Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности UX007 у участников с синдромом дефицита глюкозы 1 типа (Glut1 DS)

3 июня 2020 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности UX007 у субъектов с синдромом дефицита транспортера глюкозы 1 типа

Основная цель исследования - оценить долгосрочную безопасность UX007 у участников Glut1 DS.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании примут участие до 40 детей, подростков и взрослых участников Glut 1 DS, которые завершили исследование UX007G-CL201 (NCT019933186), и, по усмотрению Спонсора, дополнительные участники из других клинических исследований, исследований, спонсируемых исследователями (IST), или расширенный доступ/сострадательное использование лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Melbourne Brain Centre
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Copenhagen University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз Glut 1 DS подтверждается концентрацией глюкозы в спинномозговой жидкости. анализ поглощения 3-O-метил-D-глюкозы эритроцитами или молекулярно-генетическое тестирование члена 1 семейства 2 растворенных переносчиков (SLC2A1) (информация получена из медицинских записей)
  • Мужчины и женщины в возрасте не менее 1 года на момент информированного согласия
  • Завершение исследования UX007G-CL201 (NCT01993186). Пациенты с Glut1 DS, которые получали лечение UX007/тригептаноином помимо клинических исследований, IST или программ лечения с расширенным доступом/сострадательным использованием, могут иметь право на усмотрение Спонсора.
  • Предоставьте письменное информированное согласие или устное согласие (если возможно) с письменным информированным согласием законно уполномоченного представителя после объяснения характера исследования и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Должен, по мнению исследователя, быть готовым и способным завершить все аспекты исследования и соблюдать точное заполнение дневника припадков.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат анализа мочи на беременность на исходном уровне и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают женщин, у которых не было менархе, которые находятся в постменопаузе (определяется как отсутствие менструаций в течение как минимум 12 месяцев без альтернативной медицинской причины) или постоянно бесплодны из-за тотальной гистерэктомии, двусторонней сальпингэктомии или двусторонней овариэктомия.
  • Участники детородного возраста или мужчины детородного возраста с партнерами детородного возраста, ведущими половую жизнь, должны дать согласие на использование высокоэффективного метода контрацепции, установленного исследователем, с периода после подписания информированного согласия до 30 дней после последняя доза исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Любая известная гиперчувствительность к тригептаноину, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
  • История или текущие суицидальные мысли, поведение и / или попытки
  • Беременные и/или кормящие ребенка грудью
  • Нежелание или неспособность прекратить использование запрещенных препаратов (барбитуратов, ингибиторов панкреатической липазы) или других веществ, которые могут исказить цели исследования. Допускается одновременное использование до 3 противоэпилептических препаратов при условии, что доза оставалась стабильной по крайней мере за 14 дней до исходного уровня.
  • Использование любого исследовательского продукта, препарата или добавки (кроме UX007) в течение 30 дней до исходного уровня или в любое время в ходе исследования.
  • Имеет состояние такой тяжести и остроты, по мнению исследователя, что требует немедленного хирургического вмешательства или другого лечения.
  • Имеет сопутствующее заболевание или состояние, или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или неполного завершения исследования, или могут помешать участию в исследовании или вызвать дополнительные опасения по поводу безопасности

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: UX007
Дозировка UX007 целевая и/или поддерживается на уровне 35% от общего суточного потребления калорий.
Лекарство: UX007
UX007 представляет собой жидкость, предназначенную для перорального (PO) введения.
Другие имена:
  • Тригептаноин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, вызванными лечением (TEAE), серьезными TEAE, прекращением лечения из-за TEAE и смертельными исходами
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 36 месяцев. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 667,9 (357) дней.
Неблагоприятное событие (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, независимо от того, считалось ли оно связанным с лекарственным средством или нет. Серьезные нежелательные явления (СНЯ) — это НЯ, которые при любой дозе, по мнению исследователя или спонсора, приводят к любому из следующих исходов: смерть; опасный для жизни НЯ; стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; постоянная или значительная нетрудоспособность или инвалидность; врожденная аномалия/врожденный дефект; другое важное медицинское событие. НЯ считалось TEAE, если оно возникало во время или после первой дозы в этом исследовании и отсутствовало до первой дозы в этом исследовании, или оно присутствовало при первой дозе в этом исследовании, но усиливалось в течение исследования. . Тяжесть была основана на Общих терминологических критериях нежелательных явлений (CTCAE): 1 = легкое, 2 = умеренное, 3 = тяжелое, 4 = опасное для жизни и 5 = смерть, связанная с НЯ.
От первой дозы исследуемого препарата до 36 месяцев. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 667,9 (357) дней.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей частоты приступов с течением времени по сравнению с исходным уровнем за 4 недели
Временное ограничение: Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0-3, месяц 4-6, месяц 7-9, месяц 10-12, месяц 13-18, месяц 19-24, месяц 25-30, месяц 31-36
Количество наблюдаемых приступов регистрировалось субъектом или лицом, осуществляющим уход, в дневнике на протяжении всего исследования. Наблюдаемые припадки были определены как: генерализованные тонико-клонические; генерализованный тоник; генерализованный клонический; генерализованный атонический; парциальный/очаговый с вторичной генерализацией; миоклонический, миоклонический (астатический), атонический, миоклонический тонический; сложный парциальный/очаговый; простой парциальный/фокусный двигатель; отсутствие.
Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0-3, месяц 4-6, месяц 7-9, месяц 10-12, месяц 13-18, месяц 19-24, месяц 25-30, месяц 31-36
Изменение общего балла ЦНС по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 24, месяц 36
ЦНС оценивает показатели неврологической функции и задержки развития и представляет собой сумму баллов для следующих доменов: вес, рост, окружность головы, общий медицинский осмотр, осмотр глазного дна, черепные нервы, стойка и походка, непроизвольные движения, чувствительность, функция мозжечка. , мышечная масса, тонус и сила, миотатические рефлексы, знак пальца ноги, другие данные. ЦНС оценивается только тогда, когда измерены все домены, и он находится в диапазоне от 0 (аномальное исследование) до 76 (нормальное исследование). Более высокие баллы связаны с более высокой неврологической функцией.
Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 24, месяц 36
Изменение по сравнению с исходным уровнем с течением времени в обзоре состояния здоровья детей SF-10 Сводная физическая оценка
Временное ограничение: Базовый уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18, месяц 24, месяц 30
Исследование здоровья детей SF-10 проводилось среди лиц, осуществляющих уход за участниками в возрасте от 5 до 17 лет. Ответы используются для получения сводной оценки по двум компонентам: сводной оценки физического состояния и сводной оценки психологического состояния. Баллы шкалы на основе Т-балла были центрированы таким образом, чтобы балл 50 соответствовал среднему баллу во всеобъемлющей выборке 2006 года (сочетание общей популяции и дополнительных выборок инвалидности и хронических состояний). Более высокие баллы связаны с лучшим качеством жизни.
Базовый уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18, месяц 24, месяц 30
Изменение по сравнению с исходным уровнем с течением времени в обследовании здоровья детей по шкале SF-10 Сводная психосоциальная оценка
Временное ограничение: Базовый уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18, месяц 24, месяц 30
Исследование здоровья детей SF-10 проводилось среди лиц, осуществляющих уход за участниками в возрасте от 5 до 17 лет. Ответы используются для получения сводной оценки по двум компонентам: сводной оценки физического состояния и сводной оценки психологического состояния. Баллы шкалы на основе Т-балла были центрированы таким образом, чтобы балл 50 соответствовал среднему баллу во всеобъемлющей выборке 2006 года (сочетание общей популяции и дополнительных выборок инвалидности и хронических состояний). Более высокие баллы связаны с лучшим качеством жизни.
Базовый уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18, месяц 24, месяц 30
Изменения по сравнению с исходным уровнем с течением времени в оценке PCS в рамках опроса о состоянии здоровья SF-12v2
Временное ограничение: Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18
SF-12v2 оценивали для взрослых в возрасте 18 лет и старше. Восемь баллов домена использовались для получения сводных баллов по 2 компонентам: физическое здоровье (PCS) и психическое здоровье (MCS). Баллы PCS и MCS имеют среднее значение 50 и стандартное отклонение 10. Метод оценки, основанный на Т-баллах, оценивает данные по отношению к Т-баллам населения США в целом. Таким образом, все полученные баллы ниже 50 можно интерпретировать как ниже Т-балла населения США в целом, а баллы выше 50 можно интерпретировать как выше Т-балла населения США. Более высокие глобальные баллы связаны с лучшим качеством жизни.
Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18
Изменение по сравнению с исходным уровнем с течением времени в оценке MCS обследования состояния здоровья SF-12v2
Временное ограничение: Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18
SF-12v2 оценивали для взрослых в возрасте 18 лет и старше. Восемь баллов домена использовались для получения сводных баллов по 2 компонентам: физическое здоровье (PCS) и психическое здоровье (MCS). Баллы PCS и MCS имеют среднее значение 50 и стандартное отклонение 10. Метод оценки, основанный на Т-баллах, оценивает данные по отношению к Т-баллам населения США в целом. Таким образом, все полученные баллы ниже 50 можно интерпретировать как ниже Т-балла населения США в целом, а баллы выше 50 можно интерпретировать как выше Т-балла населения США. Более высокие глобальные баллы связаны с лучшим качеством жизни.
Исходный уровень (из NCT01993186), месяц 0, месяц 6, месяц 12, месяц 18

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 октября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июня 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 июня 2020 г.

Последняя проверка

1 июня 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UX007G-CL202
  • 2015-000389-69 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования UX007

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Djibouti

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться