Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av søvnterapi og biomarkører hos barn med autismespekterforstyrrelser

10. mai 2024 oppdatert av: Jill Miller-Horn, Stony Brook University
Formålet med denne studien er å teste den kombinerte effekten av melatonin og donepezil på forbedring av søvn og atferd hos barn med autismespekterforstyrrelser. Melatonin er et naturlig nevrohormon som hjelper til med å regulere søvn- og våkensykluser. Donepezil brukes til å forbedre mental funksjon for personer med Alzheimers sykdom. Barn med autismespekterforstyrrelser har større sannsynlighet for å ha problemer med å sove enn andre barn. Denne vanskeligheten har vært knyttet til atferdsproblemer på dagtid og familiestress.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne eksplorative undersøkelsen er å se om det er antydning av en stor additiv eller synergistisk effekt av melatonin og donepezil gitt sammen. Hver for seg forbedrer begge medisinene søvnen, men ser ut til å gjøre det på forskjellige måter, med melatonin som endrer døgnrytmen og donepezil som endrer egenskapene til REM-søvn. I denne pilotundersøkelsen vil vi undersøke om deres kombinerte effekter på søvn fører til en stor forbedring i atferden til barn med ASD. Kombinert farmakoterapi er svært vanlig i klinisk praksis, men studeres sjelden i forskning (Comer et al. 2010). Disse to medisinene tolereres begge godt og det er ingen negativ medikamentinteraksjon mellom de to. Denne undersøkelsen vil bruke en RCT samt et sett med utforskende analyser for å vurdere den kombinerte effekten av disse to medisinene sammenlignet med placebo når det gjelder atferds- og søvnmål. I tillegg vil vi samle utforskende biomarkører (f.eks. sifferforhold, forholdet mellom lengdene forskjellige fingre som et mål på balansen mellom kjønnshormoner under embryonal utvikling) for å relatere til de ulike søvn- og atferdsmålene. Et positivt signal fra denne studien kan brukes til å veilede en oppfølgingsstudie med større antall studieemner og statistisk kraft.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
        • Stony Brook University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Både mannlige og kvinnelige barn
  • Alder 4 til 17 1/2 år
  • Diagnostisering med autismespektrumforstyrrelse på grunnlag av klinisk vurdering fra en autismespesialist, fortrinnsvis ved bruk av autismediagnostisk observasjonsskjema eller autismediagnostisk intervju-revidert.

Ekskluderingskriterier:

  • Unormalt elektroencefalogram den siste måneden
  • Kardiovaskulære problemer
  • Astma
  • Luftveissykdom
  • Magesårsykdom
  • Nyre- eller leverdysfunksjon (unormal blodurea nitrogen/kreatinin eller 2 ganger forhøyede levertransaminaser)
  • Urinveisobstruksjon
  • Undervekt (kroppsmasseindeks < 5. persentil sammenlignet med alder og kjønnstilpasset populasjon)
  • Annen alvorlig sykdom
  • Bruk av noen av følgende legemidler som kan interagere med studiemedisiner (antikolinergika, systemiske kortikosteroider, fenobarbital, peginterferon, betablokkere eller andre legemidler som kan forårsake arytmier). Legemidler som induserer eller hemmer cytokrom P450 2D6 og cytokrom P450 3A4 (enzymer som er viktige for legemiddelmetabolismen) vil bli tillatt fordi eventuelle effekter av slike medisiner sannsynligvis vil gå tapt i individuell variasjon på grunn av genetiske polymorfismer.
  • Bruk av medisiner som påvirker søvnen med en halveringstid på 7 dager eller mer. [Barn på medisiner som påvirker søvnen med en halveringstid på mindre enn 7 dager (inkludert melatonin og donepezil) er kvalifisert hvis de samtykker i å avbryte bruken i løpet av prøveperioden.]
  • Graviditet og amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Gruppe A
Innkjøringsfase: Placebo. Fase 1 og fase 2: Melatonin og donepezil (melatonin 3 mg og donepezil 1,25-5 mg basert på alder/vekt hver natt) i 10 ukers utvaskingsfase: ingen aktiv eller placebomedisiner. Merk: Dosering av studiemedisin varierer med alder/vekt. Yngre barn (<12 år eller < 80 lbs. vekt start med en lavere dose donepezil (1,25 mg/natt) og øk til 2,5 mg/natt etter en uke. Eldre barn (>= 12 år eller >= 80 lbs vekt) starter med 3 mg donepezil og øker til 5 mg etter en uke. Dosen av melatonin forblir stabil på 3 mg for begge grupper.
Legemiddel: Melatonin og Donepezil
10 uker med aktiv studiemedisin i gruppe A under fase 1 og fase 2. 5 uker med aktiv studiemedisinering i gruppe B i fase 2.
Andre navn:
  • Aricept
Annen: Placebo
For begge grupper: 5 uker med placebo i innkjøringsfasen. For gruppe B: tillegg 5 uker med placebo i fase 1.
Annen: Gruppe B
Innkjøringsfase: Placebo. Fase 1: Placebo. Fase 2: Melatonin og donepezil (melatonin 3mg og donepezil 1,25-5mg basert på alder/vekt hver natt) eller placebo i 5 uker Utvaskingsfase: ingen aktiv eller placebomedisiner. Merk: Dosering av studiemedisin varierer med alder/vekt. Yngre barn (<12 år eller < 80 lbs. vekt start med en lavere dose donepezil (1,25 mg/natt) og øk til 2,5 mg/natt etter en uke. Eldre barn (>= 12 år eller >= 80 lbs vekt) starter med 3 mg donepezil og øker til 5 mg etter en uke. Dosen av melatonin forblir stabil på 3 mg for begge grupper.
Legemiddel: Melatonin og Donepezil
10 uker med aktiv studiemedisin i gruppe A under fase 1 og fase 2. 5 uker med aktiv studiemedisinering i gruppe B i fase 2.
Andre navn:
  • Aricept
Annen: Placebo
For begge grupper: 5 uker med placebo i innkjøringsfasen. For gruppe B: tillegg 5 uker med placebo i fase 1.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd (ABC) Søvnighet/sosial tilbaketrekning
Tidsramme: Underskalavurdering ble laget av foreldre/omsorgsperson hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.

Underskala av sjekklisten for avvikende atferd (ABC). Underskalaer ble utledet ved faktoranalyse (n=927).

Sjekklisten ble først utviklet for bruk med alvorlig psykisk utviklingshemmede personer. Nylig har det blitt mye brukt i forskning med barn med autisme. ABC-sjekklisten anses som sensitiv for legemiddeleffekter.

Søvnighet/sosial tilbaketrekning-underskalaen inneholder elementer som: "Listeløs, treg, inaktiv" ; "Tilbaketrukket, foretrekker ensomme aktiviteter"; "Forsøker ikke å kommunisere med ord eller bevegelser"; "Viser få sosiale reaksjoner til andre".

Underskalaen består av 16 elementer, hver vurdert på en 4-punkts skala (0 = ikke i det hele tatt, 3 = alvorlig). Mulige poengsummer varierer fra 0 til 48. Høyere score betyr mer sløvhet og/eller mer sosial tilbaketrekning.
Underskalavurdering ble laget av foreldre/omsorgsperson hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd (ABC) Stereotypisk atferdsunderskala.
Tidsramme: Underskalavurdering ble laget av foreldre/omsorgsperson hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.

Underskala av sjekklisten for avvikende atferd (ABC). Underskalaer ble utledet ved faktoranalyse (n=927).

Sjekklisten ble først utviklet for bruk med alvorlig psykisk utviklingshemmede personer. Nylig har det blitt mye brukt i forskning med barn med autisme. ABC-sjekklisten anses som sensitiv for legemiddeleffekter.

Underskalaen Stereotypisk atferd inneholder elementer som: "Meningsløse, tilbakevendende kroppsbevegelser" ; "Unde, bisarr i oppførsel"; "Bølger, rister ekstremitetene gjentatte ganger"; "Rokker kroppen frem og tilbake".

Underskalaen består av 7 elementer, hver vurdert på en 4-punkts skala (0 = ikke i det hele tatt, 3 = alvorlig). Mulige poengsummer varierer fra 0 til 21. Høyere score betyr mer stereotyp oppførsel.
Underskalavurdering ble laget av foreldre/omsorgsperson hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.
Søvnvarighet (timer)
Tidsramme: Vurdering ble gjort av foreldre/omsorgsperson hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.
Et kort spørreskjema med syv elementer tilpasset fra Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Dette foreldrespørreskjemaet vurderer søvnatferd hos barn. Det har blitt validert hos barn med ASD, korrelerer med polysomnografiske registreringer, og har blitt brukt med hell i tidligere studier av melatonin med slike barn. CSHQ-elementene som er valgt for denne studien kommer fra underskalaene som ble funnet å være oftest forstyrret hos barn med autisme.
Vurdering ble gjort av foreldre/omsorgsperson hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.
Clinical Global Impressions Scale, Clinician Impression of Global Improvement
Tidsramme: Vurdering ble gjort av klinikeren hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.

Målt ved Clinical Global Impressions Scale. The Clinician Impression of Global Improvement er et enkelt element vurdert som følger:

1 = veldig mye forbedret; 2 = mye forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen endring; 5 = minimalt dårligere; 6 = mye verre; 7 = veldig mye verre. Dermed indikerer høyere score en endring til det verre. Merk: Dette tiltaket ble ikke evaluert ved baseline.
Vurdering ble gjort av klinikeren hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.
Clinical Global Impressions Scale, Parent Reported Global Improvement
Tidsramme: Vurdering ble gjort av forelder hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.

Foreldreinntrykk av global forbedring er et enkelt element vurdert som følger:

1=svært mye forbedret; 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring; 5=minst verre; 6=mye verre; 7 = veldig mye verre. Dermed indikerer høyere score en endring til det verre. Merk: Dette tiltaket ble ikke evaluert ved baseline.
Vurdering ble gjort av forelder hver 5. uke i totalt 5 ganger. På grunn av liten N er kun endepunktet til studien rapportert her. Studiens endepunkt (besøk 5) var etter minst 18 uker, inkludert 2 ukers utvasking, opp til maksimalt 27 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stony Brook University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jill Miller-Horn, MD, MS, Stony Brook University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

29. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2015

Først lagt ut (Antatt)

1. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 65708

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere