Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti UX007 u účastníků se syndromem nedostatku glukózy typu 1 (Glut1 DS)
3. června 2020 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Otevřená rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti UX007 u subjektů se syndromem deficitu glukózového transportéru typu 1
Primárním cílem studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost UX007 u účastníků Glut1 DS.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do studie bude zařazeno až 40 pediatrických, dospívajících a dospělých účastníků Glut 1 DS, kteří dokončili studii UX007G-CL201 (NCT019933186), a podle uvážení zadavatele další účastníci z jiných klinických studií, studií sponzorovaných výzkumnými pracovníky (IST), nebo léčba rozšířeným přístupem/soucitným použitím.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Rozšířený přístup
Dostupný mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- Melbourne Brain Centre
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza Glut 1 DS potvrzena koncentrací glukózy v mozkomíšním moku. Test vychytávání erytrocytů 3-O-methyl-D-glukózy nebo molekulárně genetické testování rodiny 2 nosičů solutů (SLC2A1) (informace získané z Medical Records)
- Muži a ženy ve věku alespoň 1 roku v době informovaného souhlasu
- Dokončení studie UX007G-CL201 (NCT01993186). Pacienti s Glut1 DS, kteří podstoupili léčbu UX007/triheptanoinem v rámci klinických studií, IST nebo léčebných programů s rozšířeným přístupem/použitím ze soucitu, mohou být způsobilí podle uvážení sponzora.
- Poskytněte písemný informovaný souhlas nebo ústní souhlas (pokud je to možné) s písemným informovaným souhlasem zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem
- Podle názoru zkoušejícího musí být ochoten a schopen dokončit všechny aspekty studie a dodržovat přesné vyplnění deníku záchvatů
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku studie a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které neprodělaly menarché, jsou po menopauze (definované jako ženy bez menstruace po dobu nejméně 12 měsíců bez alternativní lékařské příčiny) nebo jsou trvale sterilní v důsledku totální hysterektomie, bilaterální salpingektomie nebo bilaterální ooforektomie.
- Účastníci ve fertilním věku nebo fertilní muži s partnerkami ve fertilním věku, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce stanovené zkoušejícím od období po podpisu informovaného souhlasu do 30 dnů po poslední dávka studovaného léku.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli známá přecitlivělost na triheptanoin, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
- Historie nebo současné sebevražedné myšlenky, chování a/nebo pokusy
- Těhotné a/nebo kojené dítě
- Neochota nebo neschopnost přerušit užívání zakázaných léků (barbituráty, inhibitory pankreatické lipázy) nebo jiné látky, které mohou zmást cíle studie. Použití až 3 souběžných antiepileptik je povoleno za předpokladu, že dávka byla stabilní alespoň 14 dní před výchozí hodnotou
- Použití jakéhokoli zkoumaného produktu, léku nebo doplňku (jiného než UX007) během 30 dnů před výchozím stavem nebo kdykoli během studie
- Má stav takové závažnosti a ostrosti, podle názoru zkoušejícího, že vyžaduje okamžitý chirurgický zákrok nebo jinou léčbu
- Má souběžné onemocnění nebo stav nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie nebo by narušovaly účast ve studii nebo by vnesly další bezpečnostní obavy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: UX007
Dávkování UX007 cílené a/nebo udržované na 35 % celkového denního kalorického příjmu.
|
UX007 je kapalina určená k perorálnímu (PO) podávání.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE, přerušeními léčby kvůli TEAE a úmrtími
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 36 měsíců. Průměrná (SD) délka léčby byla 667,9 (357) dnů.
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, ať už je považována za související s lékem či nikoli.
Závažné nežádoucí příhody (SAE) jsou AE, které při jakékoli dávce, podle názoru zkoušejícího nebo sponzora, vedou k jakémukoli z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná neschopnost nebo invalidita; vrozená anomálie/vrozená vada; jiná důležitá lékařská událost.
AE byla považována za TEAE, pokud se objevila při nebo po první dávce v této studii a nebyla přítomna před první dávkou v této studii nebo byla přítomna při první dávce v této studii, ale její závažnost se během studie zvýšila .
Závažnost byla založena na obecných terminologických kritériích pro nežádoucí účinky (CTCAE): 1 = mírné, 2 = střední, 3 = závažné, 4 = život ohrožující a 5 = úmrtí související s AE.
|
Od první dávky studovaného léku do 36 měsíců. Průměrná (SD) délka léčby byla 667,9 (357) dnů.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v celkové frekvenci záchvatů za 4 týdny
Časové okno: Základní stav (z NCT01993186), měsíc 0-3, měsíc 4-6, měsíc 7-9, měsíc 10-12, měsíc 13-18, měsíc 19-24, měsíc 25-30, měsíc 31-36
|
Počet pozorovatelných záchvatů byl zaznamenáván subjektem nebo pečovatelem prostřednictvím deníku v průběhu studie.
Pozorovatelné záchvaty byly definovány jako: generalizované tonicko-klonické; generalizované tonikum; generalizované klonické; generalizovaná atonická; částečné/fokální se sekundární generalizací; myoklonický, myoklonický (astatický) atonický, myoklonický tonikum; komplexní částečné/ohniskové; jednoduchý parciální/ohniskový motor; absence.
|
Základní stav (z NCT01993186), měsíc 0-3, měsíc 4-6, měsíc 7-9, měsíc 10-12, měsíc 13-18, měsíc 19-24, měsíc 25-30, měsíc 31-36
|
|
Změna od výchozího stavu v průběhu času v celkovém skóre CNS
Časové okno: Základní (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36
|
CNS vyhodnocuje míry neurologické funkce a opoždění vývoje a je součtem skóre pro následující domény: hmotnost, výška, obvod hlavy, všeobecná lékařská prohlídka, funduskopické vyšetření, kraniální nervy, postoj a chůze, mimovolní pohyby, vnímání, funkce mozečku , Objem svalů, Tonus & Síla, Myotické reflexy, Znamení na noze, Další nálezy.
CNS je hodnocena pouze tehdy, když jsou měřeny všechny domény a pohybuje se od 0 (abnormální vyšetření) do 76 (normální vyšetření).
Vyšší skóre je spojeno s vyšší neurologickou funkcí.
|
Základní (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36
|
|
Změna od výchozího stavu v průběhu času ve zdravotním průzkumu SF-10 pro dětské fyzické souhrnné skóre
Časové okno: Výchozí stav (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30
|
SF-10 Health Survey for Children byl zadán pečovatelům účastníků ve věku 5-17 let.
Odpovědi se používají ke generování 2 dílčích souhrnných skóre: fyzického souhrnného skóre a psychosociálního souhrnného skóre.
Skóre škály založené na T-skóre byla vycentrována tak, aby skóre 50 odpovídalo průměrnému skóre v komplexním vzorku z roku 2006 (kombinace vzorků obecné populace a doplňkového postižení a chronických onemocnění).
Vyšší skóre je spojeno s lepší kvalitou života.
|
Výchozí stav (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30
|
|
Změna od výchozího stavu v průběhu času ve zdravotním průzkumu SF-10 pro děti, psychosociální souhrnné skóre
Časové okno: Výchozí stav (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30
|
SF-10 Health Survey for Children byl zadán pečovatelům účastníků ve věku 5-17 let.
Odpovědi se používají ke generování 2 dílčích souhrnných skóre: fyzického souhrnného skóre a psychosociálního souhrnného skóre.
Skóre škály založené na T-skóre byla vycentrována tak, aby skóre 50 odpovídalo průměrnému skóre v komplexním vzorku z roku 2006 (kombinace vzorků obecné populace a doplňkového postižení a chronických onemocnění).
Vyšší skóre je spojeno s lepší kvalitou života.
|
Výchozí stav (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30
|
|
Změna od výchozího stavu v průběhu času ve skóre SF-12v2 Health Survey PCS
Časové okno: Základní linie (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18
|
SF-12v2 byl hodnocen u dospělých ve věku 18 let a starších.
Osm doménových skóre bylo použito ke generování 2 dílčích souhrnných skóre: fyzické zdraví (PCS) a duševní zdraví (MCS).
Skóre PCS a MCS mají průměr 50 a SD 10.
Skórovací metoda založená na T-skóre hodnotí data ve vztahu k T-skóre obecné populace v USA.
Proto všechna získaná skóre, která jsou pod 50, lze interpretovat jako pod T-skóre obecné populace USA a skóre nad 50 lze interpretovat jako nad T-skóre obecné populace USA.
Vyšší globální skóre je spojeno s lepší kvalitou života.
|
Základní linie (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18
|
|
Změna od výchozího stavu v průběhu času ve skóre MCS průzkumu zdraví SF-12v2
Časové okno: Základní linie (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18
|
SF-12v2 byl hodnocen u dospělých ve věku 18 let a starších.
Osm doménových skóre bylo použito ke generování 2 dílčích souhrnných skóre: fyzické zdraví (PCS) a duševní zdraví (MCS).
Skóre PCS a MCS mají průměr 50 a SD 10.
Skórovací metoda založená na T-skóre hodnotí data ve vztahu k T-skóre obecné populace v USA.
Proto všechna získaná skóre, která jsou pod 50, lze interpretovat jako pod T-skóre obecné populace USA a skóre nad 50 lze interpretovat jako nad T-skóre obecné populace USA.
Vyšší globální skóre je spojeno s lepší kvalitou života.
|
Základní linie (z NCT01993186), měsíc 0, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. září 2015
Primární dokončení (Aktuální)
22. října 2019
Dokončení studie (Aktuální)
22. října 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. listopadu 2015
První zveřejněno (Odhad)
9. listopadu 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. června 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2020
Naposledy ověřeno
1. června 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UX007G-CL202
- 2015-000389-69 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .