Badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności UX007 u uczestników z zespołem niedoboru glukozy typu 1 (Glut1 DS)
3 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności UX007 u pacjentów z zespołem niedoboru transportera glukozy typu 1
Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa UX007 u uczestników Glut1 DS.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Do badania zostanie włączonych do 40 dzieci, młodzieży i dorosłych uczestników Glut 1 DS, którzy ukończyli badanie UX007G-CL201 (NCT019933186) oraz, według uznania Sponsora, dodatkowych uczestników z innych badań klinicznych, badań sponsorowanych przez badacza (IST), lub leczenie rozszerzonego dostępu/współczucia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 2
Rozszerzony dostęp
Do dyspozycji poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Melbourne Brain Centre
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie Glut 1 DS potwierdzone stężeniem glukozy w płynie mózgowo-rdzeniowym. test wychwytu 3-O-metylo-D-glukozy przez erytrocyty lub rodzina nośników substancji rozpuszczonej 2 członek 1 (SLC2A1) molekularne badanie genetyczne (informacje uzyskane z dokumentacji medycznej)
- Samce i samice w wieku co najmniej 1 roku w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Zakończenie badania UX007G-CL201 (NCT01993186). Pacjenci z zespołem Glut1 DS, którzy otrzymywali leczenie UX007/triheptanoiną w ramach badań klinicznych, IST lub programów leczenia rozszerzonego dostępu/współczucia, mogą kwalifikować się według uznania Sponsora
- Wyrazić pisemną świadomą zgodę lub ustną zgodę (jeśli to możliwe) wraz z pisemną świadomą zgodą prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
- Musi, w opinii badacza, chcieć i być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania oraz przestrzegać dokładnego wypełniania dziennika napadów
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania. Do kobiet uznanych za niezdolne do zajścia w ciążę należą kobiety, które nie doświadczyły pierwszej miesiączki, są po menopauzie (zdefiniowane jako brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy bez alternatywnej przyczyny medycznej) lub są trwale bezpłodne z powodu całkowitej histerektomii, obustronnej resekcji jajowodu lub obustronnej wycięcie jajników.
- Uczestnicy w wieku rozrodczym lub płodni mężczyźni, których partnerki w wieku rozrodczym są aktywne seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji określonej przez badacza od okresu po podpisaniu świadomej zgody do 30 dni po ostatnia dawka badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Jakakolwiek znana nadwrażliwość na triheptanoinę, która w ocenie badacza naraża osobę na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
- Historia lub obecne myśli samobójcze, zachowania i/lub próby samobójcze
- Ciąża i/lub karmienie piersią niemowlęcia
- Niechęć lub niezdolność do zaprzestania stosowania zabronionych leków (barbituranów, inhibitorów lipazy trzustkowej) lub innych substancji, które mogą zakłócać cele badania. Dozwolone jest jednoczesne stosowanie do 3 leków przeciwpadaczkowych, pod warunkiem, że dawka była stabilna przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem leczenia
- Stosowanie dowolnego produktu badawczego, leku lub suplementu (innego niż UX007) w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia lub w dowolnym momencie badania
- Ma stan o takiej ciężkości i ostrości, w opinii badacza, że uzasadnia natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie
- Ma współistniejącą chorobę lub stan lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza narażają uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania, mogą zakłócać udział w badaniu lub wprowadzać dodatkowe zagrożenia dotyczące bezpieczeństwa
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: UX007
Dawkowanie UX007 było ukierunkowane i/lub utrzymywane na poziomie 35% całkowitego dziennego spożycia kalorii.
|
UX007 to płyn przeznaczony do podawania doustnego (PO).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE), poważnymi TEAE, przerwaniem leczenia z powodu TEAE i zgonami
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 36 miesięcy. Średni czas trwania leczenia (SD) wynosił 667,9 (357) dni.
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z lekiem, czy nie.
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) to zdarzenia niepożądane, które przy dowolnej dawce, zdaniem badacza lub sponsora, skutkują dowolnym z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu AE; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niezdolność lub niepełnosprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; inne ważne zdarzenie medyczne.
AE uznano za TEAE, jeśli wystąpiło w tym badaniu podczas lub po podaniu pierwszej dawki i nie występowało przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu lub występowało przy pierwszej dawce w tym badaniu, ale nasiliło się w trakcie badania .
Ciężkość oparto na Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE): 1 = łagodne, 2 = umiarkowane, 3 = ciężkie, 4 = zagrażające życiu i 5 = zgon związany z AE.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do 36 miesięcy. Średni czas trwania leczenia (SD) wynosił 667,9 (357) dni.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w czasie ogólnej częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 4 tygodni
Ramy czasowe: Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0-3, miesiąc 4-6, miesiąc 7-9, miesiąc 10-12, miesiąc 13-18, miesiąc 19-24, miesiąc 25-30, miesiąc 31-36
|
Liczba możliwych do zaobserwowania napadów była zapisywana przez osobę badaną lub opiekuna w dzienniku podczas całego badania.
Obserwowalne napady zdefiniowano jako: uogólnione napady toniczno-kloniczne; uogólniony tonik; uogólniony kloniczny; uogólniony atoniczny; częściowe/ogniskowe z wtórnym uogólnieniem; miokloniczny, miokloniczny (astatyczny) atoniczny, tonizujący miokloniczny; złożony częściowy/ogniskowy; prosty silnik częściowy/ogniskowy; brak.
|
Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0-3, miesiąc 4-6, miesiąc 7-9, miesiąc 10-12, miesiąc 13-18, miesiąc 19-24, miesiąc 25-30, miesiąc 31-36
|
|
Zmiana w czasie od wartości początkowej w całkowitym wyniku OUN
Ramy czasowe: Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 24, miesiąc 36
|
OUN ocenia miary funkcji neurologicznych i opóźnienia rozwoju i jest sumą wyników dla następujących domen: waga, wzrost, obwód głowy, ogólne badanie lekarskie, badanie dna oka, nerwy czaszkowe, postawa i chód, ruchy mimowolne, czucie, funkcja móżdżku , masa mięśniowa, ton i siła, odruchy miotatyczne, znak palca u nogi, inne ustalenia.
OUN jest oceniany tylko wtedy, gdy mierzone są wszystkie domeny i mieści się w zakresie od 0 (badanie nieprawidłowe) do 76 (badanie prawidłowe).
Wyższe wyniki są związane z wyższą funkcją neurologiczną.
|
Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 24, miesiąc 36
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w badaniu zdrowia dzieci SF-10 Podsumowanie wyniku fizycznego
Ramy czasowe: Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30
|
Ankieta zdrowotna SF-10 dla dzieci została przeprowadzona wśród opiekunów uczestników w wieku 5-17 lat.
Odpowiedzi są wykorzystywane do generowania 2-składnikowych ocen podsumowujących: Podsumowanie wyniku fizycznego i Podsumowanie wyniku psychospołecznego.
Wyniki skali opartej na wyniku T zostały wyśrodkowane w taki sposób, że wynik 50 odpowiadał średniemu wynikowi w obszernej próbie z 2006 r. (połączenie populacji ogólnej i dodatkowych próbek niepełnosprawności i chorób przewlekłych).
Wyższe wyniki są związane z lepszą jakością życia.
|
Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30
|
|
Zmiana w czasie od punktu początkowego w kwestionariuszu zdrowia dzieci SF-10 Podsumowanie psychospołecznego wyniku
Ramy czasowe: Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30
|
Ankieta zdrowotna SF-10 dla dzieci została przeprowadzona wśród opiekunów uczestników w wieku 5-17 lat.
Odpowiedzi są wykorzystywane do generowania 2-składnikowych ocen podsumowujących: Podsumowanie wyniku fizycznego i Podsumowanie wyniku psychospołecznego.
Wyniki skali opartej na wyniku T zostały wyśrodkowane w taki sposób, że wynik 50 odpowiadał średniemu wynikowi w obszernej próbie z 2006 r. (połączenie populacji ogólnej i dodatkowych próbek niepełnosprawności i chorób przewlekłych).
Wyższe wyniki są związane z lepszą jakością życia.
|
Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30
|
|
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku badania zdrowia SF-12v2 PCS
Ramy czasowe: Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18
|
SF-12v2 oceniano dla dorosłych w wieku 18 lat i starszych.
Do wygenerowania 2-składnikowych ocen podsumowujących wykorzystano osiem ocen dziedzinowych: zdrowie fizyczne (PCS) i zdrowie psychiczne (MCS).
Wyniki PCS i MCS mają średnią 50 i SD 10.
Metoda punktacji oparta na T-score ocenia dane w stosunku do T-score populacji USA.
W związku z tym wszystkie uzyskane wyniki, które są poniżej 50, można interpretować jako poniżej wyniku T ogólnej populacji USA, a wyniki powyżej 50 można interpretować jako powyżej wyniku T ogólnej populacji USA.
Wyższe wyniki globalne wiążą się z lepszą jakością życia.
|
Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18
|
|
Zmiana w czasie od wartości początkowej w wynikach MCS badania zdrowia SF-12v2
Ramy czasowe: Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18
|
SF-12v2 oceniano dla dorosłych w wieku 18 lat i starszych.
Do wygenerowania 2-składnikowych ocen podsumowujących wykorzystano osiem ocen dziedzinowych: zdrowie fizyczne (PCS) i zdrowie psychiczne (MCS).
Wyniki PCS i MCS mają średnią 50 i SD 10.
Metoda punktacji oparta na T-score ocenia dane w stosunku do T-score populacji USA.
W związku z tym wszystkie uzyskane wyniki, które są poniżej 50, można interpretować jako poniżej wyniku T ogólnej populacji USA, a wyniki powyżej 50 można interpretować jako powyżej wyniku T ogólnej populacji USA.
Wyższe wyniki globalne wiążą się z lepszą jakością życia.
|
Wartość bazowa (z NCT01993186), miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 września 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 października 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 października 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 listopada 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 listopada 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
9 listopada 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 czerwca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX007G-CL202
- 2015-000389-69 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .