Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus uniterapiasta ja biomarkkereista lapsilla, joilla on autismispektrihäiriöitä

perjantai 10. toukokuuta 2024 päivittänyt: Jill Miller-Horn, Stony Brook University
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata melatoniinin ja donepetsiilin yhteisvaikutusta autismikirjon häiriöistä kärsivien lasten unen ja käyttäytymisen parantamiseen. Melatoniini on luonnollinen neurohormoni, joka auttaa säätelemään uni- ja heräämisjaksoja. Donepetsiiliä käytetään parantamaan Alzheimerin tautia sairastavien ihmisten henkistä toimintaa. Autismikirjon häiriöistä kärsivillä lapsilla on muita lapsia todennäköisemmin unihäiriöitä. Tämä vaikeus on liitetty päiväaikaisiin käyttäytymisongelmiin ja perheen stressiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkivan tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko olemassa viitteitä melatoniinin ja donepetsiilin suuresta additiivisesta tai synergistisesta vaikutuksesta yhdessä annettuna. Yksittäin molemmat lääkkeet parantavat unta, mutta näyttävät tekevän sen eri tavoin, kun melatoniini muuttaa vuorokausirytmiä ja donepetsiili muuttaa REM-unen ominaisuuksia. Tässä pilottitutkimuksessa tutkimme, johtavatko niiden yhteisvaikutukset uneen suureen parannukseen ASD-lasten käyttäytymisessä. Yhdistelmälääkehoito on hyvin yleistä kliinisessä käytännössä, mutta sitä tutkitaan harvoin tutkimuksessa (Comer ym. 2010). Nämä kaksi lääkettä ovat molemmat hyvin siedettyjä, eikä niiden välillä ole negatiivista lääkevuorovaikutusta. Tässä tutkimuksessa käytetään RCT:tä sekä joukko tutkivia analyysejä arvioidakseen näiden kahden lääkkeen yhteisvaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna käyttäytymis- ja unimittauksissa. Lisäksi keräämme tutkivia biomarkkereita (esim. numerosuhde, eri sormien pituuksien suhde sukupuolihormonien tasapainon mittana alkion kehityksen aikana) liittyen erilaisiin uni- ja käyttäytymismittareihin. Tämän tutkimuksen positiivista signaalia voidaan käyttää ohjaamaan jatkotutkimusta, jossa on suurempi määrä tutkimuskohteita ja tilastollinen teho.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794
        • Stony Brook University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sekä mies- että naispuoliset lapset
  • Ikä 4-17 1/2 vuotta
  • Autismispektrihäiriön diagnoosi autismiasiantuntijan kliinisen arvion perusteella, mieluiten käyttämällä autismidiagnostiikkahavaintoaikataulua tai autismidiagnostiikkahaastattelua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Epänormaali elektroenkefalogrammi viimeisen kuukauden aikana
  • Sydän- ja verisuoniongelmat
  • Astma
  • Hengityssairaus
  • Peptinen haavatauti
  • Munuaisten tai maksan toimintahäiriö (epänormaali veren ureatyppi/kreatiniini tai 2 kertaa kohonneet maksan transaminaasit)
  • Virtsateiden tukos
  • alipainoinen (painoindeksi < 5. prosenttipiste verrattuna ikään ja sukupuoleen vastaavaan väestöön)
  • Muu vakava sairaus
  • Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa tutkimuslääkkeiden kanssa (antikolinergit, systeemiset kortikosteroidit, fenobarbitaali, peginterferoni, beetasalpaajat tai mikä tahansa lääke, joka voi aiheuttaa rytmihäiriöitä). Lääkkeet, jotka indusoivat tai estävät sytokromi P450 2D6:ta ja sytokromi P450 3A4:ää (lääkkeiden aineenvaihdunnalle tärkeitä entsyymejä) ovat sallittuja, koska tällaisten lääkkeiden vaikutukset todennäköisesti menetetään yksilöllisen vaihtelun vuoksi geneettisten polymorfismien vuoksi.
  • Nukahtamiseen vaikuttavien lääkkeiden käyttö, joiden puoliintumisaika on vähintään 7 päivää. [Lapset, jotka käyttävät uneen vaikuttavia lääkkeitä, joiden puoliintumisaika on alle 7 päivää (mukaan lukien melatoniini ja donepetsiili), ovat kelvollisia, jos he suostuvat lopettamaan käytön kokeen ajaksi.]
  • Raskaus ja imetys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Ryhmä A
Aloitusvaihe: Placebo. Vaihe 1 ja vaihe 2: Melatoniini ja donepetsiili (melatoniini 3 mg ja donepetsiili 1,25-5 mg iän/painon perusteella joka yö) 10 viikon ajan Huuhteluvaihe: ei aktiivista tai lumelääkettä. Huomautus: Tutkimuslääkkeen annostus vaihtelee iän/painon mukaan. Nuoremmat lapset (< 12 vuotta tai < 80 lbs. paino aloitetaan pienemmällä donepetsiiliannoksella (1,25 mg/yö) ja nostetaan 2,5 mg:aan/yö viikon kuluttua. Vanhemmat lapset (>= 12 vuotta tai >= 80 paunaa) aloittavat annoksella 3 mg donepetsiiliä ja nostavat 5 mg:aan viikon kuluttua. Melatoniiniannos pysyy vakaana 3 mg:ssa koko ajan molemmissa ryhmissä.
Lääke: Melatoniini ja donepetsiili
10 viikkoa aktiivista tutkimuslääkitystä ryhmässä A vaiheen 1 ja vaiheen 2 aikana. 5 viikkoa aktiivista tutkimuslääkitystä ryhmässä B vaiheessa 2.
Muut nimet:
  • Aricept
Muut: Plasebo
Molemmille ryhmille: 5 viikkoa lumelääkettä aloitusvaiheessa. Ryhmä B: lisää 5 viikkoa lumelääkettä vaiheessa 1.
Muut: Ryhmä B
Aloitusvaihe: Placebo. Vaihe 1: Placebo. Vaihe 2: Melatoniini ja donepetsiili (melatoniini 3 mg ja donepetsiili 1,25-5 mg iän/painon perusteella joka yö) tai lumelääke 5 viikon ajan Huuhteluvaihe: ei aktiivista tai lumelääkettä. Huomautus: Tutkimuslääkkeen annostus vaihtelee iän/painon mukaan. Nuoremmat lapset (< 12 vuotta tai < 80 lbs. paino aloitetaan pienemmällä donepetsiiliannoksella (1,25 mg/yö) ja nostetaan 2,5 mg:aan/yö viikon kuluttua. Vanhemmat lapset (>= 12 vuotta tai >= 80 paunaa) aloittavat annoksella 3 mg donepetsiiliä ja nostavat 5 mg:aan viikon kuluttua. Melatoniiniannos pysyy vakaana 3 mg:ssa koko ajan molemmissa ryhmissä.
Lääke: Melatoniini ja donepetsiili
10 viikkoa aktiivista tutkimuslääkitystä ryhmässä A vaiheen 1 ja vaiheen 2 aikana. 5 viikkoa aktiivista tutkimuslääkitystä ryhmässä B vaiheessa 2.
Muut nimet:
  • Aricept
Muut: Plasebo
Molemmille ryhmille: 5 viikkoa lumelääkettä aloitusvaiheessa. Ryhmä B: lisää 5 viikkoa lumelääkettä vaiheessa 1.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aberrant Behavior Checklist (ABC) Letargia/sosiaalinen vetäytymisaste
Aikaikkuna: Vanhempi/hoitaja teki ala-arvioinnin 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.

Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (ABC) alaasteikko. Ala-asteikot johdettiin tekijäanalyysillä (n = 927).

Tarkistuslista kehitettiin ensin käytettäväksi vakavasti kehitysvammaisten henkilöiden kanssa. Viime aikoina sitä on käytetty laajalti autististen lasten tutkimuksessa. ABC-tarkistuslistaa pidetään herkänä lääkkeiden vaikutuksille.

Letargia/Sosiaalinen vetäytyminen -aliasteikko sisältää kohteita, kuten: "Listless, hidas, passiivinen" ; "Syrjäytynyt, mieluummin yksinäinen toiminta"; "Ei yritä kommunikoida sanoilla tai eleillä"; "Näyttää vähän sosiaalisia reaktioita muille".

Alaasteikko koostuu 16 pisteestä, joista jokainen on arvioitu 4 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan, 3 = vakava). Mahdolliset pisteet vaihtelevat välillä 0-48. Korkeammat pisteet tarkoittavat enemmän letargiaa ja/tai enemmän sosiaalista vetäytymistä.
Vanhempi/hoitaja teki ala-arvioinnin 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aberrant Behavior Checklist (ABC) Stereotypic Behavior Subscale.
Aikaikkuna: Vanhempi/hoitaja teki ala-arvioinnin 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.

Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (ABC) alaasteikko. Ala-asteikot johdettiin tekijäanalyysillä (n = 927).

Tarkistuslista kehitettiin ensin käytettäväksi vakavasti kehitysvammaisten henkilöiden kanssa. Viime aikoina sitä on käytetty laajalti autististen lasten tutkimuksessa. ABC-tarkistuslistaa pidetään herkänä lääkkeiden vaikutuksille.

Stereotyyppisen käyttäytymisen aliasteikko sisältää kohteita, kuten: "Merkittömät, toistuvat kehon liikkeet" ; "Omituinen, outo käyttäytyminen"; "Aallottelee, ravistaa raajoja toistuvasti"; "Kiinnittää kehoa edestakaisin".

Alaasteikko koostuu 7 pisteestä, joista jokainen on arvioitu 4 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan, 3 = vakava). Mahdolliset pisteet vaihtelevat välillä 0-21. Korkeammat pisteet tarkoittavat stereotypisempaa käyttäytymistä.
Vanhempi/hoitaja teki ala-arvioinnin 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.
Unen kesto (tuntia)
Aikaikkuna: Vanhempi/hoitaja teki arvion 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.
Lyhyt seitsemän kohdan kyselylomake, joka on mukautettu Children's Sleep Habits Questionnairesta (CSHQ). Tämä vanhempien kyselylomake arvioi lasten nukkumiskäyttäytymistä. Se on validoitu ASD-lapsilla, korreloi polysomnografisten tallenteiden kanssa, ja sitä on käytetty menestyksekkäästi aiemmissa melatoniinitutkimuksissa tällaisilla lapsilla. Tähän tutkimukseen valitut CSHQ-kohteet tulevat ala-asteikoista, joiden on todettu olevan useimmiten häiriintynyt autistisilla lapsilla.
Vanhempi/hoitaja teki arvion 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.
Clinical Global Impressions Scale, Kliinisen vaikutelma maailmanlaajuisesta paranemisesta
Aikaikkuna: Kliinikko teki arvioinnin 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.

Mitattu Clinical Global Impressions Scale -asteikolla. Kliinisen globaalin kehityksen vaikutelma on yksittäinen kohde, joka on luokiteltu seuraavasti:

1 = erittäin paljon parannettu; 2 = paljon parantunut; 3 = vähän parannettu; 4 = ei muutosta; 5 = vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; 7 = paljon huonompi. Siten korkeammat pisteet osoittavat muutosta huonompaan suuntaan. Huomautus: Tätä mittaa ei arvioitu lähtötasolla.
Kliinikko teki arvioinnin 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.
Kliininen maailmanlaajuinen näyttökertojen asteikko, vanhemman raportoima globaali parannus
Aikaikkuna: Vanhemmat teki arvion 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.

Parent Impression of Global Improvement on yksittäinen kohde, joka on luokiteltu seuraavasti:

1=erittäin parantunut; 2 = paljon parannettu; 3 = minimaalisesti parannettu; 4 = ei muutosta; 5 = vähintään huonompi; 6 = paljon huonompi; 7 = paljon huonompi. Siten korkeammat pisteet osoittavat muutosta huonompaan suuntaan. Huomautus: Tätä mittaa ei arvioitu lähtötasolla.
Vanhemmat teki arvion 5 viikon välein, yhteensä 5 kertaa. Pienen N:n vuoksi tässä raportoidaan vain tutkimuksen päätepiste. Tutkimuksen päätepiste (käynti 5) oli vähintään 18 viikon kuluttua, mukaan lukien 2 viikkoa pesua, enintään 27 viikkoon asti.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stony Brook University

Tutkijat

  • Päätutkija: Jill Miller-Horn, MD, MS, Stony Brook University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 65708

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa