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Estudio piloto de terapia del sueño y biomarcadores en niños con trastornos del espectro autista

10 de mayo de 2024 actualizado por: Jill Miller-Horn, Stony Brook University
El propósito de este estudio es probar el efecto combinado de la melatonina y el donepezilo para mejorar el sueño y el comportamiento en niños con trastornos del espectro autista. La melatonina es una neurohormona natural que ayuda a regular los ciclos de sueño y vigilia. El donepezil se usa para mejorar la función mental de las personas con la enfermedad de Alzheimer. Los niños con trastornos del espectro autista son más propensos a tener problemas para dormir que otros niños. Esta dificultad se ha relacionado con problemas de comportamiento diurno y estrés familiar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de la presente investigación exploratoria es ver si existe alguna sugerencia de un gran efecto aditivo o sinérgico de la melatonina y el donepezilo administrados juntos. Individualmente, ambos medicamentos mejoran el sueño, pero parecen hacerlo de diferentes maneras: la melatonina altera el ritmo circadiano y el donepezilo altera las características del sueño REM. En esta investigación piloto examinaremos si sus efectos combinados sobre el sueño conducen a una gran mejora en el comportamiento de los niños con TEA. La farmacoterapia combinada es muy común en la práctica clínica, pero rara vez se estudia en la investigación (Comer et al. 2010). Estos dos medicamentos son bien tolerados y no existe ninguna interacción farmacológica negativa entre los dos. Esta investigación utilizará un ECA así como un conjunto de análisis exploratorios para evaluar los efectos combinados de estos dos medicamentos en comparación con placebo en términos de medidas de comportamiento y sueño. Además, recopilaremos biomarcadores exploratorios (p. ej., proporción de dígitos, la proporción de las diferentes longitudes de los dedos como medida del equilibrio de las hormonas sexuales durante el desarrollo embrionario) para relacionarlos con las diversas medidas del sueño y del comportamiento. Una señal positiva de este estudio puede usarse para guiar un estudio de seguimiento con mayor número de sujetos de estudio y poder estadístico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
        • Stony Brook University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tanto niños como niñas
  • Edades 4 a 17 1/2 años
  • Diagnóstico con Trastorno del Espectro Autista sobre la base del juicio clínico de un especialista en autismo, preferiblemente usando el Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo o la Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada.

Criterio de exclusión:

  • Electroencefalograma anormal en el último mes
  • Problemas cardiovasculares
  • Asma
  • Enfermedad respiratoria
  • La enfermedad de úlcera péptica
  • Disfunción renal o hepática (nitrógeno ureico/creatinina en sangre anormales o transaminasas hepáticas 2 veces elevadas)
  • Obstrucción del tracto urinario
  • Peso inferior al normal (índice de masa corporal < percentil 5 en comparación con la población de la misma edad y sexo)
  • Otra enfermedad grave
  • Uso de cualquiera de los siguientes medicamentos que puedan interactuar con los medicamentos del estudio (anticolinérgicos, corticosteroides sistémicos, fenobarbital, peginterferón, bloqueadores beta o cualquier medicamento que pueda causar arritmias). Se permitirán los medicamentos que inducen o inhiben el citocromo P450 2D6 y el citocromo P450 3A4 (enzimas importantes para el metabolismo de los medicamentos) porque es probable que los efectos de dichos medicamentos se pierdan en la variabilidad individual debido a polimorfismos genéticos.
  • Uso de medicamentos que afectan el sueño con una vida media de 7 días o más. [Los niños que toman medicamentos que afectan el sueño con una vida media de menos de 7 días (incluidas la melatonina y el donepezilo) son elegibles si aceptan suspender el uso durante la duración del ensayo].
  • Embarazo y lactancia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Grupo A
Fase de preinclusión: placebo. Fase 1 y Fase 2: Melatonina y donepezilo (melatonina 3 mg y donepezilo 1,25-5 mg según la edad/peso cada noche) durante 10 semanas Fase de lavado: sin medicación activa ni placebo. Nota: La dosis del fármaco del estudio varía según la edad y el peso. Niños más pequeños (<12 años o <80 lbs. peso comience con una dosis más baja de donepezilo (1,25 mg/noche) y aumente a 2,5 mg/noche después de una semana. Los niños mayores (>= 12 años o >= 80 libras de peso) comienzan con 3 mg de donepezilo y aumentan a 5 mg después de una semana. La dosis de melatonina se mantiene estable en 3 mg en ambos grupos.
Droga: Melatonina y donepezilo
10 semanas de medicación activa del estudio en el Grupo A durante la Fase 1 y Fase 2. 5 semanas de medicación activa del estudio en el Grupo B durante la Fase 2.
Otros nombres:
  • Aricept
Otro: Placebo
Para ambos grupos: 5 semanas de Placebo en la fase de preinclusión. Para el Grupo B: 5 semanas adicionales de Placebo en la Fase 1.
Otro: Grupo B
Fase de preinclusión: placebo. Fase 1: Placebo. Fase 2: Melatonina y donepezilo (melatonina 3 mg y donepezilo 1,25-5 mg según la edad/peso cada noche) o placebo durante 5 semanas Fase de lavado: sin medicación activa ni placebo. Nota: La dosis del fármaco del estudio varía según la edad y el peso. Niños más pequeños (<12 años o <80 lbs. peso comience con una dosis más baja de donepezilo (1,25 mg/noche) y aumente a 2,5 mg/noche después de una semana. Los niños mayores (>= 12 años o >= 80 libras de peso) comienzan con 3 mg de donepezilo y aumentan a 5 mg después de una semana. La dosis de melatonina se mantiene estable en 3 mg en ambos grupos.
Droga: Melatonina y donepezilo
10 semanas de medicación activa del estudio en el Grupo A durante la Fase 1 y Fase 2. 5 semanas de medicación activa del estudio en el Grupo B durante la Fase 2.
Otros nombres:
  • Aricept
Otro: Placebo
Para ambos grupos: 5 semanas de Placebo en la fase de preinclusión. Para el Grupo B: 5 semanas adicionales de Placebo en la Fase 1.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lista de verificación de conducta aberrante (ABC) Subescala de letargo/retraimiento social
Periodo de tiempo: La calificación de la subescala fue realizada por los padres/cuidadores cada 5 semanas por un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.

Subescala de la Lista de Comportamiento Aberrante (ABC). Las subescalas se derivaron mediante análisis factorial (n=927).

La lista de verificación se desarrolló por primera vez para su uso con personas con retraso mental grave. Más recientemente se ha utilizado ampliamente en investigaciones con niños con autismo. La lista de verificación ABC se considera sensible a los efectos de las drogas.

La subescala Letargo/Retraimiento social contiene ítems como: "Apático, lento, inactivo"; "Retraído, prefiere actividades solitarias"; "No intenta comunicarse con palabras o gestos"; "Muestra pocas reacciones sociales hacia los demás".

La subescala consta de 16 ítems, cada uno calificado en una escala de 4 puntos (0 = nada, 3 = severo). Las puntuaciones posibles oscilan entre 0 y 48. Las puntuaciones más altas significan más letargo y/o más retraimiento social.
La calificación de la subescala fue realizada por los padres/cuidadores cada 5 semanas por un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Subescala de conducta estereotipada de la lista de verificación de conducta aberrante (ABC).
Periodo de tiempo: La calificación de la subescala fue realizada por los padres/cuidadores cada 5 semanas por un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.

Subescala de la Lista de Comportamiento Aberrante (ABC). Las subescalas se derivaron mediante análisis factorial (n=927).

La lista de verificación se desarrolló por primera vez para su uso con personas con retraso mental grave. Más recientemente se ha utilizado ampliamente en investigaciones con niños con autismo. La Lista de Verificación ABC se considera sensible a los efectos de las drogas.

La subescala de Comportamiento Estereotipado contiene ítems como: "Movimientos corporales recurrentes y sin sentido"; "Extraño, de comportamiento extraño"; "Ola, sacude repetidamente las extremidades"; "Mece el cuerpo hacia adelante y hacia atrás".

La subescala consta de 7 ítems, cada uno calificado en una escala de 4 puntos (0 = nada, 3 = severo). Las puntuaciones posibles van de 0 a 21. Las puntuaciones más altas significan un comportamiento más estereotipado.
La calificación de la subescala fue realizada por los padres/cuidadores cada 5 semanas por un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.
Duración del sueño (horas)
Periodo de tiempo: La calificación fue realizada por los padres/cuidadores cada 5 semanas por un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.
Un breve cuestionario de siete ítems adaptado del Cuestionario de hábitos de sueño infantil (CSHQ). Este cuestionario para padres evalúa las conductas de sueño en los niños. Se ha validado en niños con TEA, se correlaciona con registros polisomnográficos y se ha utilizado con éxito en estudios previos de melatonina con estos niños. Los ítems del CSHQ elegidos para este estudio provienen de las subescalas que se alteran con mayor frecuencia en niños con autismo.
La calificación fue realizada por los padres/cuidadores cada 5 semanas por un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.
Escala de impresiones clínicas globales, impresión clínica de mejora global
Periodo de tiempo: La calificación la realizó el médico cada 5 semanas hasta un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.

Medido mediante la Escala de Impresiones Clínicas Globales. La impresión clínica de mejora global es un único ítem clasificado de la siguiente manera:

1 = mucho mejorado; 2 = mucho mejorado; 3 = mínimamente mejorado; 4 = sin cambios; 5 = mínimamente peor; 6 = mucho peor; 7 = mucho peor. Por tanto, puntuaciones más altas indican un cambio a peor. Nota: Esta medida no fue evaluada al inicio.
La calificación la realizó el médico cada 5 semanas hasta un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.
Escala de impresiones clínicas globales, mejora global informada por los padres
Periodo de tiempo: La calificación fue realizada por los padres cada 5 semanas para un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.

La impresión de los padres sobre la mejora global es un solo elemento clasificado de la siguiente manera:

1=mucho mejorado; 2=mucho mejorado; 3=mínimamente mejorado; 4=sin cambios; 5=mínimamente peor; 6=mucho peor; 7=mucho peor. Por tanto, puntuaciones más altas indican un cambio a peor. Nota: Esta medida no fue evaluada al inicio.
La calificación fue realizada por los padres cada 5 semanas para un total de 5 veces. Debido al pequeño N, aquí solo se informa el criterio de valoración del estudio. El criterio de valoración del estudio (visita 5) fue después de al menos 18 semanas, incluidas 2 semanas de lavado, hasta un máximo de 27 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stony Brook University

Investigadores

  • Investigador principal: Jill Miller-Horn, MD, MS, Stony Brook University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

29 de enero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

1 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 65708

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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