Estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de UX007 em participantes com síndrome de deficiência de glicose tipo 1 (Glut1 DS)
3 de junho de 2020 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de UX007 em indivíduos com síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1
O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança a longo prazo de UX007 em participantes Glut1 DS.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo incluirá até 40 participantes do Glut 1 DS pediátricos, adolescentes e adultos que concluíram o estudo UX007G-CL201 (NCT019933186) e, a critério do Patrocinador, participantes adicionais de outros estudos clínicos, estudos patrocinados pelo investigador (ISTs), ou tratamento de acesso expandido/uso compassivo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
- Melbourne Brain Centre
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Copenhagen University Hospital
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Glut 1 DS confirmado pela concentração de glicose no líquido cefalorraquidiano. ensaio de captação de 3-O-metil-D-glicose de eritrócitos ou teste genético molecular de família de transportadores de soluto 2 membro 1 (SLC2A1) (informações obtidas de registros médicos)
- Homens e mulheres com pelo menos 1 ano de idade no momento do consentimento informado
- Conclusão do estudo UX007G-CL201 (NCT01993186). Pacientes com DS Glut1 que receberam tratamento com UX007/triheptanoína como parte de estudos clínicos, ISTs ou programas de tratamento de acesso expandido/uso compassivo podem ser elegíveis a critério do Patrocinador
- Fornecer consentimento informado por escrito ou consentimento verbal (se possível) com consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa
- Deve, na opinião do investigador, estar disposto e ser capaz de concluir todos os aspectos do estudo e cumprir com o preenchimento preciso do diário de convulsão
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na linha de base e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que não tiveram menarca, estão na pós-menopausa (definida como ausência de menstruação por pelo menos 12 meses sem uma causa médica alternativa) ou são permanentemente estéreis devido a histerectomia total, salpingectomia bilateral ou ooforectomia.
- Participantes com potencial para engravidar ou homens férteis com parceiros com potencial para engravidar que sejam sexualmente ativos devem consentir em usar um método contraceptivo altamente eficaz, conforme determinado pelo investigador, desde o período após a assinatura do consentimento informado até 30 dias após última dose do medicamento do estudo.
Critério de exclusão:
- Qualquer hipersensibilidade conhecida à triheptanoína que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
- História ou ideação, comportamento e/ou tentativas suicidas atuais
- Grávida e/ou amamentando um bebê
- Não querer ou não poder interromper o uso de medicamentos proibidos (barbitúricos, inibidores da lipase pancreática) ou outra substância que possa confundir os objetivos do estudo. É permitido o uso de até 3 drogas antiepilépticas concomitantes, desde que a dose esteja estável pelo menos 14 dias antes da linha de base
- Uso de qualquer Produto Investigacional, medicamento ou suplemento (exceto UX007) dentro de 30 dias antes da linha de base ou a qualquer momento durante o estudo
- Tem uma condição de tal gravidade e acuidade, na opinião do investigador, que justifica intervenção cirúrgica imediata ou outro tratamento
- Tem uma doença ou condição concomitante, ou anormalidade laboratorial que, na visão do investigador, coloca o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo, ou que interferiria na participação no estudo ou introduziria preocupações adicionais de segurança
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: UX007
A dosagem de UX007 visada e/ou mantida em 35% da ingestão calórica diária total.
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UX007 é um líquido destinado à administração oral (PO).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves, interrupções devido a TEAEs e óbitos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 36 meses. A duração média (DP) do tratamento foi de 667,9 (357) dias.
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável, considerada ou não relacionada ao medicamento.
Eventos adversos graves (SAEs) são EAs que em qualquer dose, na visão do investigador ou do patrocinador, resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; um EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade ou incapacidade persistente ou significativa; uma anomalia congênita/defeito congênito; outro evento médico importante.
Um EA foi considerado um TEAE se ocorreu durante ou após a primeira dose neste estudo e não estava presente antes da primeira dose neste estudo, ou estava presente na primeira dose neste estudo, mas aumentou em gravidade durante o estudo .
A gravidade foi baseada nos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE): 1 = leve, 2 = moderado, 3 = grave, 4 = risco de vida e 5 = morte relacionada a EA.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 36 meses. A duração média (DP) do tratamento foi de 667,9 (357) dias.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base ao longo do tempo na frequência geral de convulsões por 4 semanas
Prazo: Linha de base (de NCT01993186), Mês 0-3, Mês 4-6, Mês 7-9, Mês 10-12, Mês 13-18, Mês 19-24, Mês 25-30, Mês 31-36
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O número de convulsões observáveis foi registrado pelo sujeito ou cuidador via diário durante todo o estudo.
As convulsões observáveis foram definidas como: tônico-clônicas generalizadas; tônico generalizado; clônica generalizada; atônico generalizado; parcial/focal com generalização secundária; mioclônico, mioclônico (astático) atônico, mioclônico tônico; complexo parcial/focal; motor parcial/focal simples; ausência.
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Linha de base (de NCT01993186), Mês 0-3, Mês 4-6, Mês 7-9, Mês 10-12, Mês 13-18, Mês 19-24, Mês 25-30, Mês 31-36
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Alteração da linha de base ao longo do tempo na pontuação total do SNC
Prazo: Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 24, Mês 36
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O SNC avalia medidas de função neurológica e atraso no desenvolvimento, e é a soma das pontuações para os seguintes domínios: Peso, Altura, Circunferência da Cabeça, Exame Médico Geral, Exame Funduscópico, Nervos Cranianos, Postura e Marcha, Movimentos Involuntários, Sensação, Função Cerebelar , massa muscular, tônus e força, reflexos miotáticos, sinal do dedo do pé, outros achados.
O SNC só é pontuado quando todos os domínios são medidos e varia de 0 (exame anormal) a 76 (exame normal).
Pontuações mais altas estão associadas a funções neurológicas mais altas.
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Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 24, Mês 36
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Mudança desde a linha de base ao longo do tempo no SF-10 Health Survey for Children Physical Summary Score
Prazo: Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30
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O SF-10 Health Survey for Children foi administrado a cuidadores de participantes com idade entre 5 e 17 anos.
As respostas são usadas para gerar pontuações resumidas de 2 componentes: Pontuação resumida física e Pontuação resumida psicossocial.
As pontuações da escala baseadas no T-score foram centralizadas para que uma pontuação de 50 corresponda à pontuação média em uma amostra abrangente de 2006 (uma combinação de população geral e amostras suplementares de deficiência e condição crônica).
Pontuações mais altas estão associadas a melhor qualidade de vida.
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Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30
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Mudança da linha de base ao longo do tempo no SF-10 Health Survey for Children Psychosocial Summary Score
Prazo: Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30
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O SF-10 Health Survey for Children foi administrado a cuidadores de participantes com idade entre 5 e 17 anos.
As respostas são usadas para gerar pontuações resumidas de 2 componentes: Pontuação resumida física e Pontuação resumida psicossocial.
As pontuações da escala baseadas no T-score foram centralizadas para que uma pontuação de 50 corresponda à pontuação média em uma amostra abrangente de 2006 (uma combinação de população geral e amostras suplementares de deficiência e condição crônica).
Pontuações mais altas estão associadas a melhor qualidade de vida.
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Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18, Mês 24, Mês 30
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Alteração da linha de base ao longo do tempo na pontuação PCS da pesquisa de saúde SF-12v2
Prazo: Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18
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O SF-12v2 foi avaliado para adultos com 18 anos de idade ou mais.
Oito pontuações de domínio foram usadas para gerar pontuações resumidas de 2 componentes: saúde física (PCS) e saúde mental (MCS).
Os escores PCS e MCS têm média de 50 e DP de 10.
O método de pontuação baseado em T-score classifica os dados em relação aos T-scores da população geral dos EUA.
Portanto, todas as pontuações obtidas abaixo de 50 podem ser interpretadas como abaixo da pontuação T da população geral dos EUA e as pontuações acima de 50 podem ser interpretadas como acima da pontuação T da população geral dos EUA.
Pontuações globais mais altas estão associadas a melhor qualidade de vida.
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Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18
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Alteração da linha de base ao longo do tempo na pontuação MCS da pesquisa de saúde SF-12v2
Prazo: Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18
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O SF-12v2 foi avaliado para adultos com 18 anos de idade ou mais.
Oito pontuações de domínio foram usadas para gerar pontuações resumidas de 2 componentes: saúde física (PCS) e saúde mental (MCS).
Os escores PCS e MCS têm média de 50 e DP de 10.
O método de pontuação baseado em T-score classifica os dados em relação aos T-scores da população geral dos EUA.
Portanto, todas as pontuações obtidas abaixo de 50 podem ser interpretadas como abaixo da pontuação T da população geral dos EUA e as pontuações acima de 50 podem ser interpretadas como acima da pontuação T da população geral dos EUA.
Pontuações globais mais altas estão associadas a melhor qualidade de vida.
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Linha de base (de NCT01993186), Mês 0, Mês 6, Mês 12, Mês 18
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de setembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
22 de outubro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
22 de outubro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de novembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de novembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
9 de novembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de junho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de junho de 2020
Última verificação
1 de junho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UX007G-CL202
- 2015-000389-69 (Número EudraCT)
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