Tutkimus UX007:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on tyypin 1 glukoosin puutosoireyhtymä (Glut1 DS)
keskiviikko 3. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Avoin laajennustutkimus UX007:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 1 glukoosinkuljettajan puutosoireyhtymä
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida UX007:n pitkäaikaisturvallisuutta Glut1 DS:n osallistujilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimukseen otetaan mukaan jopa 40 lasta, nuorta ja aikuista Glut 1 DS -potilasta, jotka ovat suorittaneet UX007G-CL201 (NCT019933186) tutkimuksen, ja sponsorin harkinnan mukaan muita osallistujia muista kliinisistä tutkimuksista, tutkijan sponsoroimista tutkimuksista (IST), tai laajennettu pääsy/myötäkäyttöhoito.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Melbourne Brain Centre
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Glut 1 DS:n diagnoosi vahvistetaan aivo-selkäydinnesteen glukoosipitoisuudella. erytrosyyttien 3-O-metyyli-D-glukoosin sisäänoton määritys tai liuenneen aineen kantajaperheen 2 jäsenen 1 (SLC2A1) molekyyligeneettinen testaus (Tiedot saatu Medical Recordsista)
- Miehet ja naiset, jotka ovat vähintään 1 vuoden ikäisiä tietoisen suostumuksen ajankohtana
- UX007G-CL201-tutkimuksen (NCT01993186) loppuun saattaminen. Glut1 DS -potilaat, jotka ovat saaneet UX007/triheptanoiinihoitoa kliinisten tutkimusten, IST-hoitojen tai laajennettujen/myötäkäyttöhoito-ohjelmien lisäksi, voivat olla tukikelpoisia sponsorin harkinnan mukaan.
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus tai suullinen suostumus (jos mahdollista) laillisesti valtuutetun edustajan kirjallisella tietoisella suostumuksella sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
- Hänen on tutkijan mielestä oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet ja noudatettava kohtauspäiväkirjan tarkkaa täyttämistä
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa, ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, joilla ei ole ollut kuukautisia, jotka ovat postmenopausaalisissa (määritellyt kuukautisten puuttumisen vähintään 12 kuukauteen ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä) tai pysyvästi steriilejä täydellisen kohdunpoiston, kahdenvälisen salpingektomian tai molemminpuolisen ooforektomia.
- Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien tai hedelmällisessä iässä olevien miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva puoliso, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava käyttämään tutkijan määrittämää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen jälkeisestä ajanjaksosta 30 päivään viimeinen annos tutkimuslääkettä.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tunnettu yliherkkyys triheptanoiinille, joka tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
- Aiempi tai nykyinen itsemurha-ajatukset, -käyttäytyminen ja/tai -yritykset
- Raskaana oleva ja/tai imeväinen
- Ei halua tai ei pysty lopettamaan kiellettyjen lääkkeiden (barbituraatit, haiman lipaasin estäjät) tai muiden aineiden käyttöä, jotka voivat sekoittaa tutkimuksen tavoitteita. Enintään 3 samanaikaisen epilepsialääkkeen käyttö on sallittua edellyttäen, että annos on pysynyt vakaana vähintään 14 päivää ennen lähtötasoa
- Minkä tahansa tutkimustuotteen, lääkkeen tai lisäravinteen (muu kuin UX007) käyttö 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta tai milloin tahansa tutkimuksen aikana
- jolla on tutkijan mielestä niin vakava ja terävä tila, että se vaatii välitöntä leikkausta tai muuta hoitoa
- hänellä on samanaikainen sairaus tai tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että tutkimusta ei saada päätökseen, tai se häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai lisäisi turvallisuusongelmia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: UX007
UX007-annostus on kohdistettu ja/tai pidetty 35 prosentissa päivittäisestä kokonaiskalorisaannista.
|
UX007 on neste, joka on tarkoitettu annettavaksi suun kautta (PO).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia, TEAE-tapahtumien vuoksi keskeytettyjä ja kuolemia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 36 kuukauteen asti. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 667,9 (357) päivää.
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma riippumatta siitä, katsottiinko se lääkkeeksi liittyväksi vai ei.
Vakavat haittatapahtumat (SAE) ovat haittavaikutuksia, jotka millä tahansa annoksella johtavat joko tutkijan tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai vamma; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; muu tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
AE katsottiin TEAE:ksi, jos se ilmeni tämän tutkimuksen ensimmäisen annoksen yhteydessä tai sen jälkeen, eikä sitä ollut ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa tai se oli läsnä tämän tutkimuksen ensimmäisellä annoksella, mutta lisääntyi vakavuudeltaan tutkimuksen aikana. .
Vakavuus perustui haittatapahtumien yleisiin terminologiakriteereihin (CTCAE): 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vakava, 4 = hengenvaarallinen ja 5 = haittavaikutuksiin liittyvä kuolema.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 36 kuukauteen asti. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 667,9 (357) päivää.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta ajan myötä kokonaiskohtausten tiheydessä 4 viikon aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0-3, kuukausi 4-6, kuukausi 7-9, kuukausi 10-12, kuukausi 13-18, kuukausi 19-24, kuukausi 25-30, kuukausi 31-36
|
Kohde tai hoitaja kirjasi havaittavien kohtausten lukumäärän päiväkirjaan koko tutkimuksen ajan.
Havaittavissa olevat kohtaukset määriteltiin: yleistyneet toonis-klooniset; yleinen tonic; yleistynyt klooninen; yleinen atoninen; osittainen / fokaalinen sekundaarisella yleistymisellä; myokloninen, myokloninen (astaattinen) atoninen, myokloninen tonic; monimutkainen osittainen / fokaalinen; yksinkertainen osittainen / polttomoottori; poissaolo.
|
Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0-3, kuukausi 4-6, kuukausi 7-9, kuukausi 10-12, kuukausi 13-18, kuukausi 19-24, kuukausi 25-30, kuukausi 31-36
|
|
Muutos perustasosta ajan myötä keskushermoston kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 24, kuukausi 36
|
Keskushermosto arvioi neurologisen toiminnan ja kehitysviiveen mittauksia ja on pisteiden summa seuraavilta alueilta: paino, pituus, pään ympärysmitta, yleinen lääketieteellinen tutkimus, silmänpohjan tutkimus, kraniaalihermot, asento ja kävely, tahattomat liikkeet, tunne, pikkuaivojen toiminta , lihasmassa, sävy ja voima, myotaattiset refleksit, varvasmerkki, muut löydökset.
Keskushermosto pisteytetään vain, kun kaikki alueet mitataan, ja se vaihtelee 0:sta (epänormaali tutkimus) 76:een (normaali tutkimus).
Korkeammat pisteet liittyvät korkeampaan neurologiseen toimintaan.
|
Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 24, kuukausi 36
|
|
Muutos lähtötilanteesta ajan myötä SF-10:n lasten terveystutkimuksen fyysisen yhteenvetopisteen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30
|
SF-10 Lasten terveyskysely annettiin 5-17-vuotiaiden osallistujien omaishoitajille.
Vastauksia käytetään kahden komponentin yhteenvetopisteiden luomiseen: Physical Summary Score ja Psychosocial Summary Score.
T-pisteisiin perustuvat asteikon pisteet keskitettiin siten, että pistemäärä 50 vastaa keskimääräistä pistemäärää kattavassa 2006 otoksessa (yleisen väestön sekä täydentävän vamman ja kroonisten sairauksien otosten yhdistelmä).
Korkeammat pisteet liittyvät parempaan elämänlaatuun.
|
Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30
|
|
Muutos lähtötasosta ajan myötä SF-10:n lasten terveystutkimuksessa psykososiaalisen yhteenvetopisteen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30
|
SF-10 Lasten terveyskysely annettiin 5-17-vuotiaiden osallistujien omaishoitajille.
Vastauksia käytetään kahden komponentin yhteenvetopisteiden luomiseen: Physical Summary Score ja Psychosocial Summary Score.
T-pisteisiin perustuvat asteikon pisteet keskitettiin siten, että pistemäärä 50 vastaa keskimääräistä pistemäärää kattavassa 2006 otoksessa (yleisen väestön sekä täydentävän vamman ja kroonisten sairauksien otosten yhdistelmä).
Korkeammat pisteet liittyvät parempaan elämänlaatuun.
|
Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30
|
|
Muutos lähtötasosta ajan myötä SF-12v2-terveystutkimuksen PCS-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
|
SF-12v2 arvioitiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille aikuisille.
Kahdeksalla toimialueen pistemäärää käytettiin kahden komponentin yhteenvetopisteiden luomiseen: fyysinen terveys (PCS) ja mielenterveys (MCS).
PCS- ja MCS-pisteiden keskiarvo on 50 ja SD 10.
T-pisteisiin perustuva pisteytysmenetelmä pisteyttää tiedot suhteessa Yhdysvaltojen yleiseen väestön T-pisteisiin.
Siksi kaikki saadut pisteet, jotka ovat alle 50, voidaan tulkita USA:n yleisen väestön T-pisteen alapuolelle ja yli 50 pisteet voidaan tulkita Yhdysvaltojen yleisen väestön T-pisteen yläpuolelle.
Korkeammat maailmanlaajuiset pisteet liittyvät parempaan elämänlaatuun.
|
Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
|
|
Muutos lähtötasosta ajan myötä SF-12v2-terveystutkimuksen MCS-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
|
SF-12v2 arvioitiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille aikuisille.
Kahdeksalla toimialueen pistemäärää käytettiin kahden komponentin yhteenvetopisteiden luomiseen: fyysinen terveys (PCS) ja mielenterveys (MCS).
PCS- ja MCS-pisteiden keskiarvo on 50 ja SD 10.
T-pisteisiin perustuva pisteytysmenetelmä pisteyttää tiedot suhteessa Yhdysvaltojen yleiseen väestön T-pisteisiin.
Siksi kaikki saadut pisteet, jotka ovat alle 50, voidaan tulkita USA:n yleisen väestön T-pisteen alapuolelle ja yli 50 pisteet voidaan tulkita Yhdysvaltojen yleisen väestön T-pisteen yläpuolelle.
Korkeammat maailmanlaajuiset pisteet liittyvät parempaan elämänlaatuun.
|
Lähtötilanne (NCT01993186), kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. lokakuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 9. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX007G-CL202
- 2015-000389-69 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .