Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af søvnterapi og biomarkører hos børn med autismespektrumforstyrrelser

10. maj 2024 opdateret af: Jill Miller-Horn, Stony Brook University
Formålet med denne undersøgelse er at teste den kombinerede effekt af melatonin og donepezil på at forbedre søvn og adfærd hos børn med autismespektrumforstyrrelser. Melatonin er et naturligt neurohormon, der hjælper med at regulere søvn- og vågnecyklusser. Donepezil bruges til at forbedre mental funktion hos mennesker med Alzheimers sygdom. Børn med autismespektrumforstyrrelser er mere tilbøjelige til at få problemer med at sove end andre børn. Denne vanskelighed er blevet forbundet med adfærdsproblemer i dagtimerne og familiestress.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Målet med denne eksplorative undersøgelse er at se, om der er en antydning af en stor additiv eller synergistisk effekt af melatonin og donepezil givet sammen. Individuelt forbedrer begge medikamenter søvnen, men ser ud til at gøre det på forskellige måder, hvor melatonin ændrer døgnrytmen, og donepezil ændrer karakteristikaene ved REM-søvn. I denne pilotundersøgelse vil vi undersøge, om deres kombinerede effekt på søvn fører til en stor forbedring af adfærden hos børn med ASD. Kombineret farmakoterapi er meget almindelig i klinisk praksis, men er sjældent undersøgt i forskning (Comer et al. 2010). Disse to medikamenter tolereres begge godt, og der er ingen negativ lægemiddelinteraktion mellem de to. Denne undersøgelse vil bruge en RCT samt et sæt eksplorative analyser til at vurdere de kombinerede virkninger af disse to medikamenter sammenlignet med placebo med hensyn til adfærds- og søvnmålinger. Derudover vil vi indsamle eksplorative biomarkører (f.eks. cifferforhold, forholdet mellem længderne af forskellige fingre som et mål for balancen af ​​kønshormoner under fosterudviklingen) for at relatere til de forskellige søvn- og adfærdsmæssige mål. Et positivt signal fra denne undersøgelse kan bruges til at guide en opfølgende undersøgelse med større antal forsøgspersoner og statistisk magt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
        • Stony Brook University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Både mandlige og kvindelige børn
  • Alder 4 til 17 1/2 år
  • Diagnosticering med Autisme Spektrum Forstyrrelse på baggrund af en autismespecialists kliniske vurdering, fortrinsvis ved brug af Autisme Diagnostisk Observationsskema eller Autisme Diagnostisk Interview-Revideret.

Ekskluderingskriterier:

  • Unormalt elektroencefalogram i den seneste måned
  • Kardiovaskulære problemer
  • Astma
  • Luftvejssygdom
  • Mavesår sygdom
  • Nyre- eller leverdysfunktion (unormalt blodurinstofnitrogen/kreatinin eller 2 gange forhøjede levertransaminaser)
  • Urinvejsobstruktion
  • Undervægtig (body mass index < 5. percentil sammenlignet med alder og køn matchet befolkning)
  • Anden alvorlig sygdom
  • Brug af et af følgende lægemidler, der kan interagere med undersøgelsesmedicin (antikolinergika, systemiske kortikosteroider, phenobarbital, peginterferon, betablokkere eller ethvert lægemiddel, der kan forårsage arytmier). Lægemidler, der inducerer eller hæmmer cytochrom P450 2D6 og cytochrom P450 3A4 (enzymer, der er vigtige for lægemiddelmetabolisme), vil blive tilladt, fordi enhver virkning af sådanne medikamenter sandsynligvis vil gå tabt i individuel variabilitet på grund af genetiske polymorfismer.
  • Brug af medicin, der påvirker søvnen med en halveringstid på 7 dage eller mere. [Børn på medicin, der påvirker søvnen med en halveringstid på mindre end 7 dage (inklusive melatonin og donepezil) er berettigede, hvis de accepterer at stoppe brugen i forsøgets varighed.]
  • Graviditet og amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Gruppe A
Indkøringsfase: Placebo. Fase 1 og fase 2: Melatonin og donepezil (melatonin 3 mg og donepezil 1,25-5 mg baseret på alder/vægt hver nat) i 10 ugers udvaskningsfase: ingen aktiv eller placebomedicin. Bemærk: Dosering af undersøgelseslægemidlet varierer med alder/vægt. Yngre børn (<12 år eller < 80 lbs. vægt start med en lavere dosis donepezil (1,25 mg/nat) og øg til 2,5 mg/nat efter en uge. Ældre børn (>= 12 år eller >= 80 lbs vægt) starter med 3 mg donepezil og øges til 5 mg efter en uge. Dosis af melatonin forbliver stabil på 3 mg hele vejen igennem for begge grupper.
Medicin: Melatonin og Donepezil
10 ugers aktiv undersøgelsesmedicin i gruppe A under fase 1 og fase 2. 5 ugers aktiv undersøgelsesmedicin i gruppe B i fase 2.
Andre navne:
  • Aricept
Andet: Placebo
For begge grupper: 5 ugers placebo i indkøringsfasen. For gruppe B: en tilføjelse af 5 ugers placebo i fase 1.
Andet: Gruppe B
Indkøringsfase: Placebo. Fase 1: Placebo. Fase 2: Melatonin og donepezil (melatonin 3 mg og donepezil 1,25-5 mg baseret på alder/vægt hver nat) eller placebo i 5 uger. Udvaskningsfase: ingen aktiv eller placebomedicin. Bemærk: Dosering af undersøgelseslægemidlet varierer med alder/vægt. Yngre børn (<12 år eller < 80 lbs. vægt start med en lavere dosis donepezil (1,25 mg/nat) og øg til 2,5 mg/nat efter en uge. Ældre børn (>= 12 år eller >= 80 lbs vægt) starter med 3 mg donepezil og øges til 5 mg efter en uge. Dosis af melatonin forbliver stabil på 3 mg hele vejen igennem for begge grupper.
Medicin: Melatonin og Donepezil
10 ugers aktiv undersøgelsesmedicin i gruppe A under fase 1 og fase 2. 5 ugers aktiv undersøgelsesmedicin i gruppe B i fase 2.
Andre navne:
  • Aricept
Andet: Placebo
For begge grupper: 5 ugers placebo i indkøringsfasen. For gruppe B: en tilføjelse af 5 ugers placebo i fase 1.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste (ABC) Sløvhed/social tilbagetrækning underskala
Tidsramme: Underskalavurdering blev foretaget af forældre/plejer hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.

Underskala af Aberrant Behavior Checklist (ABC). Underskalaer blev udledt ved faktoranalyse (n=927).

Tjeklisten blev først udviklet til brug for svært mentalt retarderede personer. For nylig er det blevet meget brugt i forskning med børn med autisme. ABC-tjeklisten anses for at være følsom over for lægemiddeleffekter.

Sløvhed/social tilbagetrækning underskalaen indeholder elementer som: "Listløs, træg, inaktiv" ; "Tilbagetrukket, foretrækker ensomme aktiviteter"; "Forsøger ikke at kommunikere med ord eller fagter"; "Viser få sociale reaktioner til andre".

Underskalaen består af 16 punkter, hver bedømt på en 4-punkts skala (0 = slet ikke, 3 = alvorlig). Mulige scores varierer fra 0 til 48. Højere score betyder mere sløvhed og/eller mere social tilbagetrækning.
Underskalavurdering blev foretaget af forældre/plejer hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Aberrant Behavior Checklist (ABC) Stereotypisk adfærdsunderskala.
Tidsramme: Underskalavurdering blev foretaget af forældre/plejer hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.

Underskala af Aberrant Behavior Checklist (ABC). Underskalaer blev udledt ved faktoranalyse (n=927).

Tjeklisten blev først udviklet til brug for svært mentalt retarderede personer. For nylig er det blevet meget brugt i forskning med børn med autisme. ABC-tjeklisten anses for at være følsom over for lægemiddeleffekter.

Underskalaen Stereotypisk adfærd indeholder elementer som: "Meningsløse, tilbagevendende kropsbevægelser" ; "Ulige, bizar i opførsel"; "Bølger, ryster ekstremiteterne gentagne gange"; "Vipper kroppen frem og tilbage".

Underskalaen består af 7 punkter, hver bedømt på en 4-punkts skala (0 = slet ikke, 3 = alvorlig). Mulige scores varierer fra 0 til 21. Højere score betyder mere stereotyp adfærd.
Underskalavurdering blev foretaget af forældre/plejer hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.
Søvnvarighed (timer)
Tidsramme: Vurdering blev foretaget af forældre/plejer hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.
Et kort spørgeskema med syv punkter tilpasset fra Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Dette forældrespørgeskema vurderer søvnadfærd hos børn. Det er blevet valideret hos børn med ASD, korrelerer med polysomnografiske optagelser og er blevet brugt med succes i tidligere undersøgelser af melatonin med sådanne børn. De CSHQ-punkter, der er valgt til denne undersøgelse, kommer fra de underskalaer, der oftest er forstyrret hos børn med autisme.
Vurdering blev foretaget af forældre/plejer hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.
Clinical Global Impressions Scale, Klinikerindtryk af global forbedring
Tidsramme: Bedømmelsen blev foretaget af klinikeren hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.

Målt ved Clinical Global Impressions Scale. Klinikerens indtryk af global forbedring er et enkelt element vurderet som følger:

1 = meget forbedret; 2 = meget forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen ændring; 5 = minimalt værre; 6 = meget værre; 7 = meget værre. Højere score indikerer således en ændring til det værre. Bemærk: Denne foranstaltning blev ikke evalueret ved baseline.
Bedømmelsen blev foretaget af klinikeren hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.
Clinical Global Impressions Scale, Parent Reported Global Improvement
Tidsramme: Bedømmelse blev foretaget af forældre hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.

Forældreindtryk af global forbedring er et enkelt element vurderet som følger:

1=meget forbedret; 2=meget forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring; 5=minimalt værre; 6=meget værre; 7 = meget værre. Højere score indikerer således en ændring til det værre. Bemærk: Denne foranstaltning blev ikke evalueret ved baseline.
Bedømmelse blev foretaget af forældre hver 5. uge i alt 5 gange. På grund af lille N er kun endepunktet for undersøgelsen rapporteret her. Undersøgelsens endepunkt (besøg 5) var efter mindst 18 uger, inklusive 2 ugers udvaskning, op til et maksimum på 27 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stony Brook University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jill Miller-Horn, MD, MS, Stony Brook University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

29. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2015

Først opslået (Anslået)

1. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 65708

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner