Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe terapii snu i biomarkerów u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

10 maja 2024 zaktualizowane przez: Jill Miller-Horn, Stony Brook University
Celem tego badania jest przetestowanie połączonego wpływu melatoniny i donepezilu na poprawę snu i zachowania u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. Melatonina jest naturalnym neurohormonem, który pomaga regulować cykle snu i czuwania. Donepezil jest stosowany w celu poprawy funkcji umysłowych u osób z chorobą Alzheimera. Dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu częściej mają problemy ze snem niż inne dzieci. Ta trudność została powiązana z problemami behawioralnymi w ciągu dnia i stresem rodzinnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem niniejszego badania eksploracyjnego jest sprawdzenie, czy istnieje sugestia dużego addytywnego lub synergistycznego działania melatoniny i donepezilu podanych razem. Indywidualnie oba leki poprawiają sen, ale wydaje się, że robią to na różne sposoby, przy czym melatonina zmienia rytm dobowy, a Donepezil zmienia charakterystykę snu REM. W tym pilotażowym badaniu sprawdzimy, czy ich łączny wpływ na sen prowadzi do dużej poprawy zachowania dzieci z ASD. Farmakoterapia skojarzona jest bardzo powszechna w praktyce klinicznej, jednak rzadko jest przedmiotem badań naukowych (Comer i wsp. 2010). Obydwa leki są dobrze tolerowane i nie ma między nimi żadnych negatywnych interakcji. W badaniu tym wykorzystane zostanie RCT oraz zestaw analiz eksploracyjnych w celu oceny łącznego działania tych dwóch leków w porównaniu z placebo pod względem parametrów zachowania i snu. Ponadto będziemy zbierać biomarkery eksploracyjne (np. stosunek cyfr, stosunek długości różnych palców jako miara równowagi hormonów płciowych podczas rozwoju embrionalnego), aby powiązać je z różnymi miarami snu i zachowania. Pozytywny sygnał z tego badania może zostać wykorzystany do ukierunkowania badania uzupełniającego z większą liczbą uczestników i mocą statystyczną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
        • Stony Brook University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci płci męskiej i żeńskiej
  • Wiek od 4 do 17 1/2 lat
  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu na podstawie oceny klinicznej specjalisty od autyzmu, najlepiej przy użyciu Harmonogramu obserwacji diagnostycznych autyzmu lub Poprawionego wywiadu diagnostycznego autyzmu.

Kryteria wyłączenia:

  • Nieprawidłowy elektroencefalogram w ciągu ostatniego miesiąca
  • Problemy sercowo-naczyniowe
  • Astma
  • Choroba układu oddechowego
  • Choroba wrzodowa żołądka
  • Zaburzenia czynności nerek lub wątroby (nieprawidłowe stężenie azotu mocznikowego/kreatyniny we krwi lub 2-krotnie zwiększona aktywność aminotransferaz wątrobowych)
  • Niedrożność dróg moczowych
  • Niedowaga (wskaźnik masy ciała < 5 percentyla w porównaniu z populacją dobraną pod względem wieku i płci)
  • Inna poważna choroba
  • Stosowanie któregokolwiek z następujących leków, które mogą wchodzić w interakcje z badanymi lekami (leki antycholinergiczne, ogólnoustrojowe kortykosteroidy, fenobarbital, peginterferon, beta-blokery lub jakikolwiek lek, który może powodować arytmie). Leki, które indukują lub hamują cytochrom P450 2D6 i cytochrom P450 3A4 (enzymy ważne dla metabolizmu leków) będą dozwolone, ponieważ wszelkie efekty takich leków prawdopodobnie zostaną utracone w wyniku zmienności indywidualnej z powodu polimorfizmów genetycznych.
  • Stosowanie leków wpływających na sen z okresem półtrwania wynoszącym 7 dni lub dłużej. [Dzieci przyjmujące leki wpływające na sen o okresie półtrwania krótszym niż 7 dni (w tym melatonina i donepezil) kwalifikują się, jeśli zgodzą się zaprzestać ich stosowania na czas trwania badania.]
  • Ciąża i laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Grupa A
Faza docierania: Placebo. Faza 1 i Faza 2: Melatonina idonepezil (melatonina 3 mg idonepezil 1,25-5 mg w zależności od wieku/masy ciała każdej nocy) przez 10 tygodni Faza wymywania: brak leku aktywnego lub placebo. Uwaga: Dawkowanie badanego leku różni się w zależności od wieku/wagi. Młodsze dzieci (<12 lat lub <80 funtów). masę ciała należy rozpocząć od mniejszej dawki Donepezilu (1,25 mg/dobę) i zwiększyć po tygodniu do 2,5 mg/dobę. Starsze dzieci (>= 12 lat lub >= 80 funtów) rozpoczynają leczenie od dawki 3 mgdonezilu i po tygodniu zwiększają ją do 5 mg. Dawka melatoniny pozostaje stała i wynosi 3 mg przez cały czas dla obu grup.
Lek: Melatonina i Donepezil
10 tygodni aktywnego leku badanego w Grupie A podczas Fazy 1 i Fazy 2. 5 tygodni aktywnego leku badanego w Grupie B podczas Fazy 2.
Inne nazwy:
  • Aricept
Inny: Placebo
Dla obu grup: 5 tygodni placebo w fazie docierania. Dla grupy B: dodatkowo 5 tygodni placebo w fazie 1.
Inny: Grupa B
Faza docierania: Placebo. Faza 1: Placebo. Faza 2: Melatonina idonepezil (melatonina 3 mg idonepezil 1,25-5 mg w zależności od wieku/masy ciała każdej nocy) lub placebo przez 5 tygodni Faza wypłukania: brak leku aktywnego lub placebo. Uwaga: Dawkowanie badanego leku różni się w zależności od wieku/wagi. Młodsze dzieci (<12 lat lub <80 funtów). masę ciała należy rozpocząć od mniejszej dawki Donepezilu (1,25 mg/dobę) i zwiększyć po tygodniu do 2,5 mg/dobę. Starsze dzieci (>= 12 lat lub >= 80 funtów) rozpoczynają leczenie od dawki 3 mgdonezilu i po tygodniu zwiększają ją do 5 mg. Dawka melatoniny pozostaje stała i wynosi 3 mg przez cały czas dla obu grup.
Lek: Melatonina i Donepezil
10 tygodni aktywnego leku badanego w Grupie A podczas Fazy 1 i Fazy 2. 5 tygodni aktywnego leku badanego w Grupie B podczas Fazy 2.
Inne nazwy:
  • Aricept
Inny: Placebo
Dla obu grup: 5 tygodni placebo w fazie docierania. Dla grupy B: dodatkowo 5 tygodni placebo w fazie 1.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC) Podskala letargu/wycofania społecznego
Ramy czasowe: Ocena podskali była dokonywana przez rodzica/opiekuna co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.

Podskala listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC). Podskale wyprowadzono metodą analizy czynnikowej (n=927).

Lista kontrolna została po raz pierwszy opracowana do stosowania w przypadku osób ze znacznym upośledzeniem umysłowym. Niedawno stało się szeroko stosowane w badaniach z dziećmi autystycznymi. Lista kontrolna ABC jest uważana za wrażliwą na działanie leków.

Podskala letargu/wycofania społecznego zawiera takie elementy, jak: „Apatyczny, ospały, nieaktywny”; „Wycofany, woli samotne zajęcia”; „Nie próbuje komunikować się za pomocą słów i gestów”; „Wykazuje kilka reakcji społecznych na innych”.

Podskala składa się z 16 pozycji, każda oceniana w 4-punktowej skali (0 = wcale, 3 = poważne). Możliwe wyniki wahają się od 0 do 48. Wyższe wyniki oznaczają większy letarg i/lub większe wycofanie społeczne.
Ocena podskali była dokonywana przez rodzica/opiekuna co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) Podskala zachowań stereotypowych.
Ramy czasowe: Ocena podskali była dokonywana przez rodzica/opiekuna co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.

Podskala listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC). Podskale wyprowadzono metodą analizy czynnikowej (n=927).

Lista kontrolna została po raz pierwszy opracowana do stosowania w przypadku osób ze znacznym upośledzeniem umysłowym. Niedawno stało się szeroko stosowane w badaniach z dziećmi autystycznymi. Lista kontrolna ABC jest uważana za wrażliwą na działanie leków.

Podskala Zachowania Stereotypowe zawiera takie pozycje jak: „Bezsensowne, powtarzające się ruchy ciała”; „Dziwne, dziwne zachowanie”; „Macha, wielokrotnie potrząsa kończynami”; „Kołysze ciałem w przód i w tył”.

Podskala składa się z 7 pozycji, każda oceniana w 4-punktowej skali (0 = wcale, 3 = poważne). Możliwe wyniki wahają się od 0 do 21. Wyższe wyniki oznaczają bardziej stereotypowe zachowanie.
Ocena podskali była dokonywana przez rodzica/opiekuna co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.
Długość snu (godziny)
Ramy czasowe: Ocena dokonywana była przez rodzica/opiekuna co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.
Krótki, siedmiopunktowy kwestionariusz zaadaptowany z Kwestionariusza Nawyków Snu Dzieci (CSHQ). Ten kwestionariusz dla rodziców ocenia zachowania dzieci podczas snu. Zostało ono sprawdzone u dzieci z ASD, koreluje z zapisami polisomnograficznymi i zostało z powodzeniem zastosowane we wcześniejszych badaniach melatoniny u takich dzieci. Pozycje CSHQ wybrane do tego badania pochodzą z podskal uznawanych za najczęściej zaburzone u dzieci autystycznych.
Ocena dokonywana była przez rodzica/opiekuna co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.
Skala globalnych wrażeń klinicznych, wrażenie klinicysty dotyczące globalnej poprawy
Ramy czasowe: Oceny dokonywał lekarz co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.

Mierzone za pomocą Globalnej Skali Wrażenia Klinicznego. Wrażenie klinicysty dotyczące globalnej poprawy to pojedynczy element oceniany w następujący sposób:

1 = bardzo dużo ulepszone; 2 = znacznie ulepszone; 3 = minimalnie poprawiony; 4 = bez zmian; 5 = minimalnie gorszy; 6 = znacznie gorzej; 7 = bardzo dużo gorzej. Zatem wyższe wyniki wskazują na zmianę na gorszą. Uwaga: Miara ta nie była oceniana na początku badania.
Oceny dokonywał lekarz co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.
Globalna skala wrażeń klinicznych, globalna poprawa zgłoszona przez rodziców
Ramy czasowe: Oceny dokonywali rodzice co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.

Wrażenie rodziców dotyczące globalnej poprawy to pojedynczy element oceniany w następujący sposób:

1 = bardzo znacznie poprawiony; 2=znacznie ulepszone; 3=minimalnie poprawiony; 4=bez zmian; 5 = minimalnie gorzej; 6 = znacznie gorzej; 7 = bardzo dużo gorzej. Zatem wyższe wyniki wskazują na zmianę na gorszą. Uwaga: Miara ta nie była oceniana na początku badania.
Oceny dokonywali rodzice co 5 tygodni, w sumie 5 razy. Ze względu na małe N, tutaj podano jedynie punkt końcowy badania. Punkt końcowy badania (wizyta 5) przypadał po co najmniej 18 tygodniach, w tym po 2 tygodniach wymywania, maksymalnie do 27 tygodni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stony Brook University

Śledczy

  • Główny śledczy: Jill Miller-Horn, MD, MS, Stony Brook University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 65708

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj