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Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von UX007 bei Teilnehmern mit Glukose-Typ-1-Mangelsyndrom (Glut1 DS)

3. Juni 2020 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von UX007 bei Patienten mit Glucose-Transporter-Typ-1-Mangelsyndrom

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit von UX007 bei Glut1 DS-Teilnehmern.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In die Studie werden bis zu 40 pädiatrische, jugendliche und erwachsene Glut-1-DS-Teilnehmer aufgenommen, die die Studie UX007G-CL201 (NCT019933186) abgeschlossen haben, und nach Ermessen des Sponsors zusätzliche Teilnehmer aus anderen klinischen Studien, Prüfer-gesponserten Studien (ISTs), oder erweiterte Zugangs-/Compassionate-Use-Behandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Copenhagen University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Glut 1 DS bestätigt durch Glukosekonzentration in der Zerebrospinalflüssigkeit. Erythrozyten-3-O-Methyl-D-Glucose-Aufnahmeassay oder molekulargenetischer Test auf Solute Carrier Family 2 Member 1 (SLC2A1) (Informationen aus Krankenakten)
  • Männer und Frauen, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung mindestens 1 Jahr alt sind
  • Abschluss der Studie UX007G-CL201 (NCT01993186). Glut1 DS-Patienten, die eine Behandlung mit UX007/Triheptanoin im Rahmen von klinischen Studien, ISTs oder erweiterten Zugangs-/Compassionate-Use-Behandlungsprogrammen erhalten haben, können nach Ermessen des Sponsors förderfähig sein
  • Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung oder mündliche Zustimmung (falls möglich) mit schriftlicher Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters ab, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren
  • Muss nach Meinung des Prüfers bereit und in der Lage sein, alle Aspekte der Studie abzuschließen und das Anfallstagebuch genau auszufüllen
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zu Studienbeginn einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die keine Menarche hatten, postmenopausal sind (definiert als keine Menstruation für mindestens 12 Monate ohne alternative medizinische Ursache) oder aufgrund einer totalen Hysterektomie, bilateralen Salpingektomie oder bilateral dauerhaft steril sind Ovarektomie.
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter oder fruchtbare Männer mit Partnern im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, eine vom Prüfarzt festgelegte hochwirksame Verhütungsmethode ab dem Zeitraum nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 30 Tage danach anzuwenden letzte Dosis des Studienmedikaments.

Ausschlusskriterien:

  • Jede bekannte Überempfindlichkeit gegen Triheptanoin, die nach Einschätzung des Prüfarztes den Probanden einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt
  • Vorgeschichte oder aktuelle Suizidgedanken, -verhalten und/oder -versuche
  • Schwanger und/oder stillendes Kind
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Einnahme verbotener Medikamente (Barbiturate, Pankreaslipasehemmer) oder anderer Substanzen, die die Studienziele verfälschen könnten, einzustellen. Die gleichzeitige Anwendung von bis zu 3 Antiepileptika ist erlaubt, vorausgesetzt, die Dosis war mindestens 14 Tage vor Baseline stabil
  • Verwendung eines Prüfprodukts, Arzneimittels oder Nahrungsergänzungsmittels (außer UX007) innerhalb von 30 Tagen vor Baseline oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie
  • Hat nach Meinung des Prüfarztes einen Zustand von solcher Schwere und Akutheit, dass ein sofortiger chirurgischer Eingriff oder eine andere Behandlung erforderlich ist
  • Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand oder eine Laboranomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes das Subjekt einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance aussetzt oder die Studie nicht abschließt oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder zusätzliche Sicherheitsbedenken aufwerfen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: UX007
Die UX007-Dosierung wird auf 35 % der gesamten täglichen Kalorienaufnahme ausgerichtet und/oder beibehalten.
Arzneimittel: UX007
UX007 ist eine Flüssigkeit, die zur oralen (PO) Verabreichung bestimmt ist.
Andere Namen:
  • Triheptanoin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs, Abbrüchen aufgrund von TEAEs und Todesfällen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 36 Monaten. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 667,9 (357) Tage.
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs) sind UEs, die bei jeder Dosis nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führen: Tod; ein lebensbedrohliches AE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Arbeitsunfähigkeit oder Behinderung; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler; andere wichtige medizinische Ereignisse. Ein AE wurde als TEAE angesehen, wenn es bei oder nach der ersten Dosis in dieser Studie auftrat und vor der ersten Dosis in dieser Studie nicht vorhanden war, oder wenn es bei der ersten Dosis in dieser Studie vorhanden war, aber während der Studie an Schwere zunahm . Der Schweregrad basierte auf Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE): 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer, 4 = lebensbedrohlich und 5 = Tod im Zusammenhang mit UE.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 36 Monaten. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 667,9 (357) Tage.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtanfallshäufigkeit pro 4 Wochen gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (von NCT01993186), Monat 0–3, Monat 4–6, Monat 7–9, Monat 10–12, Monat 13–18, Monat 19–24, Monat 25–30, Monat 31–36
Die Anzahl der beobachtbaren Anfälle wurde während der gesamten Studie von der Versuchsperson oder der Pflegekraft in einem Tagebuch aufgezeichnet. Beobachtbare Anfälle wurden definiert als: generalisiert tonisch-klonisch; generalisiertes Tonikum; verallgemeinert klonisch; verallgemeinert atonisch; partiell/fokal mit sekundärer Generalisierung; myoklonisch, myoklonisch (astatisch) atonisch, myoklonisch tonisch; komplex partiell/fokal; einfacher Teil-/Fokalmotor; Abwesenheit.
Baseline (von NCT01993186), Monat 0–3, Monat 4–6, Monat 7–9, Monat 10–12, Monat 13–18, Monat 19–24, Monat 25–30, Monat 31–36
Veränderung des ZNS-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 24, Monat 36
Das ZNS bewertet Messungen der neurologischen Funktion und der Entwicklungsverzögerung und ist die Summe der Werte für die folgenden Bereiche: Gewicht, Größe, Kopfumfang, allgemeine medizinische Untersuchung, Funduskopie, Hirnnerven, Haltung und Gang, unwillkürliche Bewegungen, Empfindung, Kleinhirnfunktion , Muskelmasse, Tonus & Stärke, myotische Reflexe, Zehenzeichen, andere Befunde. Das ZNS wird nur bewertet, wenn alle Domänen gemessen werden und reicht von 0 (abnormale Untersuchung) bis 76 (normale Untersuchung). Höhere Werte sind mit einer höheren neurologischen Funktion verbunden.
Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 24, Monat 36
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit in der SF-10-Gesundheitsumfrage für Kinder – Zusammenfassung des körperlichen Ergebnisses
Zeitfenster: Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 30
Die SF-10-Gesundheitsumfrage für Kinder wurde an Betreuer von Teilnehmern im Alter von 5 bis 17 Jahren durchgeführt. Die Antworten werden verwendet, um zusammenfassende 2-Komponenten-Punktzahlen zu generieren: die physische zusammenfassende Punktzahl und die psychosoziale zusammenfassende Punktzahl. Die auf der T-Punktzahl basierenden Skalenpunktzahlen wurden zentriert, sodass eine Punktzahl von 50 der durchschnittlichen Punktzahl in einer umfassenden Stichprobe von 2006 entspricht (eine Kombination aus Stichproben aus der Allgemeinbevölkerung und ergänzenden Behinderungen und chronischen Erkrankungen). Höhere Werte sind mit einer besseren Lebensqualität verbunden.
Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 30
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit in der SF-10-Gesundheitsumfrage für psychosoziale Zusammenfassungsergebnisse von Kindern
Zeitfenster: Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 30
Die SF-10-Gesundheitsumfrage für Kinder wurde an Betreuer von Teilnehmern im Alter von 5 bis 17 Jahren durchgeführt. Die Antworten werden verwendet, um zusammenfassende 2-Komponenten-Punktzahlen zu generieren: die physische zusammenfassende Punktzahl und die psychosoziale zusammenfassende Punktzahl. Die auf der T-Punktzahl basierenden Skalenpunktzahlen wurden zentriert, sodass eine Punktzahl von 50 der durchschnittlichen Punktzahl in einer umfassenden Stichprobe von 2006 entspricht (eine Kombination aus Stichproben aus der Allgemeinbevölkerung und ergänzenden Behinderungen und chronischen Erkrankungen). Höhere Werte sind mit einer besseren Lebensqualität verbunden.
Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 30
Änderung des PCS-Scores der SF-12v2-Gesundheitsumfrage gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18
SF-12v2 wurde für Erwachsene ab 18 Jahren bewertet. Acht Bereichsbewertungen wurden verwendet, um 2-Komponenten-Zusammenfassungsbewertungen zu generieren: körperliche Gesundheit (PCS) und psychische Gesundheit (MCS). Die PCS- und MCS-Scores haben einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10. Die T-Score-basierte Bewertungsmethode bewertet die Daten im Verhältnis zu den T-Scores der US-Allgemeinbevölkerung. Daher können alle erhaltenen Werte, die unter 50 liegen, als unter dem T-Wert der US-Allgemeinbevölkerung interpretiert werden, und Werte über 50 können als über dem T-Wert der US-Allgemeinbevölkerung interpretiert werden. Höhere globale Werte sind mit einer besseren Lebensqualität verbunden.
Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit im MCS-Score der SF-12v2-Gesundheitsumfrage
Zeitfenster: Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18
SF-12v2 wurde für Erwachsene ab 18 Jahren bewertet. Acht Bereichsbewertungen wurden verwendet, um 2-Komponenten-Zusammenfassungsbewertungen zu generieren: körperliche Gesundheit (PCS) und psychische Gesundheit (MCS). Die PCS- und MCS-Scores haben einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung von 10. Die T-Score-basierte Bewertungsmethode bewertet die Daten im Verhältnis zu den T-Scores der US-Allgemeinbevölkerung. Daher können alle erhaltenen Werte, die unter 50 liegen, als unter dem T-Wert der US-Allgemeinbevölkerung interpretiert werden, und Werte über 50 können als über dem T-Wert der US-Allgemeinbevölkerung interpretiert werden. Höhere globale Werte sind mit einer besseren Lebensqualität verbunden.
Baseline (von NCT01993186), Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. September 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX007G-CL202
  • 2015-000389-69 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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