na spánek vedou k velkému zlepšení chování dětí s PAS. Kombinovaná farmakoterapie je v klinické praxi velmi běžná, ale ve výzkumu je zkoumána jen zřídka (Comer et al. 2010). Tyto dva léky jsou oba dobře snášeny a mezi nimi nedochází k žádné negativní lékové interakci. Toto vyšetřování bude používat RCT a také soubor průzkumných analýz k posouzení kombinovaných účinků těchto dvou léků ve srovnání s placebem, pokud jde o chování a měření spánku. Kromě toho budeme shromažďovat průzkumné biomarkery (např. poměr číslic, poměr délek různých prstů jako měřítko rovnováhy pohlavních hormonů během embryonálního vývoje), aby se vztahovaly k různým mírám spánku a chování. Pozitivní signál z této studie může být použit jako vodítko pro následnou studii s větším počtem studovaných subjektů a statistickou silou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
        • Stony Brook University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti mužského i ženského pohlaví
  • Věk 4 až 17 1/2 roku
  • Diagnóza poruchy autistického spektra na základě klinického úsudku specialisty na autismus, nejlépe pomocí Rozvrhu diagnostických pozorování autismu nebo přepracovaného diagnostického rozhovoru pro autismus.

Kritéria vyloučení:

  • Abnormální elektroencefalogram za poslední měsíc
  • Kardiovaskulární problémy
  • Astma
  • Respirační onemocnění
  • Peptický vřed
  • Renální nebo jaterní dysfunkce (abnormální hladina močovinového dusíku/kreatininu v krvi nebo dvojnásobné zvýšení jaterních transamináz)
  • Obstrukce močových cest
  • Podváha (index tělesné hmotnosti < 5. percentil ve srovnání s populací odpovídající věku a pohlaví)
  • Jiné závažné onemocnění
  • Použití kteréhokoli z následujících léků, které by mohly interagovat se studovanými léky (anticholinergika, systémové kortikosteroidy, fenobarbital, peginterferon, beta-blokátory nebo jakýkoli lék, který může způsobit arytmie). Léky, které indukují nebo inhibují cytochrom P450 2D6 a cytochrom P450 3A4 (enzymy důležité pro metabolismus léků), budou povoleny, protože jakékoli účinky těchto léků se pravděpodobně ztratí v individuální variabilitě v důsledku genetických polymorfismů.
  • Užívání léků ovlivňujících spánek s poločasem 7 dní nebo více. [Děti užívající léky ovlivňující spánek s poločasem kratším než 7 dní (včetně melatoninu a donepezilu) jsou způsobilé, pokud souhlasí s přerušením užívání po dobu trvání studie.]
  • Těhotenství a kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Skupina A
Zaváděcí fáze: Placebo. Fáze 1 a Fáze 2: Melatonin a donepezil (melatonin 3 mg a donepezil 1,25-5 mg na základě věku/hmotnosti každou noc) po dobu 10 týdnů vymývací fáze: žádná aktivní nebo placebová léčba. Poznámka: Dávkování studovaného léku se liší podle věku/hmotnosti. Mladší děti (< 12 let nebo < 80 lb. hmotnost začíná nižší dávkou donepezilu (1,25 mg/noc) a po jednom týdnu se zvýší na 2,5 mg/noc. Starší děti (>= 12 let nebo >= 80 liber hmotnosti) začínají na 3 mg donepezilu a po jednom týdnu se zvyšují na 5 mg. Dávka melatoninu zůstává u obou skupin stabilní na 3 mg.
Lék: Melatonin a Donepezil
10 týdnů aktivní studijní medikace ve skupině A během fáze 1 a fáze 2. 5 týdnů aktivní studijní medikace ve skupině B během fáze 2.
Ostatní jména:
  • Aricept
Jiný: Placebo
Pro obě skupiny: 5 týdnů placeba v zaváděcí fázi. Pro skupinu B: dalších 5 týdnů placeba ve fázi 1.
Jiný: Skupina B
Zaváděcí fáze: Placebo. Fáze 1: Placebo. Fáze 2: Melatonin a donepezil (melatonin 3 mg a donepezil 1,25-5 mg na základě věku/hmotnosti každou noc) nebo placebo po dobu 5 týdnů Vymývací fáze: žádná aktivní nebo placebová léčba. Poznámka: Dávkování studovaného léku se liší podle věku/hmotnosti. Mladší děti (< 12 let nebo < 80 lb. hmotnost začíná nižší dávkou donepezilu (1,25 mg/noc) a po jednom týdnu se zvýší na 2,5 mg/noc. Starší děti (>= 12 let nebo >= 80 liber hmotnosti) začínají na 3 mg donepezilu a po jednom týdnu se zvyšují na 5 mg. Dávka melatoninu zůstává u obou skupin stabilní na 3 mg.
Lék: Melatonin a Donepezil
10 týdnů aktivní studijní medikace ve skupině A během fáze 1 a fáze 2. 5 týdnů aktivní studijní medikace ve skupině B během fáze 2.
Ostatní jména:
  • Aricept
Jiný: Placebo
Pro obě skupiny: 5 týdnů placeba v zaváděcí fázi. Pro skupinu B: dalších 5 týdnů placeba ve fázi 1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování (ABC) Subškála Letargie/sociální stažení
Časové okno: Hodnocení subškály bylo provedeno rodičem/pečovatelem každých 5 týdnů celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.

Subškála kontrolního seznamu Aberrant Behavior Checklist (ABC). Subškály byly odvozeny faktorovou analýzou (n=927).

Kontrolní seznam byl poprvé vyvinut pro použití u těžce mentálně retardovaných jedinců. V poslední době se široce používá ve výzkumu s dětmi s autismem. Kontrolní seznam ABC je považován za citlivý na účinky drog.

Subškála Letargie/sociální stažení obsahuje položky jako: "Listless, pomalý, neaktivní" ; "Stažen, preferuje osamělé aktivity"; „Nesnaží se komunikovat slovy ani gesty“; „Ukazuje málo sociálních reakcí na ostatní“ .

Subškála se skládá ze 16 položek, z nichž každá je hodnocena na 4 bodové škále (0 = vůbec ne, 3 = závažné). Možné skóre se pohybuje od 0 do 48. Vyšší skóre znamená větší letargii a/nebo větší sociální stažení.
Hodnocení subškály bylo provedeno rodičem/pečovatelem každých 5 týdnů celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování (ABC) Subškála stereotypního chování.
Časové okno: Hodnocení subškály bylo provedeno rodičem/pečovatelem každých 5 týdnů celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.

Subškála kontrolního seznamu Aberrant Behavior Checklist (ABC). Subškály byly odvozeny faktorovou analýzou (n=927).

Kontrolní seznam byl poprvé vyvinut pro použití u těžce mentálně retardovaných jedinců. V poslední době se široce používá ve výzkumu s dětmi s autismem. Kontrolní seznam ABC je považován za citlivý na účinky drog.

Subškála Stereotypní chování obsahuje položky jako: "Bezvýznamné, opakující se pohyby těla" ; "Zvláštní, bizarní v chování"; "Vlny, opakovaně třese končetinami"; „Kámeny tělem tam a zpět“.

Subškála se skládá ze 7 položek, každá je hodnocena na 4bodové škále (0 = vůbec ne, 3 = závažné). Možné skóre se pohybuje od 0 do 21. Vyšší skóre znamená více stereotypního chování.
Hodnocení subškály bylo provedeno rodičem/pečovatelem každých 5 týdnů celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.
Délka spánku (hodiny)
Časové okno: Hodnocení provedl rodič/pečovatel každých 5 týdnů, celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.
Stručný sedmipoložkový dotazník upravený z dotazníku Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Tento rodičovský dotazník hodnotí spánkové chování u dětí. Byl ověřen u dětí s PAS, koreluje s polysomnografickými záznamy a byl úspěšně použit v předchozích studiích melatoninu u těchto dětí. Položky CSHQ vybrané pro tuto studii pocházejí ze subškál, u kterých bylo zjištěno, že jsou nejčastěji narušeny u dětí s autismem.
Hodnocení provedl rodič/pečovatel každých 5 týdnů, celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.
Klinická škála globálních dojmů, klinický dojem globálního zlepšení
Časové okno: Hodnocení bylo provedeno klinikem každých 5 týdnů, celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.

Měřeno škálou klinických globálních dojmů. Klinický dojem globálního zlepšení je jediná položka hodnocená takto:

1 = velmi zlepšené; 2 = mnohem lepší; 3 = minimálně lepší; 4 = žádná změna; 5 = minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7 = mnohem horší. Vyšší skóre tedy naznačuje změnu k horšímu. Poznámka: Toto opatření nebylo ve výchozím stavu hodnoceno.
Hodnocení bylo provedeno klinikem každých 5 týdnů, celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.
Klinická globální škála dojmů, mateřská společnost hlásila globální zlepšení
Časové okno: Hodnocení bylo provedeno rodiči každých 5 týdnů, celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.

Nadřazený dojem globálního zlepšení je jediná položka hodnocená takto:

1=velmi vylepšené; 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna; 5=minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7 = mnohem horší. Vyšší skóre tedy naznačuje změnu k horšímu. Poznámka: Toto opatření nebylo ve výchozím stavu hodnoceno.
Hodnocení bylo provedeno rodiči každých 5 týdnů, celkem 5krát. Kvůli malému N je zde uveden pouze koncový bod studie. Koncový bod studie (návštěva 5) byl po alespoň 18 týdnech, včetně 2 týdnů vymývání, až do maxima 27 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stony Brook University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jill Miller-Horn, MD, MS, Stony Brook University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

29. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. června 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 65708

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit