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Studio pilota sulla terapia del sonno e sui biomarcatori nei bambini con disturbi dello spettro autistico

10 maggio 2024 aggiornato da: Jill Miller-Horn, Stony Brook University
Lo scopo di questo studio è testare l'effetto combinato di melatonina e donepezil sul miglioramento del sonno e del comportamento nei bambini con disturbi dello spettro autistico. La melatonina è un neuroormone naturale che aiuta a regolare i cicli di sonno e veglia. Donepezil è usato per migliorare la funzione mentale per le persone con malattia di Alzheimer. I bambini con disturbi dello spettro autistico hanno maggiori probabilità di avere problemi a dormire rispetto agli altri bambini. Questa difficoltà è stata collegata a problemi comportamentali diurni e allo stress familiare.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo della presente indagine esplorativa è vedere se esiste un suggerimento di un grande effetto additivo o sinergico della melatonina e del donepezil somministrati insieme. Individualmente entrambi i farmaci migliorano il sonno, ma sembrano farlo in modi diversi, con la melatonina che altera il ritmo circadiano e il donepezil che altera le caratteristiche del sonno REM. In questa indagine pilota esamineremo se i loro effetti combinati sul sonno portano ad un notevole miglioramento nel comportamento dei bambini con ASD. La farmacoterapia combinata è molto comune nella pratica clinica, ma è raramente studiata nella ricerca (Comer et al. 2010). Questi due farmaci sono entrambi ben tollerati e non vi è alcuna interazione farmacologica negativa tra i due. Questa indagine utilizzerà un RCT e una serie di analisi esplorative per valutare gli effetti combinati di questi due farmaci rispetto al placebo in termini di misure comportamentali e del sonno. Inoltre raccoglieremo biomarcatori esplorativi (ad esempio, il rapporto delle cifre, il rapporto tra le lunghezze delle diverse dita come misura dell'equilibrio degli ormoni sessuali durante lo sviluppo embrionale) da mettere in relazione alle varie misure del sonno e del comportamento. Un segnale positivo da questo studio può essere utilizzato per guidare uno studio di follow-up con un numero maggiore di soggetti di studio e potere statistico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sia figli maschi che femmine
  • Dai 4 ai 17 anni e mezzo
  • Diagnosi con disturbo dello spettro autistico sulla base del giudizio clinico di uno specialista dell'autismo, preferibilmente utilizzando il programma di osservazione diagnostica dell'autismo o l'intervista diagnostica dell'autismo rivista.

Criteri di esclusione:

  • Elettroencefalogramma anomalo nell'ultimo mese
  • Problemi cardiovascolari
  • Asma
  • Malattia respiratoria
  • Ulcera peptica
  • Disfunzione renale o epatica (anomalia di azoto ureico nel sangue/creatinina o transaminasi epatiche 2 volte più elevate)
  • Ostruzione delle vie urinarie
  • Sottopeso (indice di massa corporea < 5° percentile rispetto alla popolazione abbinata per età e sesso)
  • Altra grave malattia
  • Uso di uno qualsiasi dei seguenti farmaci che potrebbero interagire con i farmaci in studio (anticolinergici, corticosteroidi sistemici, fenobarbital, peginterferone, beta-bloccanti o qualsiasi farmaco che possa causare aritmie). I farmaci che inducono o inibiscono il citocromo P450 2D6 e il citocromo P450 3A4 (enzimi importanti per il metabolismo dei farmaci) saranno consentiti perché è probabile che qualsiasi effetto di tali farmaci vada perso nella variabilità individuale a causa di polimorfismi genetici.
  • Uso di farmaci che influenzano il sonno con un'emivita di 7 giorni o più. [I bambini che assumono farmaci che influenzano il sonno con un'emivita inferiore a 7 giorni (inclusi melatonina e donepezil) sono idonei se accettano di interrompere l'uso per la durata della sperimentazione.]
  • Gravidanza e allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo A
Fase di run-in: placebo. Fase 1 e Fase 2: melatonina e donepezil (melatonina 3 mg e donepezil 1,25-5 mg in base all'età/peso ogni notte) per 10 settimane Fase di lavaggio: nessun farmaco attivo o placebo. Nota: il dosaggio del farmaco in studio varia in base all'età/al peso. I bambini più piccoli (<12 anni o <80 libbre. il peso inizia con una dose più bassa di donepezil (1,25 mg/notte) e aumenta a 2,5 mg/notte dopo una settimana. I bambini più grandi (>= 12 anni o >= 80 libbre di peso) iniziano con 3 mg di donepezil e aumentano a 5 mg dopo una settimana. La dose di melatonina rimane stabile a 3 mg per entrambi i gruppi.
Droga: Melatonina e Donepezil
10 settimane di farmaco in studio attivo nel Gruppo A durante la Fase 1 e la Fase 2. 5 settimane di farmaco in studio attivo nel Gruppo B durante la Fase 2.
Altri nomi:
  • Aricept
Altro: Placebo
Per entrambi i gruppi: 5 settimane di Placebo nella fase di Run-In. Per il Gruppo B: ulteriori 5 settimane di Placebo nella Fase 1.
Altro: Gruppo B
Fase di run-in: placebo. Fase 1: placebo. Fase 2: melatonina e donepezil (melatonina 3 mg e donepezil 1,25-5 mg in base all'età/peso ogni notte) o placebo per 5 settimane Fase di wash-out: nessun farmaco attivo o placebo. Nota: il dosaggio del farmaco in studio varia in base all'età/al peso. I bambini più piccoli (<12 anni o <80 libbre. il peso inizia con una dose più bassa di donepezil (1,25 mg/notte) e aumenta a 2,5 mg/notte dopo una settimana. I bambini più grandi (>= 12 anni o >= 80 libbre di peso) iniziano con 3 mg di donepezil e aumentano a 5 mg dopo una settimana. La dose di melatonina rimane stabile a 3 mg per entrambi i gruppi.
Droga: Melatonina e Donepezil
10 settimane di farmaco in studio attivo nel Gruppo A durante la Fase 1 e la Fase 2. 5 settimane di farmaco in studio attivo nel Gruppo B durante la Fase 2.
Altri nomi:
  • Aricept
Altro: Placebo
Per entrambi i gruppi: 5 settimane di Placebo nella fase di Run-In. Per il Gruppo B: ulteriori 5 settimane di Placebo nella Fase 1.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) Sottoscala letargia/ritiro sociale
Lasso di tempo: La valutazione della sottoscala è stata effettuata dal genitore/caregiver ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.

Sottoscala della Checklist dei Comportamenti Aberranti (ABC). Le sottoscale sono state derivate mediante analisi fattoriale (n=927).

La lista di controllo è stata inizialmente sviluppata per essere utilizzata con individui con gravi ritardi mentali. Più recentemente è stato ampiamente utilizzato nella ricerca con bambini con autismo. La checklist ABC è considerata sensibile agli effetti dei farmaci.

La sottoscala Letargia/Ritiro Sociale contiene item come: “Svogliato, pigro, inattivo”; "Ritirato, preferisce attività solitarie"; "Non cerca di comunicare con parole o gesti"; "Mostra poche reazioni sociali verso gli altri".

La sottoscala è composta da 16 item, ciascuno valutato su una scala a 4 punti (0 = per niente, 3 = grave). I punteggi possibili vanno da 0 a 48. Punteggi più alti significano più letargia e/o maggiore ritiro sociale.
La valutazione della sottoscala è stata effettuata dal genitore/caregiver ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) Sottoscala del comportamento stereotipato.
Lasso di tempo: La valutazione della sottoscala è stata effettuata dal genitore/caregiver ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.

Sottoscala della Checklist dei Comportamenti Aberranti (ABC). Le sottoscale sono state derivate mediante analisi fattoriale (n=927).

La lista di controllo è stata inizialmente sviluppata per essere utilizzata con individui con gravi ritardi mentali. Più recentemente è stato ampiamente utilizzato nella ricerca con bambini con autismo. La lista di controllo ABC è considerata sensibile agli effetti dei farmaci.

La sottoscala Comportamento stereotipato contiene item come: “Movimenti del corpo ricorrenti e privi di significato”; "Strano, bizzarro nel comportamento"; "Agita, scuote ripetutamente le estremità"; "Oscilla il corpo avanti e indietro".

La sottoscala è composta da 7 item, ciascuno valutato su una scala a 4 punti (0 = per niente, 3 = grave). I punteggi possibili vanno da 0 a 21. Punteggi più alti indicano comportamenti più stereotipati.
La valutazione della sottoscala è stata effettuata dal genitore/caregiver ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.
Durata del sonno (ore)
Lasso di tempo: La valutazione è stata effettuata dal genitore/caregiver ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.
Un breve questionario in sette voci adattato dal Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Questo questionario per i genitori valuta i comportamenti del sonno nei bambini. È stato convalidato nei bambini con ASD, è correlato con registrazioni polisonnografiche ed è stato utilizzato con successo in precedenti studi sulla melatonina con tali bambini. Gli item CSHQ scelti per questo studio provengono dalle sottoscale che risultano più spesso disturbate nei bambini con autismo.
La valutazione è stata effettuata dal genitore/caregiver ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.
Scala delle impressioni globali cliniche, impressione del medico del miglioramento globale
Lasso di tempo: La valutazione è stata effettuata dal medico ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.

Misurato dalla scala Clinical Global Impressions. L'impressione del medico del miglioramento globale è un singolo elemento valutato come segue:

1 = molto migliorato; 2 = molto migliorato; 3 = minimamente migliorato; 4 = nessun cambiamento; 5 = minimamente peggiore; 6 = molto peggio; 7 = molto molto peggio. Pertanto, punteggi più alti indicano un cambiamento in peggio. Nota: questa misura non è stata valutata al basale.
La valutazione è stata effettuata dal medico ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.
Scala delle impressioni globali cliniche, miglioramento globale segnalato dai genitori
Lasso di tempo: La valutazione è stata effettuata dal genitore ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.

L'impressione dei genitori del miglioramento globale è un singolo elemento valutato come segue:

1=molto migliorato; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento; 5=minimamente peggiore; 6=molto peggio; 7=molto molto peggio. Pertanto, punteggi più alti indicano un cambiamento in peggio. Nota: questa misura non è stata valutata al basale.
La valutazione è stata effettuata dal genitore ogni 5 settimane per un totale di 5 volte. A causa del N ridotto, qui viene riportato solo l’endpoint dello studio. L'endpoint dello studio (Visita 5) era dopo almeno 18 settimane, comprese 2 settimane di washout, fino a un massimo di 27 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stony Brook University

Investigatori

  • Investigatore principale: Jill Miller-Horn, MD, MS, Stony Brook University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

29 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2015

Primo Inserito (Stimato)

1 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 65708

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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